Fintepla jest zalecana i zatwierdzona przez CHMP UE w leczeniu zespołu Dravet!

Zogenix to firma farmaceutyczna zajmująca się opracowywaniem leków do leczenia rzadkich chorób. Niedawno firma ogłosiła, że ​​Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną recenzję sugerującą zatwierdzenie roztworu doustnego Fintepla (fenfluramina) jako dodatku do innych leków przeciwpadaczkowych. Terapia pacjentów w wieku ≥ 2 lat w leczeniu padaczki związanej z zespołem Dravet. Opinia CHMP jest ostatnim krokiem w procesie wydawania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu przed jej zatwierdzeniem przez Komisję Europejską (KE). Teraz opinie CHMP zostaną przedłożone Komisji Europejskiej do przeglądu, która zazwyczaj przyjmuje opinie CHMP i oczekuje, że ostateczna decyzja dotycząca przeglądu podejmie przed końcem roku.

W Stanach Zjednoczonych Fintepla został zatwierdzony w czerwcu tego roku dla pacjentów w wieku ≥ 2 lat do leczenia padaczki związanej z zespołem Dravet. Lek został zatwierdzony w procesie przeglądu priorytetowego. Wcześniej FDA przyznała Fintepla oznaczenie leku sierocego (ODD) i oznaczenie przełomowego leku (BTD) w leczeniu padaczki związanej z zespołem Draveta.

Zespół Draveta to rzadka epilepsja dziecięca charakteryzująca się częstymi i ciężkimi napadami lekoopornymi, powiązaną hospitalizacją i nagłymi przypadkami medycznymi, ciężkimi zaburzeniami rozwoju i ruchu oraz nagłą nieoczekiwaną śmiercią (SUDEP). Ryzyko wzrasta.

Fintepla jest płynną formułą niskodawkowej fenfluraminy, która może zmniejszyć częstość napadów poprzez regulację aktywności receptora serotoniny i receptora sigma-1 (patrz odniesienie: Fenfluramina zmniejsza napady, w których pośredniczy receptor NMDA, poprzez mieszane działanie na serotoninę 5HT2A i typ 1 receptorów sigma). Dane z dwóch badań klinicznych III fazy z kontrolą placebo wykazały, że u pacjentów, u których napady nie były odpowiednio kontrolowane innymi lekami, Fintepla znacząco zmniejszył częstość napadów w porównaniu z placebo.

Dr Stephen J. Farr, prezes i dyrektor generalny Zogenix, powiedział: „Jesteśmy bardzo zadowoleni, że CHMP przeprowadził przegląd regulacyjny dotyczący jakości, bezpieczeństwa i skuteczności Fintepla i wydał pozytywną ocenę. Naukowcy z Belgii zdali sobie sprawę, że sześć lat temu po tym, jak fenfluramina (lek o działaniu farmakologicznym innym niż inne leki przeciwdrgawkowe) może leczyć nieuleczalną padaczkę w zespole Draveta, rozpoczęliśmy ścisły globalny projekt rozwojowy Fintepla. Wielu pacjentów z zespołem Dravet nawet je przyjmuje. Nadal często występują ciężkie napady, gdy obecnie dostępny jest jeden lub więcej leków przeciwpadaczkowych. Z tego powodu z przyjemnością przedstawiamy Fintepla jako ważną nową opcję leczenia pacjentów z zespołem Dravet i ich rodzin w Europie. O krok bliżej."

Dr Lieven Lagae, Dyrektor Oddziału Neurologii Dziecięcej Szpitala Uniwersyteckiego w Leuven w Belgii, powiedział: „Zmniejszenie częstotliwości napadów jest pierwszym i najważniejszym krokiem w leczeniu wszystkich dzieci z zespołem Draveta. Bardzo się cieszę, że we wszystkich badaniach III fazy leczenie fenflur Ramine klinicznie i statystycznie zmniejszyło częstość napadów padaczkowych u pacjentów z zespołem Dravet."

Struktura molekularna fenfluraminy (źródło zdjęcia: Wikipedia.org)

Pozytywna opinia CHMP jest oparta na danych z dwóch randomizowanych, podwójnie ślepych, kontrolowanych placebo badań klinicznych III fazy (prowadzonych z udziałem pacjentów w wieku 2-18 lat, z wynikami opublikowanymi w Lancet i JAMA Neurology) oraz otwartego badania przedłużonego ( wiele Dane dotyczące bezpieczeństwa pacjentów otrzymujących lek Fintepla przez okres do 3 lat). Dane pokazują, że u pacjentów biorących udział w badaniu, którzy przyjmowali jeden lub więcej leków przeciwpadaczkowych, które nie były w stanie odpowiednio kontrolować napadów, w oparciu o istniejący plan leczenia, Fintepla znacząco zmniejszył miesięczne napady drgawkowe (napady drgawkowe) w porównaniu z placebo. drgawki, CS). Ponadto większość badanych pacjentów zareagowała w ciągu 3-4 tygodni od rozpoczęcia leczenia produktem Fintepla i utrzymała spójne wyniki przez cały okres leczenia.

W badaniach tych do najczęstszych zdarzeń niepożądanych należały: biegunka, gorączka, zmęczenie, infekcja górnych dróg oddechowych, letarg i zapalenie oskrzeli. U żadnego z pacjentów nie wystąpiły niekorzystne zdarzenia sercowo-naczyniowe, w tym choroba zastawkowa serca lub nadciśnienie płucne.

Oprócz zespołu Dravet firma Zogenix opracowuje również lek Fintepla do leczenia napadów związanych z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS). Zespół Draveta i LGS to dwie rzadkie i często katastrofalne epilepsje dziecięce. Charakteryzują się wczesnym początkiem, różnymi typami napadów, dużą częstotliwością napadów, poważnym upośledzeniem inteligencji i trudnościami w leczeniu.