CStone Pharmaceuticals ESMO ogłasza dane z badania Ivosidenib AML w Chinach, zmutowane guzy IDH1 wprowadzają nowe terapie

Ostra białaczka szpikowa (AML) jest najczęstszym typem białaczki dorosłych i jest znana jako"koszmar" osób w średnim i starszym wieku. W Stanach Zjednoczonych każdego roku pojawia się około 20 000 nowych przypadków, a pięcioletni wskaźnik przeżycia pacjentów wynosi 29%.

Ostra białaczka szpikowa (AML) jest najczęstszym typem białaczki dorosłych i jest znana jako"koszmar" osób w średnim i starszym wieku. W Stanach Zjednoczonych każdego roku pojawia się około 20 000 nowych przypadków, a pięcioletni wskaźnik przeżycia pacjentów wynosi 29%. W Chinach, wraz ze starzeniem się populacji, zapadalność na tę chorobę również wzrasta z roku na rok. Około 6-10% pacjentów z AML z nowymi przypadkami każdego roku jest nosicielami mutacji IDH1, a obecnie w Chinach brakuje nosicieli leczenia. Leki celowane dla pacjentów z AML podatnych na mutacje IDH1. Dlatego też najnowsze metody leczenia i postępy w badaniach nad tą chorobą przyciągnęły również wiele uwagi w branży.

Niedawno na dorocznym spotkaniu Europejskiego Towarzystwa Onkologii Medycznej (ESMO) w 2021 r. CStone Pharmaceuticals ogłosiło dane kliniczne zarejestrowanego badania pomostowego Ivosidenib China Registered Bridging CS3010-101 w formie preferowanego raportu ustnego. Dane pokazują, że Ivosidenib jest skuteczny w leczeniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki szpikowej u dorosłych z mutacją dehydrogenazy izocytrynianowej 1 (IDH1) (R/R AML) Chińscy pacjenci wykazali doskonałą skuteczność kliniczną, dobrą tolerancję i kontrolowane bezpieczeństwo.

Jest to również trzecie badanie opublikowane przez CStone Pharmaceuticals na tym spotkaniu ESMO. Pierwsze dwa to wyniki przebojowego badania cukruizumabu u pacjentów z NSCLC w stadium III oraz CS1002 (przeciwciało monoklonalne CTLA-4). ) Wstępne wyniki badania fazy Ib leczenia skojarzonego CS1003 (przeciwciało monoklonalne PD-1) u pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi.

Chińskie badania pomostowe IvosidenibAML są ekscytujące

Zrozumiałe jest, że opublikowane tym razem badanie CS3010-101 jest wieloośrodkowym, jednoramiennym badaniem fazy I, prowadzonym w Chinach w celu oceny właściwości farmakokinetycznych ivosidenibu w leczeniu doustnym dorosłych pacjentów z R/R AML z mutacjami IDH1 . Charakterystyka farmakodynamiczna, bezpieczeństwo i skuteczność kliniczna oraz jako badanie pomostowe w ramach globalnego kluczowego badania AG120-C-001, dostarczającego dane dotyczące pacjentów z R/R AML w Chinach.

Wyniki badania wykazały, że 36,7% pacjentów osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy skuteczności, osiągając całkowitą remisję i całkowitą remisję z częściowym wyzdrowieniem hematologicznym (CR+CRh); mediana przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS) wyniosła 5,52 miesiąca, mediana przeżycia całkowitego (OS) osiągnęła 9,1 miesiąca; bezpieczeństwo było dobre i nie znaleziono nowych sygnałów bezpieczeństwa.

Profesor Wang Jianxiang, główny badacz CS3010-101 i Szpitala Hematologicznego Chińskiej Akademii Nauk Medycznych, powiedział: „Jesteśmy bardzo zadowoleni widząc, że chińskie badanie pomostowe przyniosło oczekiwane wyniki i wykazało dobrą skuteczność i bezpieczeństwo. Z niecierpliwością czekamy na korzyści dla pacjentów z AML w Chinach.&cyt;

Na podstawie tych badań, w sierpniu tego roku, Centrum Oceny Leków Chińskiej Administracji Produktów Medycznych zaakceptowało nowy wniosek o lek Ivosidenib' do leczenia dorosłych R/R AML z podatnymi mutacjami IDH1 i uwzględnił go w przegląd priorytetowy. W 2020 r. Ivosidenib został włączony do chińskiej's"Clinical Pilnie potrzebne Overseas New Drug List (Third Batch) quot;, a także został włączony do wersji&2020 quot;Wytyczne Chińskiego Stowarzyszenia ds. Nowotworów Klinicznych dla Diagnostyki i Leczenia Złośliwych Chorób Hematologicznych".

