Amerykańskie FDA zatwierdziło pierwsze krople do oczu z cysteaminą Cystadrops: leczenie objawów ocznych cystynozy

Firma Recordati Rare Diseases niedawno ogłosiła, że ​​amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Cystadrops (krople do oczu z cysteaminą, 0,37%). Cystadrops to nowe lepkie krople do oczu, które mogą zubożać złogi kryształów cystyny ​​w rogówce pacjentów z cystynozą.

Cystadrops może znacznie zmniejszyć odkładanie się kryształów cystyny ​​w rogówce. Jest to pierwsza i jedyna kropla do oczu z cysteaminą zatwierdzona przez FDA, podawana 4 razy dziennie. Choroba spichrzeniowa cystyny ​​jest rzadką wrodzoną chorobą, która powoduje gromadzenie się kryształów cystyny ​​w całym organizmie, powodując rozległe uszkodzenia tkanek i narządów oraz ma duży wpływ na oczy.

Dyrektor generalny Recordati, Andrea, powiedział: „Pacjenci z chorobami spichrzeniowymi cystyny ​​i ich opiekunowie muszą codziennie przyjmować wiele leków. Aby zmniejszyć ich codzienne obciążenie, Recordati zobowiązuje się do opracowania nowej lepkiej formulacji kropli do oczu do leczenia kryształków cystyny ​​w rogówce. Cieszymy się, że możemy przekazać Cystadrops amerykańskim pacjentom. To pierwsza formuła kropli do oczu z cysteaminą zatwierdzona przez amerykańską FDA. W rzeczywistości jest stosowany 4 razy dziennie w celu zmniejszenia kryształków rogówki."

Clinton Moore, prezes Cystinosis Research Network, powiedział: GG: Cystynoza jest złożoną chorobą. Wczesne wykrycie i terminowe leczenie są niezbędne, aby spowolnić rozwój i postęp objawów. W przeszłości W ciągu ostatnich kilku dziesięcioleci udoskonalenia w leczeniu choroby spichrzeniowej cystyny ​​doprowadziły do ​​wydłużenia oczekiwanej długości życia. Pomimo tych postępów objawy oczne tej choroby są dla pacjentów ciągłą walką. Pacjenci z kwasicą są wrażliwi na światło, dyskomfort i ból oczu. Często noszą okulary przeciwsłoneczne nawet w pomieszczeniach, starając się nadążać za codziennymi czynnościami, takimi jak szkoła czy praca."

Cystadrops to lepki lub lepki roztwór do oczu zubożający cystynę, stosowany w leczeniu odkładania się kryształów cystyny ​​w rogówce u dorosłych i dzieci z chorobą spichrzeniową cystyny. Choroba spichrzeniowa cystyny ​​jest złożoną i rzadką chorobą, która wymaga od pacjentów i opiekunów codziennego stosowania różnych leków. Cystadrops to pierwszy i jedyny preparat w postaci kropli do oczu z cysteaminą zatwierdzony przez FDA, który jest stosowany 4 razy dziennie po przebudzeniu. Cystadrops można przechowywać w temperaturze pokojowej do 7 dni po otwarciu.

Zatwierdzenie Cystadrops przez FDA&# 39 jest poparte danymi z dwóch badań klinicznych. Pacjenci w obu badaniach klinicznych otrzymywali Cystadrops z medianą częstotliwości 4 razy na dobę.

——W otwartym, randomizowanym, kontrolowanym, dwuramiennym, wieloośrodkowym badaniu III fazy uczestniczyło 15 pacjentów w grupie Cystadrops. Do oceny spadku gęstości kryształów cystyny ​​w rogówce zastosowano mikroskopię konfokalną in vivo (IVCM). Dane wykazały, że w grupie Cystadrops całkowity wynik IVCM wszystkich warstw rogówki zmniejszył się o 40% od wartości wyjściowej do 90 dnia leczenia.

——W otwartym badaniu klinicznym fazy 1 / 2a z adaptacyjną odpowiedzią na dawkę 8 pacjentów otrzymywało lek Cystadrops. Dane pokazują, że skuteczność obniżenia o 30% całkowitego wyniku IVCM pacjentów może być utrzymana podczas 5-letniego okresu badania.

Bezpieczeństwo Cystadrops oceniano w 2 badaniach klinicznych. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi są ból oka (mrowienie), niewyraźne widzenie, podrażnienie oka (pieczenie), zaczerwienienie oczu, dyskomfort w miejscu kropli do oczu (lepkie oczy lub lepkie powieki), swędzenie oczu, łzawienie oczu, rzęsy lub złogi leku wokół oczy.