Amerykańska FDA zatwierdza analogowy peptyd natriuretyczny typu C Voxzogo (vosoritid) ---2/2

Mechanizm działania wosorytydu

Achondroplazja to najczęstszy nieproporcjonalny niski wzrost u ludzi. Charakteryzuje się spowolnionym kostnieniem śródchrzęstnym, prowadzącym do nieproporcjonalnej skrócenia i zaburzeń strukturalnych kości długich, kręgosłupa, twarzy i podstawy czaszki. Stan ten spowodowany jest mutacjami w genie receptora czynnika wzrostu fibroblastów 3 (FGFR3), który jest negatywnym regulatorem wzrostu kości.

Oprócz nieproporcjonalnie niskiego wzrostu, pacjenci z achondroplazją mogą doświadczyć poważnych komplikacji zdrowotnych, w tym ucisku otworu, bezdechu sennego, zgiętych nóg, hipoplazji twarzy, stałych wahań dolnej części pleców, zwężenia kręgosłupa i powtarzających się uszu. Oddział infekcji. Niektóre z tych powikłań mogą skutkować koniecznością inwazyjnej operacji chirurgicznej, takiej jak dekompresja rdzenia kręgowego i prostowanie zgiętych nóg. Ponadto badania wykazały, że wskaźniki śmiertelności rosną w każdej grupie wiekowej.

Ponad 80% rodziców dzieci z achondroplazją jest średniego wzrostu, a choroba jest spowodowana spontanicznymi mutacjami genetycznymi. Globalna częstość występowania achondroplazji wynosi około 1 na 25 000 żywych urodzeń.

Vosoritid jest analogiem peptydu natriuretycznego typu C (CNP) pochodzącym z naturalnych ludzkich peptydów i jest skutecznym stymulatorem kostnienia śródchrzęstnego. Naturalny ludzki peptyd jest pozytywnym regulatorem wzrostu kości. Wozorytyd wiąże się ze specyficznymi receptorami i inicjuje sygnały wewnątrzkomórkowe, które hamują nadaktywny szlak FGFR3.

Obecnie wosorytyd jest oceniany u dzieci, których chrząstka wzrostowa jest nadal&„otwarta &”, zwykle dzieci poniżej 18 roku życia. Pacjenci ci stanowią około 25% pacjentów z achondroplazją. W Ameryce Łacińskiej, na Bliskim Wschodzie iw większości regionu Azji i Pacyfiku nie ma obecnie zezwoleń na leki stosowane w leczeniu achondroplazji.