Dr Yang Jianxin, Chief Medical Officer of CStone Pharmaceuticals, powiedział, że doskonałe dane dotyczące Ivosidenibu w leczeniu chińskich pacjentów zostały przedstawione w formie preferowanego raportu ustnego na dorocznym spotkaniu ESMO, co jest dużym uznaniem Ivosidenibu przez międzynarodowa społeczność akademicka."Będziemy ściśle współpracować z NMPA i czekamy na wprowadzenie trzeciego innowacyjnego leku tego rodzaju chińskim pacjentom tak szybko, jak to możliwe po Pugethua® i Taijihua®.&cyt;

Ivosidenib jest pierwszym na świecie&# 39 silnym, ukierunkowanym doustnie inhibitorem nowotworów zmutowanych IDH1. Został on zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych w dwóch wskazaniach, w tym w monoterapii dorosłych pacjentów z R/R AML z mutacjami podatnymi na IDH1 oraz z nowymi rozpoznaniami Dorośli pacjenci z AML z mutacjami podatnymi na IDH1, w wieku ≥75 lat lub nie mogący stosować intensywnej chemioterapii z powodu innych chorób współistniejących i stosowany w przypadku miejscowo zaawansowanych lub przerzutowych mutacji IDH1, które były wcześniej leczone mutacjami IDH1 wykrytymi metodą wykrywania zatwierdzoną przez FDA Dorośli pacjenci z rakiem dróg żółciowych. Branża oczekuje, że Ivosidenib zostanie dopuszczony do pierwszego wskazania w Chinach w czwartym kwartale tego roku lub pierwszym kwartale przyszłego roku.

Aktywnie rozwijaj terapię pierwszego rzutu AML i wdrażaj inne typy nowotworów

Ekspansja wskazań odzwierciedla ogromny potencjał rynku

W rzeczywistości, w dziedzinie AML, Ivosidenib poczynił również znaczne postępy jako terapia pierwszego rzutu, oprócz jego stosowania u pacjentów nawrotowych i opornych na leczenie.

W sierpniu tego roku w globalnym badaniu III fazy z podwójnie ślepą próbą AGILE kontrolowanym placebo, obejmującym iwosidenib w połączeniu z chemioterapią azacytydyną w leczeniu wcześniej nieleczonych dorosłych pacjentów z AML z mutacją IDH1, osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy, jakim był EFS. Ze względu na różnicę w znaczeniu klinicznym między grupą leczoną a grupą kontrolną, zgodnie z zaleceniami Niezależnego Komitetu Monitorowania Danych (IDMC), badanie zostało przerwane w niedalekiej przyszłości.

Oprócz AML, ivosidenib dokonał również przełomów w innych wskazaniach, obejmujących wiele obszarów, takich jak zaawansowany glejak i rak dróg żółciowych. Wśród nich jest stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym i opornym zespołem mielodysplastycznym (MDS) niosącym mutacje podatne na IDH1, a także został uznany za&„przełomową terapię &”; w Stanach Zjednoczonych.

Co więcej, w koszykowym badaniu Ivosidenibu dane z kohorty pacjentów z zaawansowanym glejakiem z mutacją IDH1 wykazały dobrą charakterystykę bezpieczeństwa, długoterminową kontrolę choroby i znacznie zmniejszony wzrost guza. Przyjmuje się, że liczba zgonów z powodu glejaka w Chinach sięga 30 000 rocznie, a prawdopodobieństwo mutacji IDH1 u pacjentów z glejakiem jest bardzo wysokie. U pacjentów z niskim stopniem złośliwości glejaka i pacjentów z glejakiem wtórnym mutacje IDH1 Stosunek może osiągnąć około 70%.

W sierpniu tego roku Ivosidenib został dopuszczony do nowego wskazania w Stanach Zjednoczonych do stosowania u wcześniej leczonych dorosłych pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem dróg żółciowych wykrytym metodą wykrywania zatwierdzoną przez FDA. Jest to również jedyny zatwierdzony produkt w swoim rodzaju. Według obliczeń"2018 China Cancer Report", każdego roku w Chinach jest około 40 000 osób z rakiem dróg żółciowych, a do 20% pacjentów ma mutacje IDH1.

Widać, że wraz z rozszerzeniem nowych wskazań dla Ivosidenibu i dalszą ekspansją dostępnej populacji, lek będzie miał również większy potencjał rynkowy.