Concord Kylin Crysvita został zatwierdzony przez Unię Europejską do leczenia pacjentów młodocianych i dorosłych!

Kyowa Kirin niedawno ogłosiła, że ​​Komisja Europejska (KE) zatwierdziła Crysvita (burosumab) do leczenia nastoletnich i dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH). Wcześniej Crysvita była warunkowo zatwierdzona do leczenia dzieci i młodzieży z XLH w wieku 1 roku i starszych, z obrazowymi objawami chorób kości i u których kości rosną.

Crysvita to jedyne leczenie, które odnosi się do wewnętrznej patofizjologii XLH. XLH to rzadka choroba genetyczna, która atakuje kości, mięśnie i stawy przez całe życie. Najnowsze zatwierdzenie poszerzy odpowiednią populację Crysvita: wszyscy dorośli pacjenci z XLH w Europie z obrazowymi dowodami choroby kości (niezależnie od stanu kości) oraz dorośli pacjenci z XLH kwalifikują się teraz do leczenia Crysvita.

To zatwierdzenie jest oparte na danych z dwóch badań III fazy: Faza III UX023-CL303 to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie, w którym oceniano bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Crysvita u dorosłych pacjentów z XLH; Faza III UX023 - Badanie CL304 jest otwartym, jednoramiennym badaniem oceniającym wpływ preparatu Crysvita na leczenie osteomalacji (zmiękczenia kości) u dorosłych z XLH. Dwa badania wykazały, że Crysvita zwiększa i utrzymuje poziom fosforanów w surowicy w normalnym zakresie, pomaga leczyć rzekome złamania i złamania związane z osteomalacją oraz poprawia osteomalację. Inne punkty końcowe pokazały, że pacjenci z czasem zmniejszyli ból i sztywność oraz poprawili sprawność fizyczną i mobilność. Bezpieczeństwo produktu Crysvita jest zgodne z tym obserwowanym w innych badaniach produktu Crysvita. Działania niepożądane obejmują reakcje w miejscu wstrzyknięcia, hiperfosfatemię i reakcje nadwrażliwości. Nie było żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.

Dr Karine Briot ze szpitala Cochin we Francji powiedziała: GG: Jak dotąd dorośli pacjenci z XLH mają bardzo ograniczone możliwości leczenia. Dzisiejsze zatwierdzenie&# 39 jest dużym postępem, co oznacza, że ​​po raz pierwszy dorośli pacjenci z XLH są leczeni z powodu pierwotnej przyczyny XLH."

Abdul Mullick, prezes Kyowa Kirin International, powiedział: „Zatwierdzenie przez KE jest ważnym kamieniem milowym dla zarządzania XLH. XLH to postępująca, trwająca całe życie choroba, która ma głęboki wpływ na życie dzieci i dorosłych. Dzięki temu zatwierdzeniu młodzież i dorośli XLH również będą mogli skorzystać z leczenia preparatem Crysvita, który jest jedynym leczeniem ukierunkowanym na wewnętrzną patofizjologię XLH. Skoncentrujemy się teraz na zapewnieniu leczenia lepiej wykwalifikowanych pacjentów."

Źródło obrazu: slideshare.net

Hipofosfatemia związana z chromosomem X (XLH) to rzadka choroba genetyczna, która powoduje nieprawidłowości w kościach, mięśniach i stawach. XLH nie zagraża życiu, ale jego obciążenie trwa przez całe życie i jest stopniowe, co może obniżyć jakość życia osoby&# 39. Objawy i oznaki XLH pojawiają się we wczesnym dzieciństwie i powodują deformacje kończyn dolnych, niski wzrost i ból. Doprowadzą one do trudności w chodzeniu i funkcjonowaniu organizmu oraz wpłyną na jakość życia. Deformacje szkieletu oraz nierozwiązana hipofosfatemia oznaczają, że choroba nadal rozwija się u dorosłych, prowadząc do bólu i sztywności, a także do licznych wad układu mięśniowo-szkieletowego, które mogą występować już w drugiej lub trzeciej dziesiątej po urodzeniu pacjentki. Rok został dotknięty.

Substancją czynną preparatu Crysvita' jest burosumab, który jest rekombinowanym, w pełni humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym IgG1, którego celem jest wiązanie się z czynnikiem wzrostu fibroblastów 23 (FGF-23) i jego hamowanie. FGF23 to hormon, który zmniejsza poziom fosforanów w surowicy poprzez regulację wydalania fosforanów w nerkach i aktywną produkcję witaminy D. W XLH poziom i aktywność FGF23 są zbyt wysokie, co prowadzi do utraty fosforanów i hipofosfatemii.

Crysvita może celować w FGF-23, aby hamować aktywność biologiczną FGF-23. Blokując nadmierną ilość FGF-23 w organizmie pacjenta&# 39, Crysvita może zwiększać wchłanianie zwrotne fosforanów przez nerki i zwiększać produkcję witaminy D, zwiększając tym samym wchłanianie fosforanów i wapnia w jelicie. Crysvita została opracowana do leczenia chorób związanych z hipofosfatemią związanych z FGF-23, takich jak XLH, osteomalacja wywołana guzem (TIO) / zespół naskórka (ENS).

Crysvita jest pierwszym rekombinowanym, w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym IgG1, które bezpośrednio celuje w FGF23. Lek został odkryty przez Kyową Kirin i opracowany we współpracy z Ultragenyx.

W Stanach Zjednoczonych Crysvita została zatwierdzona do leczenia dzieci i dorosłych z XLH w wieku ≥6 miesięcy. W czerwcu tego roku Crysvita został ponownie zatwierdzony przez amerykańską FDA jako nowe wskazanie dla dzieci i dorosłych w wieku ≥ 2 lat do leczenia osteomalacji wywołanej guzem (TIO), która może powodować hipofosfatemię i osteomalację. Warto wspomnieć, że Crysvita to pierwszy lek dopuszczony do leczenia XLH, a także pierwszy lek dopuszczony do leczenia pacjentów z TIO, u których nie można zlokalizować lub radykalnie usunąć guzów.