Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała firmie Takeda doustny agonista receptora oreksynowego TAK-994 Oznaczenie Terapii Przełomowej (BTD)!

Firma Takeda Pharmaceuticals (Takeda) ogłosiła niedawno, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała TAK-994 Przełomowe Oznaczenie Terapii (BTD), doustnego agonistę oreksyny w fazie 2 fazy klinicznej, mającej na celu selektywne działanie na receptor oreksyny-2.

Obecnie opracowywany jest TAK-994 do leczenia nadmiernej senności w ciągu dnia (EDS) u pacjentów z narkolepsją typu 1 (NT1). Jest to przewlekła choroba neurologiczna, która zmienia cykl snu i czuwania. EDS jest charakterystycznym objawem NT1, który charakteryzuje się niezdolnością osoby' do pozostawania w stanie czuwania i czuwania przez cały dzień oraz zasypiania w sposób niezamierzony lub w nieodpowiednich porach każdego dnia.

BTD to nowy kanał przeglądu leków FDA, którego celem jest przyspieszenie opracowywania i przeglądu nowych leków do leczenia poważnych lub zagrażających życiu chorób. Istnieją wstępne dowody kliniczne, że w porównaniu z istniejącymi lekami leczniczymi, nowe leki, które mogą znacznie poprawić stan choroby. Leki otrzymane przez BTD mogą otrzymać bliższe wskazówki, w tym wyższych urzędników FDA podczas badań i rozwoju, i kwalifikują się do przeglądu kroczącego i potencjalnego przeglądu priorytetowego podczas przeglądu, aby zapewnić pacjentom nowe opcje leczenia w jak najkrótszym czasie.

Według informacji opublikowanych przez Centrum Oceny Leków (CDE) Narodowej Administracji Produktów Medycznych (NMPA), TAK-994 otrzymał dorozumianą licencję na badania kliniczne w Chinach w lipcu 2020 r.

TAK-994 został odkryty przez laboratorium Takedy' w Shonan w Japonii. Jest częścią Open Innovation Center of Shonan Health Innovation Park i jest głównym kandydatem na produkt dla pionierskiej franczyzy Takeda', która skupia się na wielu aktywach. Ta BTD stanowi ważny kamień milowy w przyspieszonych wysiłkach Takeda', mających na celu udostępnienie tej ważnej potencjalnej terapii pacjentom z NT1.

FDA przyznała TAK-994 BTD, częściowo na podstawie wczesnych i wstępnych danych klinicznych. Dane te wskazują, że u pacjentów z NT1 TAK-994 może znacząco poprawić obiektywne i subiektywne wyniki pomiarów czuwania w ciągu dnia. Obecnie TAK-994 przechodzi badanie II fazy (TAK-994-1501). Dane z zakończonego badania fazy 2 zostaną ogłoszone na przyszłej konferencji naukowej po zakończeniu badania.

Sarah Sheikh, kierownik działu neurobiologii Takeda&# 39, powiedziała: „Pacjenci z narkolepsją typu 1 mają nadmierną senność w ciągu dnia, co może oznaczać, że często zasypiają w pracy lub w szkole. Jeśli zostanie zatwierdzony, TAK-994 może zmienić nasze obecne leczenie NT1. Sposób na rozwiązanie problemu wewnętrznego niedoboru oreksyny w rdzeniu choroby. Oreksyna odgrywa kluczową rolę w regulacji cyklu snu i czuwania w ludzkim ciele i wspiera ścieżki w mózgu, które promują naturalne czuwanie organizmu'.&cyt;