US FDA Zatwierdzone Vimpat (Lakozamid) w leczeniu pierwotnych ogólnych tonik-kloniczne napady (PGTCS)!

UCB ogłosiła niedawno, że U.S. Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła lek przeciwpadaczkowy Vimpat (lakozamid) CV jako leczenie uzupełniające w leczeniu pierwotnego klonu toniku ogólnego w wieku ≥4 lat Pacjenci z padaczką (PGTCS); ponadto FDA zatwierdziła również wstrzyknięcie dożylne Vimpat w leczeniu dzieci w wieku ≥4 lat.

W odniesieniu do rozszerzonej grupy dzieci tabletki Vimpat i płyn doustny zostały zatwierdzone jako leczenie monoterapii i adiuwantu w leczeniu padaczki częściowej u dzieci i dorosłych w wieku ≥4 lat. W Stanach Zjednoczonych wstrzyknięcie dożylne leku Vimpat było wcześniej zatwierdzone wyłącznie w leczeniu padaczki o częściowym początku leczenia u dorosłych (≥17 lat).

Obecnie wszystkie trzy preparaty Vimpat (w tym tabletki, płyny doustne i zastrzyki dożylne) mogą być stosowane w leczeniu padaczki o częściowym początku i mogą być stosowane w leczeniu uzupełniającym PGTCS u pacjentów w wieku ≥ 4 lat. Zatwierdzenia te dodatkowo pomóc osobom z padaczką, którzy mieli skuteczne możliwości leczenia w przeszłości, przy jednoczesnym wzmocnieniu przywództwa UCB w transformacji opieki nad padaczką.

W Europie produkt Vimpat nie został zatwierdzony do leczenia pacjentów z PGTCS. Jednak w październiku tego roku Komitet Europejskiej Agencji Leków (EMA) do spraw Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) opublikował pozytywną opinię sugerującą, że lek Vimpat powinien zostać zatwierdzony jako leczenie uzupełniające w leczeniu dzieci, młodzieży i dorosłych w wieku ≥4 lat. , Leczenie idiopatycznej padaczki uogólnionej (IGE). Obecnie, Leczenie Vimpat z PGTCS jest również w trakcie przeglądu regulacyjnego w Japonii i Australii.

PGTCS jest rodzajem padaczki, która występuje w całym mózgu. Wpływa na obie strony mózgu od początku, powodując sztywność mięśni i drganie przez kilka minut. Pacjenci z PGTCS mają zwiększone ryzyko urazu, a ci, którzy doświadczają napadów ≥3 w ciągu roku, mają 15-krotny wzrost ryzyka nagłej śmierci padaczkowej.

Zatwierdzenie PGTCS opiera się częściowo na danych z badania klinicznego III fazy opublikowanego niedawno w Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry. Badanie przeprowadzono u 242 pacjentów z padaczką dziecięcą i dorosłą ≥ 4 lat, których PGTCS wykazało niewystarczającą kontrolę pod obecnymi lekami przeciwpadaczkowymi. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest czas drugiego PGTCS w 24-tygodniowym okresie oceny, czyli ryzyko drugiego PGTCS.

Wyniki wykazały, że badanie osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy: w porównaniu z grupą placebo ryzyko wystąpienia drugiego PGTCS w grupie leczonej produktem Vimpat zostało znacznie zmniejszone o 45% (p=0,001), a odsetek pacjentów bez PGTCS w trakcie leczenia był znacznie wyższy (31,3% vs. 17,2%, p=0,011). W tym badaniu nie wystąpiły żadne nowe problemy z bezpieczeństwem. Vimpat jest dobrze tolerowany u pacjentów z idiopatyczną padaczką uogólnioną (IGE) i PGTCS. U pacjentów leczonych produktem Vimpat najczęstsze działania niepożądane (≥10%) zawroty głowy (23%), senność (17%), ból głowy (14%) i nudności (10%), w porównaniu z 7 w grupie placebo. %, 14%, 10% i 6%.

