Pierwszy doustny selektywny dopełnienie inhibitorem receptora C5a Avacopan wchodzi do przeglądu w UE!

Vifor Fresenius Medical Kidney Medicine Company (VFMCRP), spółka zależna Vifor Pharmaceuticals, i ChemoCentryx niedawno ogłosił, że Europejska Agencja Leków (EMA) przyjęła wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) dla avacopan (CCX168), który jest stosowany w leczeniu antyneutrofilów Przeciwciała anty-neutrofilowe cytoplazmatyczne (ANCA) związane z zapaleniem naczyń (ziarniniakowatoza z zapaleniem naczyń [GPA] i mikroskopijnym zapaleniem naczyń [MPA]), które jest rzadką i poważną chorobą autoimmunologiczną , Istnieje bardzo niezaspokojone zapotrzebowanie medyczne na terapię celową.

Jeśli produkt avacopan zostanie zatwierdzony, stanie się pierwszym doustnym, selektywnym inhibitorem receptora 5a (C5aR) w leczeniu zapalenia naczyń związanego z ANCA. Dane z badania klinicznego global key phase 3 ADVOCATE wykazały, że w porównaniu z grupą leczoną prednizonem grupa leczona avakopanem miała statystyczną przewagę w trwałej remisji w tygodniu 52. W tym badaniu, w porównaniu z grupą leczoną prednizonem, toksyczność glikokortykosteroidów w grupie leczonej avacopanem została znacznie zmniejszona, znacznie poprawiła się czynność nerek, a wskaźniki jakości życia związane ze zdrowiem również uległy znacznej poprawie.

Avacopan struktura chemiczna

EMA dokona przeglądu wniosków avacopan zgodnie ze scentralizowanym procesem wydawania pozwoleń na dopuszczenie do obrotu. Po zatwierdzeniu avacopan będzie uprawniony do sprzedaży we wszystkich państwach członkowskich UE, a także w Islandii, Liechtensteinie i Norwegii. VFMCRP spodziewa się, że avacopan zostanie zatwierdzony w drugiej połowie 2021 roku.

Avacopan jest doustną małą cząsteczką i selektywnym inhibitorem dopełniacza receptora C5a C5a. Poprzez precyzyjne blokowanie receptorów dla prozapalnego układu dopełniacza fragment C5a (C5aR) obecne na powierzchni destrukcyjnych komórek zapalnych, takich jak neutrofile, avacopan może zapobiec zdolności tych komórek do uszkodzenia aktywacji C5a, który jest naczyniorem krwionośnym ANCA Czynniki napędzające stan zapalny. Leczenie produktem Avacopan ma na celu skuteczną kontrolę procesu zapalnego zapalenia naczyń, zapobieganie nawrotom i zmniejszenie ryzyka uszkodzenia związanego z leczeniem. Ponadto avacopan tylko selektywnie hamuje C5aR1, aby szlak C5a I działał normalnie przez receptor C5L2.

Obecnie, ChemiCentryx rozwija również avacopan w leczeniu pacjentów z chorobą kłębuszkową C3 (C3G) i hidradenitis suppurativa (HS). Wcześniej, US FDA przyznała avacopan oznaczenie leku sierocego w leczeniu zapalenia naczyń związanych z ANCA, C3G, i nietypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS). W Unii Europejskiej EMA przyznała avacopanowi oznaczenie leku sierocego w leczeniu C3G i dwa rodzaje zapalenia naczyń ANCA: ziarniniakowatość z poliangiitis (GPA) i mikroskopijne zapalenie naczyń (MPA).