Inhibitor Duvroq (daprodustat): Znacząca skuteczność i wysokie bezpieczeństwo!--2/2

daprodustat jest pierwszym doustnym inhibitorem HIF-PH, który wykazał wyraźną skuteczność w porównaniu z ESA w populacji ITT (w tym u pacjentów niedializowanych i dializowanych) i nie zwiększał ryzyka sercowo-naczyniowego w analizie MACE.

Dr Hal Barron, dyrektor naukowy i prezes ds. badań i rozwoju GSK, powiedział: "Ponad 700 milionów ludzi na całym świecie cierpi na przewlekłą chorobę nerek, a około jedna siódma z nich ma niedokrwistość. Opierając się na badaniach naukowych laureatów Nagrody Nobla, wierzymy w ASCEND. Dane projektu pokazują, że daprodustat może zmienić schemat leczenia tych pacjentów. "

Oprócz badań ASCEND-D i ASCEND-ND projekt obejmuje również badanie dializy zdarzeń (ASCEND-ID), badanie pomiaru jakości życia (ASCEND-NHQ) oraz trzytygodniowe badanie schematu dawkowania (ASCEND) dla pacjentów, którzy właśnie rozpoczęli dializę. -TD). Każde badanie projektu osiągnęło swój własny pierwszorzędowy lub wspólny pierwszorzędowy punkt końcowy, wskazując, że leczenie daprodustatem może utrzymać poziom Hb u pacjentów dializowanych wysokiego ryzyka (badanie ASCEND-ID) i może znacznie poprawić poziom hemoglobiny (Hb) i życie pacjentów niedializowanych Jakość (badanie ASCEND-NHQ), można zapewnić nowy schemat dawkowania (badanie ASCEND-TD).

W całym projekcie ASCEND daprodustat jest dobrze tolerowany u pacjentów niedializowanych i dializowanych. Częstość występowania zdarzeń niepożądanych w okresie leczenia (TEAE) była podobna w różnych grupach leczonych. W całym programie ASCEND najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi u pacjentów leczonych daprodustatem były nadciśnienie, biegunka, niedociśnienie dializacyjne, obrzęki obwodowe i infekcje dróg moczowych.

struktura chemiczna daprodustatu

Niedokrwistość jest powszechna u pacjentów z przewlekłą chorobą nerek (PChN), ponieważ nerki takich pacjentów nie wytwarzają już wystarczających ilości erytropoetyny, hormonu zaangażowanego w promowanie produkcji czerwonych krwinek. daprodustat jest doustnym czynnikiem indukującym niedotlenienie inhibitorem hydroksylazy prolilowej (HIF-PHI), hamującym hydroksylazę prolilową (PH) wyczuwającym tlen może stabilizować czynnik indukujący niedotlenienie (HIF), prowadząc do erytropoetyny i Transkrypcja innych genów zaangażowanych w produkcję czerwonych krwinek i metabolizm żelaza jest podobna do efektów fizjologicznych, które występują w ludzkim ciele na dużych wysokościach.

HIF-PHI to nowa klasa leków, które mogą wywołać adaptację organizmu do niedotlenienia i stymulować szpik kostny do wytwarzania większej liczby czerwonych krwinek, przynosząc w ten sposób korzyści pacjentom z niedokrwistością nerek.

Duvroq został zatwierdzony w Japonii w czerwcu 2020 r. i jest odpowiedni do leczenia niedokrwistości nerek spowodowanej PChN u dorosłych pacjentów. Jest to pierwsze na świecie zatwierdzenie regulacyjne dla Duvroq, a lek nie został jeszcze zatwierdzony w innych częściach świata. W listopadzie 2018 roku Concord Kirin i GSK podpisały umowę o strategicznej współpracy komercjalizacyjnej duvroq na rynku japońskim. Zgodnie z warunkami umowy, po uzyskaniu zgody organów regulacyjnych, Concord Kylin ponosi wyłączną odpowiedzialność za dystrybucję Duvroq na rynku japońskim.

Duvroq może zmniejszyć niedokrwistość nerek i przynieść korzyści pacjentom, stymulując szpik kostny do wytwarzania większej liczby czerwonych krwinek. Lek może zapewnić wygodny plan leczenia doustnego, który może uniknąć wyzwań związanych z podawaniem i wymagań chłodniczych stymulanta erytropoetyny typu iniekcyjnego / rekombinowanej ludzkiej erytropoetyny (rhEPO). Ponadto Duvroq może być stosowany u pacjentów dializowanych i niepializowanych, co zapewni wygodniejszą opcję leczenia niedokrwistości nerek.