Padaczka jest jedną z najczęstszych przewlekłych chorób neurologicznych na świecie. W Stanach Zjednoczonych jest około 3,4 miliona pacjentów, 1 milion w Japonii, 6 milionów w Europie i 10 milionów w Chinach. Na całym świecie jest około 65 milionów pacjentów, z częstością występowania około 1%. Choroba może wystąpić w szerokim zakresie wiekowym, od niemowląt do osób starszych, a jej częstość występowania nie zmienia się znacznie w różnych krajach, lokalizacjach geograficznych, płciach lub rasach. Padaczka jest chorobą, dla której potrzeby medyczne nie zostały jeszcze zaspokojone. Większość pacjentów wymaga długotrwałego leczenia farmakologicznego. Według doniesień, ponad 30% pacjentów nadal nie są w stanie odpowiednio kontrolować napady pomimo stosowania istniejących leków przeciwpadaczkowych.

Napady padaczkowe są podzielone na trzy kategorie na podstawie ich objawów klinicznych: napady częściowe (czasami rozwijające się w wtórne napady uogólnione), napady uogólnione i niesklasyfikowane napady padaczkowe. Napad tonik-kloniczny jest napadem uogólnionym, w którym pacjent nagle traci przytomność, wykazując sztywność ciała i ciężkie drgawki. Według doniesień, napady toniczno-kloniczne stanowią około 60% uogólnionych napadów.

Vimpat jest nowym rodzajem N-metylo-D-asparaginianu (NMDA) antagonistą wiązania receptora glicyny. Należy do nowej klasy aminokwasów funkcjonalnych i jest lekiem przeciwdrgawkowym z nowym podwójnym mechanizmem działania. W porównaniu z innymi lekami przeciwpadaczkowymi, Vimpat ma aktywność regulacji kanałów jonowych sodu, które mają bardzo ważne funkcje w regulacji aktywności układu nerwowego i promowaniu przewodzenia między komórkami nerwowymi. Vimpat selektywnie działa na powolne inaktywację kanałów sodowych i wydłuża czas inaktywacji kanału sodowego, co może skuteczniej zmniejszyć napływ sodu, zmniejszyć pobudliwość neuronów i osiągnąć cel leczenia padaczki.

W Chinach lek Vimpat (tabletki lakozamidu) został zatwierdzony na początku grudnia 2018 r. jako leczenie uzupełniające w leczeniu padaczki częściowej (z padaczką wtórną lub bez padaczki wtórnej) u młodzieży i dorosłych z padaczką w wieku 16 lat i starszych napadów padaczkowych. Szacuje się, że w Chinach jest prawie 10 milionów pacjentów z padaczką, a każdego roku około 400 000 nowo zdiagnozowanych pacjentów. Zatwierdzenie vimpat jest ważnym kamieniem milowym dla większości pacjentów z padaczką w Chinach i zapewni ekscytującą nową opcję leczenia pacjentów z padaczką. Wyniki krajowego badania pokazują, że słabo kontrolowane napady padaczkowe doprowadziły do wzrostu stopy bezrobocia wśród blisko 70% pacjentów z padaczką w Chinach. To pokazuje, że istnieje wyraźne zapotrzebowanie na leki, które mogą lepiej kontrolować i zarządzać chorobą u pacjentów z padaczką. Jako pierwszy nowy lek przeciwpadaczkowy trzeciej generacji zatwierdzony na rynku chińskim od ponad dekady, Vimpat przynosi zupełnie nowe możliwości leczenia pacjentom z napadami padaczkowymi z nowymi i unikalnymi punktami działania. Przynosi znaczne korzyści pacjentom, którzy nadal nie mogą osiągnąć dobrej kontroli napadów padaczkowych.

Obecnie formy dawkowania produktów Vimpat na rynku międzynarodowym obejmują tabletki o różnych specyfikacjach, syropy doustne, syropy suche i preparaty dożylne. U pacjentów, którzy tymczasowo nie są w stanie przyjmować podawania doustnego, preparat dożylnie Vimpat jest opcjonalną postacią dawkowania, aby pomóc pacjentom z padaczką w dalszym leczeniu.