Bayer Lampit (nifurtimox) został zatwierdzony przez amerykańską FDA do stosowania u pacjentów pediatrycznych!

Firma Bayer niedawno ogłosiła, że ​​amerykańska Agencja ds.Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła tabletki z punktacją Lampit (nifurtimoks) dla pacjentów pediatrycznych (w wieku od 0 do 18 lat, o masie ciała ≥2,5 kg) do leczenia Trypanosoma cruzi (T. cruzi) wywołanego przez chorobę Chagasa ( Choroba Chagasa).

Lampit to nowa, podzielna, łatwo dyspergowalna tabletka, którą można oddzielić ręcznie na linii podziału. Tabletka ma nową formułę, którą można łatwo rozpuścić w wodzie, co jest pomocne dla pacjentów pediatrycznych, którzy mogą mieć trudności z połykaniem lub potrzebować pół tabletki. Jeśli chodzi o leki, Lampit można dostosować do masy ciała pacjenta&# 39.

W zależności od odsetka pacjentów, u których przeciwciała immunoglobuliny G (IgG) są ujemne lub gęstość optyczna zmniejszyła się o co najmniej 20% w dwóch różnych testach przeciwciał IgG przeciwko antygenowi Trypanosoma cruzi, FDA przyspieszyła zatwierdzenie Lampit dla tego wskazania. Dalsze zatwierdzenie tego wskazania może zależeć od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w badaniach potwierdzających.

Choroba Chagasa to zaraźliwa choroba tropikalna, na którą cierpi około 300 000 osób w Stanach Zjednoczonych. Ta choroba występuje endemicznie w większości części Ameryki Łacińskiej, ale w Stanach Zjednoczonych choroba ta coraz częściej powoduje problemy zdrowotne. Zatwierdzenie leku dla pacjentów pediatrycznych to ważny kamień milowy.

Aleksandra Vlajnic, starszy wiceprezes i dyrektor ds. Medycznych Bayer Americas, powiedziała: „Choroba Chagasa może wystąpić w każdym wieku, a wczesne wykrycie i leczenie są ważne. Znaczenie leczenia dzieci jest głównym powodem współpracy firmy Bayer z organami ds. Zdrowia. Celem jest zwiększenie szansy na uzyskanie Lampitu jako środka do leczenia choroby Chagasa."

Zatwierdzenie Lampit przez FDA&# 39 opiera się na wynikach badania III fazy CHICO (NCT02625974). Jest to pierwsza część największego projektu klinicznego III fazy leczenia, jaki kiedykolwiek przeprowadzono u dzieci z chorobą Chagasa, a wyniki potwierdziły, że Lampit (łatwe do podzielenia, łatwe do rozproszenia, tabletki z punktacją w nowej formule nifurtimox) do leczenia pacjentów pediatrycznych z Chagasem choroba Bezpieczeństwo i skuteczność. CHICO jest prospektywnym, randomizowanym, podwójnie ślepym, historycznie kontrolowanym badaniem fazy III, przeprowadzonym w 25 ośrodkach badawczych w Argentynie, Boliwii i Kolumbii w latach 2016–2018. Do badania włączono łącznie 330 przypadków zakażenia T. cruzi z dowodami serologicznymi. Dzieci przy braku objawów sercowo-naczyniowych i / lub żołądkowo-jelitowych związanych z chorobą Chagasa oceniano skuteczność, bezpieczeństwo i farmakokinetykę. W badaniu pacjenci zostali losowo przydzieleni w stosunku 2: 1, otrzymali 60-dniowy (n=219) lub 30-dniowy (n=111) plan leczenia Lampitem i byli obserwowani przez rok po leczeniu.

Wyniki pokazały, że 60-dniowy schemat Lampit był lepszy niż historyczna kontrola placebo pod względem odpowiedzi serologicznej po rocznej obserwacji po zakończeniu leczenia, osiągając pierwszorzędowy punkt końcowy badania. W całej badanej populacji schemat 60-dniowy przewyższał schemat 30-dniowy (schemat dawkowania niezatwierdzony) pod względem odpowiedzi serologicznej. W badaniu leczenie Lampit' dostosowaną do masy ciała dawką wykazało dobre bezpieczeństwo. Badanie będzie kontynuowane w drugiej części (Lampit-SECURE), w której pacjenci będą obserwowani przez okres 3 lat w celu potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa.

