Roche i NeuExcell nawiązały strategiczną współpracę w celu opracowania nowych terapii z wykorzystaniem platformy terapii genowej regeneracji nerwów!

Firma zajmująca się terapią genową Roche', Spark Therapeutics i NeuExcell Therapeutics, nawiązała współpracę w zakresie terapii genowej, aby opracować bezpieczne i skuteczne leczenie pacjentów z chorobą Huntingtona' (HD).

HD to nieuleczalna genetyczna choroba mózgu spowodowana wadliwym genem na chromosomie 4. Ponieważ choroba dotyka różnych części mózgu, wpływa na ruch, zachowanie i funkcje poznawcze. Pacjentom coraz trudniej jest chodzić, myśleć, rozumować, przełykać i mówić. Docelowo wymagana będzie opieka w pełnym wymiarze godzin. Powikłania związane z HD są zwykle śmiertelne.

Zgodnie z warunkami umowy, Spark Therapeutics przejmie zastrzeżoną platformę i możliwości terapii genowej do regeneracji nerwów NeuExcell'. Zespół badawczy NeuExcell' będzie ściśle współpracował z Spark Therapeutics w celu realizacji projektu. W ramach licencji opcyjnej firma NeuExcell jest uprawniona do otrzymywania zaliczek, opłat licencyjnych, R&i D oraz płatności za kamienie milowe sprzedaży, do około 190 mln USD, plus tantiemy za produkt. Spark Therapeutics ma prawo wybrać licencję na wyłączne globalne prawa NeuExcell' do projektu HD.

Obecny ogólny pogląd jest taki, że dorosłe neurony u ssaków są niezastąpione, więc leczenie chorób mózgu często koncentruje się na spowolnieniu postępu choroby. Być może NeuExcell zapoczątkował metodę regeneracji tkanki nerwowej. Platforma terapii genowej regeneracji nerwów firmy' jest zbudowana wokół technologii transdyferencjacji opartej na czynnikach transkrypcyjnych. Platforma próbuje przeprogramować endogenne komórki glejowe (takie jak astrocyty) otaczające neurony w funkcjonalne nowe neurony, które zwykle reagują po uszkodzeniu lub śmierci neuronów.

Chociaż neurony nie mogą się dzielić i regenerować same, komórki glejowe są odnawialnym źródłem generowania nowych neuronów w uszkodzonym miejscu, a ich skala jest wystarczająco duża, aby wywoływać znaczące efekty terapeutyczne. NeuExcell opracowuje terapię genową do regeneracji nerwów opartą na adenowirusie (AAV) w celu regeneracji funkcjonalnych nowych neuronów w miejscu neurodegeneracji.

Zaawansowana, prawnie zastrzeżona platforma nośników AAV dla ośrodkowego układu nerwowego Spark Therapy' zapewni dużą przewagę projektom HD R&i D. Firma od ponad 20 lat znajduje się w czołówce badań nad terapią genową i posiada rozległą wiedzę i możliwości w tej dziedzinie, które zostaną wykorzystane do promowania rozwoju projektów HD.

Łącząc istniejącą wiedzę specjalistyczną w zakresie terapii genowej Spark Therapy' z możliwościami badawczymi terapii genowej regeneracji neuronów NeuExcell', ta współpraca ma na celu promowanie potencjału terapii genowej w Huntington&# społeczność chorych na 39. rok życia.