Nowy lek immunologiczny Spesolimab uzyskał przełomowe oznaczenie leku w leczeniu CDE

Niedawno firma Boehringer Ingelheim ogłosiła, że ​​opracowywany przez nią nowy lek immunologiczny Spesolimab został uznany przez Centrum Oceny Leków (CDE) Narodowej Administracji Produktów Medycznych za przełomowy lek terapeutyczny w leczeniu uogólnionej łuszczycy krostkowej (GPP).

Przełomowa kwalifikacja leków terapeutycznych ma na celu przyspieszenie opracowywania nowych leków na poważne choroby, co do których w badaniach przedklinicznych wykazano, że są znacznie lepsze niż istniejące metody leczenia pod względem skuteczności lub bezpieczeństwa. CDE jest przełomową kwalifikacją leku terapeutycznego dla Spesolimabu. Identyfikacja opiera się na jego doskonałej wydajności w badaniach klinicznych fazy I i fazy II.

GPP nie jest tak proste jak zwykła łuszczyca

GPP jest rzadką i zagrażającą życiu ogólnoustrojową chorobą zapalną. Objawami klinicznymi są liczne aseptyczne krosty o ostrym przebiegu z powodu rumienia, które są gęsto i szeroko rozsiane, a krosty łączą się, tworząc łuszczącą się ropę z towarzyszącą gorączką, bólem mięśni, leukocytozą i innymi objawami zatrucia. GPP może powtarzać się wielokrotnie i ostro lub może być uporczywy. Może mu towarzyszyć uszkodzenie wątroby i nerek lub może zagrażać życiu z powodu wtórnych infekcji i niewydolności narządów.

Według wcześniejszych raportów mojego kraju, częstość występowania łuszczycy w Chinach wynosi 0,123%, a typ krostkowy stanowi 0,69% pacjentów z łuszczycą2. Badanie epidemiologiczne oparte na bazie danych miejskich ubezpieczeń medycznych pokazuje, że surowy wskaźnik rozpowszechnienia GPP w 2016 r. wyniósł 1,40 na 100 000 osobolat3. Obecne opcje leczenia GPP są bardzo ograniczone, a pacjenci pilnie potrzebują szybkich, skutecznych i długotrwałych opcji leczenia.

W naszym kraju świadomość społeczna dotycząca GPP jest poważnie niewystarczająca, co nie tylko opóźnia wczesną diagnostykę i leczenie wielu pacjentów, ale także powoduje, że takie choroby nie znajdują się w katalogu chorób rzadkich. Pacjenci i ich rodziny są obciążone cieniem choroby i noszą ogromną mentalność. I presja ekonomiczna.

Spesolimab' pierwsze pojawienie się

Spesolimab to przeciwciało monoklonalne IL-36R, które może blokować działanie receptora interleukiny-36 (IL-36R) i jest pierwszym tego typu leczeniem w trakcie opracowywania. Receptor interleukiny-36 jest szlakiem sygnałowym w układzie odpornościowym, który może odgrywać rolę w wielu chorobach zapalnych, w tym GPP.

Wyniki badania klinicznego Fazy I Spesolimabu zostały opublikowane w New England Journal of Medicine (NEJM) w marcu 2019 r. Dane pokazują, że Spesolimab może znacząco złagodzić objawy uogólnionej łuszczycy krostkowej: 7 pacjentów z umiarkowanym do ciężkiego ostrym atakiem GPP po zastosowaniu Spesolimabu ich objawy szybko się poprawiły.

W oparciu o pozytywne wyniki badania klinicznego Fazy I Spesolimabu' dla wskazań GPP, w maju 2020 r. rozpoczęto globalne, kluczowe badanie kliniczne Fazy II. Badanie kliniczne Fazy II w Chinach było prowadzone przez Szpital Huashan powiązany z Fudan Uniwersytet w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa Spesolimabu w leczeniu pacjentów z GPP z ostrymi napadami o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego. Wyniki tego badania klinicznego zostaną ogłoszone w najbliższej przyszłości. Przeprowadzone w tym samym czasie chińskie badanie kliniczne fazy IIb było prowadzone przez Drugi Szpital Afiliowany Uniwersytetu Zhejiang w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa Spesolimabu w zapobieganiu wystąpieniu u pacjentów z historią GPP.

Boehringer Ingelheim opracowuje obecnie lek do leczenia różnych wskazań chorób układu immunologicznego. Oprócz GPP, do chorób skóry zalicza się również krostkowicę dłoniowo-podeszwową (PPP), ropne zapalenie gruczołów potowych (HS) oraz atopowe zapalenie skóry (AtD), wśród których GPP jest wskazaniem o najszybszym postępie w badaniach i rozwoju.

Dr Zhang Wei, dyrektor ds. medycyny i badań klinicznych R&i D w Boehringer Ingelheim Greater China, powiedział: „Ten przełomowy certyfikat kwalifikacji leków jest ważnym kamieniem milowym w procesie rozwoju Spesolimabu. Afirmacja leczenia uogólnionej łuszczycy krostkowej (GPP). Warto wspomnieć, że dzięki wdrożeniu"China Critical" strategii, Chiny uczestniczyły w globalnym badaniu klinicznym fazy II i stały się kluczowym miejscem badania. To sprawia, że ​​tempo rozwoju Spesolimab' w Chinach i na świecie jest zsynchronizowane. Planujemy złożyć wnioski o umieszczenie na liście w Chinach i na świecie w październiku tego roku i oczekujemy, że zostanie ona jak najszybciej zatwierdzona do umieszczenia w Chinach, z korzyścią dla pacjentów GPP!&cyt;