Bristol-Myers Squibb's Cardiac Myosin Allosteric Inhibitor Mavacamten wchodzi do przeglądu w UE!

Bristol-Myers Squibb (BMS) ogłosił niedawno, że Europejska Agencja Leków (EMA) przyjęła wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) mavacamten, nowego doustnego modulatora allosterycznego miozyny do leczenia kardiomiopatii przerostowej (oHCM). przewlekła choroba serca o wysokiej częstości występowania.

Obecnie amerykański FDA analizuje również wniosek o wprowadzenie nowego leku (NDA) mavacamten&nr 39 (NDA) w leczeniu objawowego oHCM, a data docelowa ustawy o opłacie za korzystanie z leków na receptę (PDUFA) to 28 stycznia 2022 r. W lipcu 2020 r. amerykańska FDA przyznała mavacamten przełomowe oznaczenie leku dla oHCM. Jeśli zostanie zatwierdzony, mawakamten stanie się pierwszym inhibitorem miozyny do leczenia oHCM.

mavacamten jest pierwszym w swojej klasie doustnym, allosterycznym inhibitorem miozyny stosowanym w leczeniu chorób, które są nieodłącznie spowodowane nadmiernym skurczem serca i zaburzeniami napełniania rozkurczowego. Uważa się, że Mavacamten zmniejsza kurczliwość mięśnia sercowego poprzez hamowanie tworzenia nadmiernych mostków krzyżowych miozyna-aktyna. Powstawanie nadmiernego mostka krzyżowego miozyna-aktyna może prowadzić do nadmiernego skurczu mięśnia sercowego, przerostu lewej komory i zmniejszonej podatności. W badaniach klinicznych i przedklinicznych mavacamten nadal wykazuje biomarkery, które zmniejszają obciążenie ściany serca, zmniejszają nadmierne skurcze mięśnia sercowego i zwiększają podatność rozkurczową.

Mavacamten został pierwotnie opracowany do leczenia objawowej kardiomiopatii przerostowej (oHCM). W oparciu o mechanizm działania i dowody działania terapeutycznego mawakamten jest również badany klinicznie w leczeniu objawowej nieobturacyjnej kardiomiopatii przerostowej (HCM) i niewydolności serca z zachowaną frakcją wyrzutową (HFpEF).

struktura chemiczna mavacamten

Zarówno mavacamten NDA, jak i MAA opierają się na wynikach kluczowego badania fazy 3 EXPLORER-HCM. Badanie przeprowadzono na objawowych pacjentach z oHCM i porównano mawakamten z placebo. Wyniki testu wykazały, że mavacamten wykazywał silne działanie terapeutyczne, z klinicznie istotną poprawą objawów, stanu funkcjonalnego i jakości życia, a także wykazał zdolność do łagodzenia niedrożności drogi odpływu lewej komory. W badaniu EXPLORER-HCM wszystkie pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe osiągnęły istotność statystyczną.

Dr Roland Chen, starszy wiceprezes ds. rozwoju układu sercowo-naczyniowego w Bristol-Myers Squibb, powiedział: &: Chociaż oHCM i jego wyniszczające objawy i niewydolność serca są powszechne na całym świecie, nie ma zatwierdzonego leczenia podstawowej przyczyny tej wyniszczającej choroby. Obecnie. W dużej mierze leki na receptę mogą jedynie złagodzić objawy. Mavacamten ma potencjał, aby zapewnić opcję leczenia w celu zaspokojenia niezaspokojonych potrzeb medycznych, które istnieją w globalnej populacji pacjentów z oHCM.&cyt;

mavacamten (MYK-461) został opracowany przez MyoKardia. 5 października 2020 r. Bristol-Myers Squibb ogłosił, że przejmie MyoKardia za 13,1 mld USD w gotówce i 60% premii. 17 listopada 2020 r. Bristol-Myers Squibb ogłosił, że przejęcie MyoKardia zostało pomyślnie zakończone. Przejęcie to jest drugą co do wielkości transakcją Bristol-Myers Squibb&po przejęciu Celgene w 2019 r. za 74 miliardy dolarów.

Warto dodać, że 11 sierpnia 2020 r. formalnie powstała LianBio, inkubowana przez firmę inwestycyjną Perceptive Advisors. Tego samego dnia ogłosił dwie ważne kooperacje. Jednym z nich było wprowadzenie rurociągu produktów BridgeBio Pharma' do Chin, a drugim projektem jest wprowadzenie mavecamten myoKardia' do Chin.

Bristol-Myers Squibb wiązał duże nadzieje z mavacamten. Po przejęciu MyoKardia firma ogłosiła, że ​​mavacamten stanie się pionierskim lekiem w leczeniu HCM. Branża jest również bardzo optymistycznie nastawiona do perspektyw biznesowych mavacamten. W grudniu 2020 r. Evaluate Vantage, organizacja badająca rynek farmaceutyczny, opublikowała"Top 10 nowych leków o potencjale komercyjnym w 2021 roku". Na tej liście mavacamten zajął trzecie miejsce. Ocena Vantage przewiduje, że globalna sprzedaż mavacamten' w 2026 r. osiągnie 2 miliardy dolarów.