Efgartigimod znacznie poprawił siłę i jakość życia, Zai Lab wprowadzony do Chin!

Partner Zai Lab, firma argenx, ogłosiła niedawno, że wyniki kluczowego badania fazy 3 ADAPT oceniającego efgartigimod w leczeniu systemowej miastenii (gMG) zostały opublikowane w The Lancet Neurology. Tytuł artykułu brzmi: Bezpieczeństwo, skuteczność i tolerancja efgartigimodu u pacjentów z uogólnioną miastenią (ADAPT): wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie III fazy.

Myasthenia gravis (MG) to choroba nerwowo-mięśniowa, w której pośredniczy patogenna IgG i poważnie wpływa na jakość życia. Objawy choroby i skutki uboczne obecnych terapii mogą spowodować znaczne szkody w życiu pacjentów. Wyniki badania ADAPT pokazują, że leczenie efgartigimodem może znacząco poprawić siłę i jakość życia pacjentów gMG. Obecnie leczenie gMG efgartigimodem' jest poddawane przeglądowi przez amerykańską FDA, a data docelowa ustawy o opłacie za korzystanie z leków na receptę (PDUFA) to 17 grudnia 2021 r. Jeśli zostanie zatwierdzony, efgartigimod będzie pierwszym i tylko antagonista FcRn do uzyskania zatwierdzenia regulacyjnego.

James F. Howard Jr, główny badacz w badaniu ADAPT i profesor neurologii na University of North Carolina w Chapel Hill School of Medicine, powiedział:"Myasthenia gravis (MG) może mieć niszczący wpływ na życie i samodzielność pacjentów i może wpływać na połykanie, zdolność mówienia, chodzenia, a nawet oddychania. Ponadto każdy pacjent doświadcza MG w innym procesie, co sprawia, że ​​leczenie choroby jest nieprzewidywalne. W badaniu ADAPT zaobserwowaliśmy, że większość pacjentów otrzymujących efgartygimod była leczona efgartygimodem. W ciągu pierwszych 2 tygodni nastąpi klinicznie znacząca poprawa. Wyniki te mają ogromne znaczenie dla społeczności MG. Mam nadzieję, że efgartigimod zapewni pierwszą w swoim rodzaju terapię celowaną do leczenia pacjentów z tą przewlekłą chorobą autoimmunologiczną w sposób zindywidualizowany.&cyt;

Badanie ADAPT osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy. Dane wykazały, że u pacjentów z przeciwciałami przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR Ab+) gMG, zgodnie z wynikiem oceny aktywności myasthenia gravis w codziennym życiu (MG-ADL), w porównaniu z grupą placebo, grupa leczona efgartigimodem miała więcej A duży odsetek pacjentów odpowiadał (67,7% vs 29,7%; p&<0,0001). respondenci="" zostali="" zdefiniowani="" jako="" mający="" poprawę="" o="" co="" najmniej="" 2="" punkty="" w="" skali="" mg-adl="" przez="" 4="" kolejne="" tygodnie="" lub="" dłużej.="" ponadto="" 40%="" pacjentów="" w="" grupie="" leczonej="" efgartigimodem="" osiągnęło="" minimalną="" ekspresję="" objawów="" (zdefiniowaną="" jako="" wynik="" mg-adl="" równy="" 0="" [bezobjawowy]="" lub="" 1),="" podczas="" gdy="" odsetek="" pacjentów="" w="" grupie="" placebo,="" którzy="" osiągnęli="" ten="" cel,="" wyniósł="" tylko="" 11,1%.="" wśród="" osób="" odpowiadających="" na="" achr-ab+="" 84,1%="" pacjentów="" miało="" klinicznie="" istotną="" poprawę="" wyników="" mg-adl="" w="" ciągu="" pierwszych="" 2="" tygodni="" leczenia.="" w="" tym="" badaniu="" bezpieczeństwo="" efgartigimodu="" było="" porównywalne="" z="">

Po zakończeniu badania ADAPT 90% pacjentów przystąpiło do badania ADAPT plus, otwartego przedłużonego badania, które trwało 3 lata i miało na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji efgartigmodu. W badaniach ADAPT i ADAPT plus co najmniej 118 pacjentów otrzymywało leczenie efgartigmodem przez 12 miesięcy lub dłużej.

mechanizm działania efgartigimod

Efgartigimod jest fragmentem przeciwciała w trakcie opracowywania, zaprojektowanym w celu redukcji patogennych przeciwciał immunoglobulin G (IgG) i blokowania krążenia IgG. Efgartigimod może wiązać się z FcRn, który jest szeroko eksprymowany w organizmie i odgrywa kluczową rolę w zapobieganiu degradacji przeciwciał IgG. Blokowanie FcRn może zmniejszyć poziom ekspresji przeciwciał IgG i może leczyć choroby autoimmunologiczne, o których wiadomo, że są powodowane przez patogenne przeciwciała IgG, w tym: miastenia (MG), przewlekła choroba powodująca osłabienie mięśni; pęcherzyca zwykła (PV), przewlekła choroba skóry charakteryzująca się silnymi pęcherzami skórnymi; małopłytkowość immunologiczna (ITP), przewlekła choroba objawiająca się wybroczynami i krwawieniem; przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna (CIDP) ), choroba, w której uszkodzenie układu nerwowego powoduje zaburzenia ruchu.

6 stycznia 2021 r. Zai Lab i argenx ogłosiły, że obie strony nawiązały wyłączną autoryzowaną współpracę. Zai Lab będzie odpowiedzialne za rozwój i komercjalizację efgartigimod w regionie Wielkich Chin (w tym w Chinach kontynentalnych, Hongkongu, Tajwanie i Makau).

Dr Ren Hairui, główny lekarz w dziedzinie autoimmunizacji i zwalczania infekcji w Zai Lab, powiedział: Obecnie w Chinach jest około 200 000 pacjentów z myasthenia gravis. Istniejące możliwości leczenia są bardzo ograniczone i istnieją ogromne niezaspokojone potrzeby kliniczne. Na podstawie istniejących danych dotyczących efgartigimodu oczekuje się, że po jego dopuszczeniu produkt ten zmieni obecny stan leczenia układowej miastenii i innych poważnych chorób autoimmunologicznych.

Zgodnie z warunkami umowy, Zai Lab uzyska wyłączne prawo do rozwoju i komercjalizacji efgartigimodu w Chinach. Zai Lab będzie odpowiedzialne za globalną rejestrację badań klinicznych i rozwój efgartigimodu do wielu wskazań w Chinach. Ponadto Zai Lab będzie również odpowiedzialne za rozpoczęcie badań potwierdzających fazy 2 dla wielu nowych wskazań w Chinach w celu przyspieszenia rozwoju większej liczby wskazań autoimmunologicznych dla efgartigimodu na skalę globalną.