Jakavi/Jakafi jest skuteczny w leczeniu opornej na sterydy przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD)!--1/2

Novartis i jego partner Incyte ogłosili niedawno wspólnie ocenę pozytywnych wyników kluczowego badania fazy 3 REACH3 (NCT03112603) nad doustnym inhibitorem JAK1/2 Jakavi/Jakafi (ruksolitynib) w leczeniu opornej na steroidy przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD) Została opublikowana w czołowym międzynarodowym czasopiśmie medycznym"New England Journal of Medicine" (NEJM), z tytułem artykułu: Ruksolitynib w opornej na glukokortykoidy przewlekłej chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi.

REACH3 jest wspólnie sponsorowany przez Novartis i Incyte. Jest to randomizowane, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 3 z udziałem dzieci, u których po allogenicznym przeszczepie komórek macierzystych rozwinęła się oporna na steroidy lub zależna od steroidów przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD). (≥12 lat) i pacjenci dorośli. Dane pokazują, że w porównaniu z najlepszą dostępną terapią (BAT) ruksolitynib znacząco poprawia rokowanie pacjentów z przewlekłą GvHD oporną na steroidy/zależną od steroidów, w tym poprawę przeżycia wolnego od niepowodzeń (FFS) i objawów zgłaszanych przez pacjentów. Nowa analiza podgrup wykazała, że ​​w 24. tygodniu leczenia ruksolitynib wykazywał wyższy ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) we wszystkich głównych podgrupach (w tym początkowe zajęcie narządów) w porównaniu z BAT.

Przewlekła GvHD jest chorobą zagrażającą życiu. Jest to długoterminowe powikłanie przeszczepu komórek macierzystych, które może wpływać na wiele narządów. U około połowy pacjentów otrzymujących steroidoterapię pierwszego rzutu rozwinie się oporność/uzależnienie od steroidów. Warto wspomnieć, że ruksolitynib jest pierwszym lekiem wykazującym skuteczność w leczeniu przewlekłej GvHD opornej na steroidy/zależnej od steroidów w randomizowanych badaniach klinicznych na dużą skalę.

ruksolitynibjest pionierskim inhibitorem JAK1/JAK2, sprzedawanym przez Incyte w Stanach Zjednoczonych (nazwa handlowa Jakafi), a Novartis jest upoważniony do sprzedaży poza Stanami Zjednoczonymi (nazwa handlowa Jakavi). Zgodnie z wynikami badania REACH3, firma Incyte złożyła wniosek o uzupełnienie nowego leku (sNDA) z Jakafi do amerykańskiej FDA w celu leczenia dzieci (≥12 lat) i dorosłych pacjentów z przewlekłą GvHD oporną na steroidy. Obecnie ta sNDA jest poddawana przeglądowi FDA, a docelowa data działania to 22 września 2021 r. W przypadku firmy Novartis trwają wnioski regulacyjne dotyczące Jakaviego w leczeniu ostrej i przewlekłej GvHD poza Stanami Zjednoczonymi.

Dr Robert Zeiser z Wydziału Hematologii, Onkologii i Transplantacji Komórek Macierzystych Szpitala Uniwersyteckiego we Fryburgu w Niemczech powiedział: „Pacjenci z przewlekłą GVHD doświadczają poważnych i zagrażających życiu objawów w różnych narządach ciała, co utrudnia leczenie choroby leczyć i zwiększa złe rokowanie. Dzięki tym nowym wynikom badania REACH3 możemy wyraźniej dostrzec korzyści terapeutyczne wynikające z:ruksolitynibjako potencjalny nowy standard opieki u pacjentów z przewlekłą GvHD, którzy nie reagują na steroidy pierwszego rzutu.&cyt;