Doustne inhibitory MPO kwalifikują się do szybkiego leczenia FDA u pacjentów z MSA

Biohaven Pharmaceuticals ogłosił, że jego ustnej szpikowacy (MPO) inhibitor verdiperstat (BHV-3241) otrzymał przyspieszone kwalifikacje przez US FDA w leczeniu pacjentów z wielosystemowym zanikem (MSA).

MSA jest postępującą chorobą neurodegeneracyjną, która wpływa na autonomiczny układ nerwowy (układ nerwowy, który kontroluje mimowolne działania, takie jak ciśnienie krwi lub trawienie) i ruch, i wykazuje kombinację objawów. Objawy te są spowodowane stopniową utratą i śmiercią różnych typów komórek nerwowych w mózgu i rdzeniu kręgowym. Objawy często pojawiają się u pacjentów w wieku 50 lat i postępują szybko w ciągu 5 do 10 lat, powodując stopniową utratę funkcji motorycznych i ostatecznie przykuty do łóżka. U osób z MSA często rozwija się zapalenie płuc pod koniec choroby i może nagle umrzeć z powodu serca lub problemy z oddychaniem. Chociaż leki mogą leczyć niektóre objawy MSA, obecnie nie ma leczenia, które może spowolnić postęp choroby i wyleczyć chorobę. Pacjenci ci pilnie potrzebują skutecznego leczenia w celu złagodzenia choroby.

MPO jest kluczowym czynnikiem napędzających procesy oksydacyjne i zapalne, i znacznie wzrosła w zakresie chorób mózgu. Hamowanie aktywności MPO jest obiecującą strategią leczenia chorób neurozapalnych i neurodegeneracyjnych (w tym MSA). Badania wykazały, że podwyższony poziom MPO są również związane ze stwardnieniem rozsianym i chorobą Alzheimera. Verdiperstat jest badanym doustnym inhibitorem MPO, a Biohaven uzyskał licencję na badania i rozwój od AstraZeneca w 2018 roku. Lek otrzymał status sierocego leku przez US FDA i Europejską Agencję Leków.

Wstępne wyniki poprzednich badań klinicznych fazy 2a wykazały, że główne wyniki skuteczności mierzone ujednoliconym zakresem oceny MSA uległy poprawie. Po 12 tygodniach leczenia wynik grupy placebo zmniejszył się o 4,6 punktu, podczas gdy stosowanie 300 mg BHV3241 dwa razy na dobę zmniejszyło się o 3,7 punktu, a stosowanie 600 mg BHV3241 dwa razy na dobę zmniejszyło się o 2,6 punktu. Inne wyniki pomiarów (takie jak kompleksowy wynik objawów autonomicznych i skala jakości życia MSA) również zostały odpowiednio poprawione. Te wyniki kliniczne są zgodne z neuroprotekcyjnymi skutkami verdyperstatu obserwowanymi w modelach zwierzęcych. Verdiperstat znacznie zmniejsza aktywność MPO we krwi ludzkiej, która jest biomarkerem leku, który wiąże się z jego celem. Obecnie lek jest oceniany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w badaniu klinicznym fazy 3.

"Nadal istnieje bardzo niezaspokojona potrzeba leczenia pacjentów z MSA, i jesteśmy bardzo zadowoleni, że FDA może przyznać verdiperstat przyspieszonej kwalifikacji", powiedział Irfan Qureshi, MD, Wiceprezes Biohaven Neurology. "Przyspieszona kwalifikacja przyspieszy rozwój verdiperstatu, aby umożliwić mu stanie się pierwszą opcją leczenia pacjentów z MSA. "