Fintepla (fenfluramina) jest zatwierdzony przez Unię Europejską w leczeniu pacjentów z zespołem Draveta ≥ 2 lat!

Zogenix to firma farmaceutyczna zajmująca się opracowywaniem leków do leczenia rzadkich chorób. Niedawno firma ogłosiła, że Komisja Europejska (KE) zatwierdziła fintepla (fenfluramina) roztwór doustny jako dodatek do innych leków przeciwpadaczkowych dla pacjentów ≥ 2 lat w leczeniu padaczki związanej z atakiem zespołu Draveta.

W Stanach Zjednoczonych, Fintepla został zatwierdzony w czerwcu tego roku dla pacjentów w wieku ≥2 lat w leczeniu padaczki związanej z zespołem Draveta. Lek został zatwierdzony w procesie przeglądu priorytetowego. Wcześniej, FDA przyznała Fintepla Orphan Drug Oznaczenie (ODD) i Breakthrough Drug Designation (BTD) w leczeniu padaczki związanej z zespołem Draveta.

Zespół Draveta jest rzadkim rodzajem padaczki przez całe życie, która rozpoczyna się w dzieciństwie i charakteryzuje się ciężkimi napadami padaczkowymi, częstymi nagłymi przypadkami medycznymi, ciężkimi zaburzeniami poznawczymi i behawioralnymi oraz zwiększonym ryzykiem nagłej nieoczekiwanej śmierci (SUDEP). Wielu pacjentów z zespołem Draveta doświadcza częstych ciężkich napadów padaczkowych, nawet podczas przyjmowania jednego lub więcej obecnie dostępnych leków przeciwpadaczkowych. Zmniejszenie częstości napadów jest pierwszym i najważniejszym krokiem w leczeniu wszystkich dzieci z zespołem Draveta.

Fintepla jest płynnym preparatem fenfluraminy w niskich dawkach, który może zmniejszyć częstotliwość napadów poprzez regulację aktywności receptora serotoniny i receptora sigma-1 (patrz odniesienie: Fenfluramina zmniejsza napady za pośrednictwem receptora NMDA poprzez mieszaną aktywność w receptorach serotoniny 5HT2A i receptorach sigma typu 1). Lek ten ma inne działanie farmakologiczne niż inne leki przeciwdrgawcze. Dane z dwóch kontrolowanych placebo badań klinicznych III fazy wykazały, że u pacjentów, u których napady nie były odpowiednio kontrolowane przez inne leki, lek Fintepla znacznie zmniejszał częstość napadów padaczkowych w porównaniu z placebo.

Struktura molekularna fenfluraminy (źródło zdjęcia: Wikipedia.org)

Zatwierdzenie ue opiera się na danych z 2 randomizowanych, podwójnie zaślepionych, kontrolowanych placebo badaniach klinicznych III fazy (przeprowadzonych u pacjentów w wieku 2-18 lat, z wynikami opublikowanymi odpowiednio w Lancet i JAMA Neurology) oraz długoterminowym otwartym badaniu przedłużającym (wielu pacjentów otrzymywało leczenie Fintepla przez okres do 3 lat) Dane z analizy okresowej. Wyniki wykazały, że u pacjentów, którzy przyjmowali jeden lub więcej leków przeciwpadaczkowych, które nie mogły odpowiednio kontrolować napadów padaczkowych, w oparciu o istniejący plan leczenia, fintepla znacznie zmniejszał miesięczne drgawki drgawkowe (drgawki) w porównaniu z placebo. napadów padaczkowych, CS). Ponadto większość pacjentów w badaniu wystąpiła w ciągu 3-4 tygodni od rozpoczęcia leczenia produktem Fintepla i utrzymywała spójne wyniki przez cały okres leczenia.

W tych badaniach najczęściej występujące działania niepożądane obejmowały: biegunkę, gorączkę, zmęczenie, zakażenie górnych dróg oddechowych, letarg i zapalenie oskrzeli. Żaden z pacjentów nie doświadczył żadnych niepożądanych zdarzeń sercowo-naczyniowych, w tym zastawkowej choroby serca lub nadciśnienia płucnego.

Oprócz zespołu Draveta, Zogenix rozwija również Fintepla w leczeniu napadów związanych z zespołem Lennoxa-Gastauta (LGS). Zespół Draveta i LGS to dwie rzadkie i często katastrofalne padaczki dzieciństwa. Mają cechy wczesnego początku, różne rodzaje napadów, wysoką częstotliwość napadów padaczkowych, poważne upośledzenie inteligencji i trudności w leczeniu.