Concord Kirin Nourianz został odrzucony przez CHMP UE: Stany Zjednoczone zajęły 11 lat, aby wejść na giełdę

Kyowa Kirin ogłosiła niedawno, że Komitet ds. Leków Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał negatywną opinię w sprawie wniosku o dopuszczenie do obrotu (MAA) leku Nourianz (tabletki istradefylliny). Objaw: Jako terapia uzupełniająca oparta na planie leczenia lewodopą jest stosowana u dorosłych pacjentów z chorobą Parkinsona' (PD), u których występuje"OFF" wydarzenia (odcinki OFF). Lek zapewnia nową, nie dopaminową metodę farmakologiczną do leczenia"OFF" zdarzenia u pacjentów z ChP. Concord Kirin powiedział, że firma pozostaje zaangażowana w pacjentów z Nourianz i PD i obecnie analizuje dostępne opcje, które mogą obejmować ponowne badanie.

W Japonii istradefylline pojawiła się na rynku w maju 2013 roku pod marką Nouriast. Jest odpowiedni dla pacjentów z chorobą Parkinsona otrzymujących preparaty zawierające lewodopę w celu poprawy &; zjawisko. W Stanach Zjednoczonych lek został zatwierdzony przez FDA pod koniec sierpnia 2019 r. i był sprzedawany pod marką Nourianz jako terapia dodatkowa do lewodopy/karbidopy dla dorosłych pacjentów z PD, którzy doświadczają" WYŁ&cytat; wydarzenie.

Warto wspomnieć, że istradefylline ma wyboiste doświadczenie w zakresie regulacji w USA. Pod koniec lutego 2008 r. FDA wydała kompletny list z odpowiedzią, odmawiając zatwierdzenia leku. Na początku marca 2019 r. Concord Kirin po raz kolejny złożył wniosek o nowy lek na istradefyllinę do FDA i ostatecznie zdobył ukłon w FDA. Lek został początkowo odrzucony i zatwierdzony przez Stany Zjednoczone na jedenaście lat.

Abdul Mullick, prezes Concord Kylin International, powiedział: &: „Jesteśmy rozczarowani poglądami CHMP. Jednak nadal jesteśmy pewni korzyści i ryzyka związanego ze stosowaniem istradefylliny i jesteśmy zaangażowani w poprawę życia pacjentów z chorobą Parkinsona'. To pole było prawie nie widziane od dziesięcioleci. Innowacyjne terapie. Obecnie dostępnych jest niewiele nowych terapii do leczenia fluktuacji ruchowych końca dawki u pacjentów z chorobą Parkinsona. Wierzymy, że istradefyllina może zapewnić pacjentom z chorobą Parkinsona możliwość odzyskania kontroli nad własnym"OFF" czas. Nadal jesteśmy zaangażowani w rejestrację istradefylline w UE.&cyt;

Profesor Heinz Reichmann, dyrektor Wydziału Neurologii Uniwersytetu w Dreźnie, powiedział: „Choroba Parkinsona to złożona choroba, która dotyka każdego pacjenta w inny sposób. Charakteryzuje się szerokim zakresem objawów, które mogą znacząco wpłynąć na życie pacjentów. Jakość. Istnieje pilna potrzeba zapewnienia innowacyjnych terapii dla pacjentów z chorobą Parkinsona, takich jak istradefyllina, aby wspierać pacjentów i ich rodziny w skróceniu czasu wyłączenia pacjenta. Mam nadzieję, że CHMP ponownie rozważy swoje stanowisko naukowe w sprawie istradefylliny”.

Choroba Parkinsona' (PD) jest chorobą przewlekłą, postępującą i neurodegeneracyjną. Główne objawy motoryczne to drżenie, sztywność i zaburzenia ruchu w spoczynku. Objawy niemotoryczne obejmują zaburzenia poznawcze i nastroju. Uważa się, że choroba jest spowodowana postępującą degeneracją związaną z obniżonym poziomem dopaminy w niektórych częściach mózgu, takich jak istota czarna i prążkowie. Obecnie doustna lewodopa jest"złoty standard" w leczeniu PD, a odsetek pacjentów przyjmujących lek wynosi aż 75%. Jednak w miarę postępu choroby lewodopa nie może odgrywać swojej najlepszej roli, co prowadzi do ponownego pojawienia się objawów PD (ćwiczenia i niećwiczenia). Okresy te nazywane są okresami OFF.

Zdarzenia OFF mogą wystąpić o każdej porze dnia, zwykle po przebudzeniu rano i regularnie występują przez cały dzień. Zdarzenie wyłączenia charakteryzuje się drżeniem, sztywnością lub powolnym ruchem, co może zakłócić zdolność pacjenta do wykonywania codziennych czynności i spowodować duże obciążenie dla pacjenta, członków rodziny i opiekunów. Szacuje się, że aż 40%-60% pacjentów z PD doświadczy zdarzeń OFF, a częstotliwość i nasilenie ich ataków będzie się pogarszać w miarę postępu choroby. Pacjenci ci pilnie potrzebują nowego leku, aby skutecznie kontrolować początek zdarzeń OFF.

Struktura molekularna istradefylliny

Istradefyllina jest selektywnym antagonistą receptora adenozynowego A2A do podawania doustnego, adenozyna jest neuromodulatorem szeroko rozpowszechnionym w organizmie człowieka, a receptor adenozynowy A2A należy do receptorów sprzężonych z białkiem G. W mózgu receptory adenozynowe A2A znajdują się w jądrach podstawy. Zwoje podstawy mózgu odgrywają ważną rolę w kontroli motorycznej. U pacjentów z chorobą Parkinsona', jądra podstawne są zdegenerowane lub nieprawidłowe.

Skuteczność Nourianza w kontrolowaniu"OFF" zdarzenia u pacjentów z chP otrzymujących leczenie lewodopą/karbidopą potwierdzono w 4 12-tygodniowych badaniach klinicznych kontrolowanych placebo, do których włączono 1143 pacjentów. We wszystkich czterech badaniach, w porównaniu z pacjentami przyjmującymi placebo, pacjenci przyjmujący Nourianz mieli znaczące zmniejszenie dziennego"OFF" czas od poziomów wyjściowych. W badaniu najczęstszymi działaniami niepożądanymi u pacjentów przyjmujących Nourianz były mimowolne ruchy mięśni (dyskineza), zawroty głowy, zaparcia, nudności, omamy i bezsenność.

Należy zauważyć, że podczas stosowania leczenia Nourianz pacjent powinien być monitorowany pod kątem dyskinez lub zaostrzenia istniejących dyskinez. Jeśli wystąpią halucynacje, zachowania psychotyczne lub zachowania impulsywne/kompulsywne, należy rozważyć zmniejszenie dawki lub przerwanie stosowania Nourianz. Ponadto nie zaleca się stosowania Nourianz w okresie ciąży. Zaleca się, aby pacjentki w wieku rozrodczym stosowały podczas leczenia środki antykoncepcyjne.