Dr Jaime Altcheh, badacz koordynujący badanie CHICO i kierownik Oddziału Parazytologii i Chorób Chagasa Szpitala Dziecięcego Ricardo Gutierreza w Buenos Aires w Argentynie, powiedział: „W rzeczywistości im młodszy pacjent, tym większa szansa poprawa. Tak. Dzięki nowej formule pediatrycznej możemy dokładniej leczyć noworodki i dzieci. Ta nowa formuła tabletki można łatwo podzielić i bardzo szybko rozpuszcza się w wodzie. Jest to szczególnie ważne, ponieważ te bardzo małe dzieci nie mogą połykać stałych tabletek, ale muszą być leczone lekami trzy razy dziennie w ciągu 60 dni. Nowa formuła nifurtimox to duży krok w kierunku leczenia wszystkich zakażonych dzieci. Wczesne leczenie po zakażeniu jest bardzo ważne w zapobieganiu objawom chorób dorosłych W badaniu CHICO Lampit wykazał dobrą aktywność przeciwpierwotniakową u dzieci w wieku 0-17 lat."

Celem kontrolowania choroby Chagasa jest wyeliminowanie przenoszenia choroby, kontrolowanie nosiciela, leczenie dziewcząt i kobiet w wieku rozrodczym (aby uniknąć transmisji przez łożysko) oraz badanie krwi przed transfuzją. Ponadto ma na celu umożliwienie zakażonym osobom uzyskania ochrony medycznej na wszystkich etapach choroby.

Leczenie choroby Chagasa opiera się tylko na dwóch związkach nitroheterocyklicznych, nifurtimoksie i benznidazolu. Jak dotąd nifurtimoks jest dostępny tylko w postaci tabletki 120 mg, która jest trudna do podania, zwłaszcza małym dzieciom. Firma Bayer opracowała obecnie tabletkę 30 mg. Obie te tabletki są teraz szybko dyspergującymi formułami, które można łatwo podzielić. Można je również szybko rozpuścić w wodzie, tworząc zawiesinę dla pacjentów, którzy mają trudności z połykaniem tabletek. Nowa formuła została z powodzeniem zastosowana w badaniu CHICO, poprawiając dokładność, bezpieczeństwo i podatność na leczenie dzieci w każdym wieku.

Nowo opracowany nifurtimox usprawni podawanie noworodków, niemowląt i dzieci, które są najbardziej wrażliwą grupą pacjentów cierpiących na chorobę Chagasa, i w znaczący sposób przyczyni się do kontroli tej choroby.

Trypanosoma cruzi (źródło zdjęcia: WHO)

Choroba Chagasa jest wywoływana przez Trypanosoma cruzi. Głównym wektorem przenoszenia są pluskwy wysysające krew. Został odkryty przez dr Chagasa w 1908 roku, dlatego nazywany jest również chorobą Chagasa. Występuje głównie w Ameryce Środkowej i Południowej, dlatego nazywana jest również chorobą Chagasa. Trypanosoma cruzi żyje we krwi i różnych komórkach tkankowych ludzi i ssaków. W historii jego życia istnieją dwie formy piramidalnych i amastigotów. Konemastigoty atakują ludzką krew poprzez zakażenie rany skóry. Choroba może być również zakażona przez mleko matki, łożysko, transfuzję krwi lub spożycie żywności skażonej zakaźnymi odchodami triatominy. Szacuje się, że w Ameryce Środkowej i Południowej jest 20 milionów zarażonych osób.

Większość infekcji przebiega bezobjawowo. Przypadki objawowe wykazują jedynie łagodne objawy grypopodobne, które pojawiają się bezpośrednio po zakażeniu. Około 2 miesiące później choroba Chagasa weszła w przewlekły stan, który trwał wiele lat, powodując poważne uszkodzenie narządów i ostatecznie nagłą śmierć sercową. Edukacja, wczesna diagnostyka i leczenie to klucze do zapobiegania chorobie Chagasa.

Obecnie, ze względu na niewystarczającą świadomość choroby i ograniczony dostęp do leczenia, mniej niż 1% pacjentów zakażonych chorobą Chagasa jest leczonych. Firma Bayer zobowiązuje się do rozszerzenia zakresu nabywania i stosowania nifurtimoksu poprzez nowe zgłoszenia rejestracyjne i dostarczanie nowych preparatów w krajach o dużym obciążeniu chorobowym.