UE zatwierdza Aspaveli: Leczenie napadowej hemoglobinurii nocnej (PNH)

Apellis Pharmaceuticals i Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) ogłosiły niedawno, że Komisja Europejska (KE) zatwierdziła Aspaveli (pegcetacoplan) do leczenia napadowego snu spowodowanego niedokrwistością po otrzymaniu inhibitorów C5 przez co najmniej 3 miesiące. Dorośli pacjenci z hemoglobinurią płciową (PNH). W maju 2021 roku lek był pierwszym zatwierdzonym w Stanach Zjednoczonych pod nazwą handlową Empaveli. Może być stosowany u dorosłych pacjentów z PNH, którzy nie byli wcześniej leczeni, a także u dorosłych pacjentów z PNH, którzy zmienili leczenie z inhibitorów C5 (Soliris i Ultomiris). Oczekuje się, że zatwierdzenie pegcetacoplan do obrotu poprawi standard opieki nad PNH i na nowo zdefiniuje leczenie PNH.

Warto wspomnieć, że pegcetacoplan jest pierwszą i jedyną terapią celowaną C3, która uzyskała aprobatę organów regulacyjnych. W ciągu ostatniej dekady jedyną opcją leczenia PNH były inhibitory C5, ale wielu pacjentów nadal doświadcza uporczywej hipohemoglobinopatii, często prowadzącej do słabego zmęczenia i częstych transfuzji krwi. W badaniach klinicznych pegcetacoplan może zapewnić szeroką kontrolę PNH, poprawiając życie pacjentów z PNH poprzez zwiększenie poziomu hemoglobiny i zmniejszenie potrzeby transfuzji krwi.

pegcetacoplan uzyskał aprobaty organów regulacyjnych w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej na podstawie wyników bezpośredniego badania fazy 3 PEGASUS (NCT03500549) (patrz: PEGASUS Phase 3 Top-Line Results Conference Call Presentation). Badanie osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy, wykazując, że pegcetacoplan jest lepszy niż Soliris, standardowy lek pielęgnacyjny PNH: jest lepszy niż Soliris w zmianie poziomu hemoglobiny od poziomu wyjściowego w 16. tygodniu, a skorygowany poziom hemoglobiny wzrósł średnio o 3,84 g / dl (p<0.0001)>

Ponadto pegcetacoplan osiągnął nie gorszą w unikaniu punktów końcowych transfuzji krwi w porównaniu z produktem Soliris. 85% pacjentów w grupie leczonej pegcetakoplanem nie miało transfuzji krwi w ciągu 16 tygodni, w porównaniu z 15% w grupie leczonej produktem Soliris. Jednocześnie, w porównaniu z pacjentami w grupie leczonej produktem Soliris, pacjenci w grupie leczonej pegcetakoplanem mają wyższy wskaźnik normalizacji kluczowych markerów hemolizy, a wynik zmęczenia FACIT ma klinicznie istotną poprawę. W tym badaniu pegcetacoplan jest tak samo bezpieczny jak Soliris.

mechanizm działania pegcetacoplan

pegcetacoplan jest pierwszą terapią, która wykazuje wyższy poziom hemoglobiny niż Soliris, a do 85% pacjentów leczonych pegcetakoplanem nie ma transfuzji krwi. Większość pacjentów z PNH leczonych obecnie produktem Soliris cierpi na uporczywą niedokrwistość. Wyniki badania PEGASUS pokazują, że pegcetacoplan ma potencjał, aby stać się nowym standardem opieki nad pacjentami z PNH.

Pegcetacoplan jest celowanym inhibitorem C3 przeznaczonym do regulacji nadmiernej aktywacji dopełniacza, który jest przyczyną występowania i rozwoju wielu poważnych chorób. Pegcetacoplan jest syntetycznym cyklicznym peptydem, który wiąże się z polimerem glikolu polietylenowego i specyficznie wiąże się z C3 i C3b. Obecnie pegcetakoplan jest opracowywany w celu leczenia różnych chorób, w tym PNH, atrofii geograficznej (GA) i kłębuszków nerkowych C3. W Stanach Zjednoczonych FDA przyznała pegcetacoplan szybką ścieżkę kwalifikacji do leczenia PNH i GA.

Obecnie nie ma leków do leczenia GA. Apellis planuje złożyć nowy wniosek o wstrzyknięcie do ciała szklistego pegcetacoplan w leczeniu wtórnego ZWYRODNIENIA PLAMKI ŻÓŁTEJ związanego z wiekiem (AMD) wtórnego GA w 2022 roku.