Inhibitor celowania C3 Empaveli (pegcetacoplan) złoży wniosek o umieszczenie na liście w 2022 roku!

Apellis Pharma jest liderem w rozwoju terapii celowanych C3, dedykowanych do rozwoju pionierskich i najlepszych w swojej klasie terapii poprzez przełomowe metody celowane C3 w leczeniu szerokiej gamy leków napędzanych przez niekontrolowaną lub nadmierną aktywację dopełniacza kaskady Choroby, w tym z zakresu hematologii, okulistyki i nefrologii.

Niedawno firma ogłosiła, że ​​otrzymała formalną pisemną informację zwrotną od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA), co dodatkowo wzmocniło zgłoszenie doszklistkowego wstrzykiwania pegcetakoplanu w leczeniu związanego z wiekiem zwyrodnienia plamki żółtej (AMD) i wtórnej atrofii geograficznej (GA). ) Plan dotyczący nowych leków (NDA). NDA zostanie poparta danymi dotyczącymi skuteczności i bezpieczeństwa z badań fazy 3 DERBY i OAKS oraz badania fazy 2 FILLY.

W pisemnych informacjach zwrotnych FDA stwierdziła, że ​​jeśli badania kliniczne są odpowiednie i dobrze kontrolowane, agencja nie będzie rozróżniać między różnymi fazami badania, a wszystkie trzy badania wydają się adekwatne i dobrze kontrolowane. Na podstawie tych informacji zwrotnych oczekuje się, że Apellis przedłoży umowę NDA w pierwszej połowie 2022 r. i uważa, że ​​do jej złożenia nie są wymagane żadne dodatkowe badania.

Dyrektor medyczny Apellis, Federico Grossi, powiedział:"Jesteśmy bardzo zadowoleni, że opinie FDA' są zgodne z naszym planem. Planujemy przedstawić pegcetacoplan NDA na podstawie danych ponad 1500 pacjentów w 3 randomizowanych, dobrze kontrolowanych badaniach. GA. Jest to wyniszczająca choroba powodująca ślepotę. Z niecierpliwością czekamy na ścisłą współpracę z FDA w celu wprowadzenia pierwszego leczenia do populacji pacjentów z GA.&cyt;

Charakterystyka strukturalna i mechanizm pegcetakoplanu

GA to zaawansowany rodzaj zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (AMD), a AMD jest główną przyczyną ślepoty. Choroba GA atakuje centralną część siatkówki, plamkę, która jest odpowiedzialna za widzenie centralne. Nadmierna aktywacja dopełniacza prowadzi do nieodwracalnego patologicznego wzrostu w GA, a C3 jest jedynym celem precyzyjnej kontroli nadaktywacji dopełniacza. GA jest postępująca i nieodwracalna, prowadząca do uszkodzenia widzenia centralnego i trwałej utraty wzroku. Według opublikowanych badań na całym świecie jest ponad 5 milionów pacjentów z GA i około 1 miliona w Stanach Zjednoczonych. Obecnie nie ma zatwierdzonego leczenia GA.

Pegcetacoplan jest ukierunkowanym inhibitorem C3 zaprojektowanym w celu regulacji nadmiernej aktywacji kaskady dopełniacza. Kaskada dopełniacza jest częścią układu odpornościowego człowieka, a jej nadmierna aktywacja jest przyczyną występowania i rozwoju wielu groźnych chorób. Pegcetacoplan to syntetyczny cykliczny peptyd, który wiąże się z polimerem glikolu polietylenowego i specyficznie wiąże się z C3 i C3b. Obecnie opracowywany jest pegcetakoplan do leczenia różnych chorób, w tym: atrofii geograficznej (GA), napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH) i glomerulopatii C3. W Stanach Zjednoczonych FDA przyznała pegcetacoplan szybką kwalifikację do leczenia PNH i GA.

W maju 2021 r. Empaveli (pegcetacoplan) został zatwierdzony przez amerykańską FDA do leczenia dorosłych pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH). Firma Empaveli została zatwierdzona w ramach priorytetowego procesu przeglądu, który może poprawić standardy opieki nad PNH i na nowo zdefiniować leczenie PNH.

Warto wspomnieć, że Empaveli jest pierwszą i jedyną terapią ukierunkowaną na C3, która uzyskała zgodę organów regulacyjnych. Lek ten jest odpowiedni dla: (1) dorosłych pacjentów z PNH, którzy wcześniej nie byli leczeni; (2) Wcześniej otrzymywali inhibitory C5 Dorośli pacjenci z PNH Soliris (ekulizumab) i Ultomiris (rawulizumab).

W ciągu ostatniej dekady jedyną opcją leczenia PNH były inhibitory C5, ale wielu pacjentów nadal doświadcza uporczywej hipohemoglobinozy, która często prowadzi do wyniszczającego zmęczenia i częstych transfuzji krwi. W badaniach klinicznych Empaveli może zapewnić kompleksową kontrolę PNH, poprawiając jakość życia pacjentów z PNH poprzez zwiększenie poziomu hemoglobiny i zmniejszenie potrzeby transfuzji krwi.