Novartis ponownie złożył wniosek o dopuszczenie do obrotu w USA leku Inclisiran obniżającego poziom cholesterolu, przenosząc produkcję

W grudniu zeszłego roku FDA odrzuciła lek Novartis siRNA obniżający poziom cholesterolu Leqvio (inclisiran) z powodu niemożności terminowego zakończenia kontroli na miejscu. Kilka dni temu firma oświadczyła, że ​​ponownie złożyła wniosek o Leqvio do FDA i udostępniła nową lokalizację produkcyjną.

Leqvio to interferujący lek RNA (siRNA) ukierunkowany na PCSK9. Działa poprzez blokowanie syntezy PCSK9 w wątrobie. Jako lek na choroby przewlekłe, Leqvio należy podawać tylko raz na sześć miesięcy. Obecnie firma przenosi produkcję gotowego produktu leku z fabryki kontrahenta Corden Pharma' we Włoszech do własnej fabryki w Schaftenau w Austrii. Podobno zanim FDA odmówiło, firma zaczęła przenosić technologię do austriackiej fabryki. Prezes firmy' powiedział, że firma zakończyła transfer w kwietniu tego roku. Chociaż Leqvio zostało odrzucone przez FDA w grudniu zeszłego roku, rynek UE wyraził zgodę na lek niemal w tym samym czasie. Leqvio stał się pierwszym i jedynym zatwierdzonym lekiem siRNA w Europie, gdy włoska fabryka była jego zakładem produkcyjnym.

Leqvio to podstawowy produkt, który Novartis nabył od Medicines Pharmaceuticals kosztem 9,7 mld USD w 2019 roku. W tym czasie Novartis spodziewał się, że Leqvio szybko wejdzie na rynek i generuje sprzedaż w przyszłości. W tym czasie niektórzy eksperci branżowi wyrazili zaniepokojenie wartością leku, ponieważ inne leki przeciwciałowe skierowane przeciwko PCSK9-Amgen' Repatha, Sanofi i Regeneron', wszystkie nie spełniły oczekiwań sprzedażowych z powodu wojen cenowych.

Oprócz odrzuceń związanych z weryfikacją produkcji, nowa pandemia korony wpłynęła również na ważne badanie leku. Nowa epidemia korony spowolniła rekrutację brytyjskich pacjentów, a firma Novartis przełożyła kluczowe badanie sercowo-naczyniowe ORION-4 z 2024 na 2026.

Obecnie dane Leqvio' mogą jedynie wykazać, że może on obniżyć szkodliwy poziom cholesterolu. Jednak prawdziwym celem leków zawierających przeciwciała przeciwko PCSK9 powinno być ograniczenie niebezpiecznych zdarzeń sercowo-naczyniowych, takich jak zawały serca i udary. W związku z tym Leqvio potrzebuje również więcej danych z badań klinicznych jako wsparcia.

Novartis wprowadził Leqvio w Niemczech i Austrii w lutym tego roku dla pacjentów z wyjątkowo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym. Firma podpisała również umowę partnerską z brytyjską Narodową Służbą Zdrowia (NHS) w celu promocji leku w Wielkiej Brytanii. Wobec braku danych wynikowych firma omawia podobne umowy dostępowe z krajami UE.