Amerykańska agencja FDA przyznała kwalifikację CTX110 w medycynie regeneracyjnej do terapii zaawansowanej (RMAT)!

Wiodąca firma zajmująca się edycją genów CRISPR Therapeutics ogłosiła niedawno, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała kwalifikację CTX110 do terapii zaawansowanej w medycynie regeneracyjnej (RMAT): jest to allogeniczna komórka CAR-T do edycji genów, będąca w całości własnością firmy. leczyć nawracające lub oporne na leczenie nowotwory złośliwe z komórek CD19+B. CRISPR Therapeutics wykorzystuje technologię edycji genów CRISPR/Cas9, aby przeprowadzić edycję trzech genów na limfocytach T od zdrowych dawców, dzięki czemu limfocyty CAR-T mogą być &, „gotowe” &, „.

Zaawansowana Terapia Medycyny Regeneracyjnej (RMAT) jest szybką ścieżką (szybką ścieżką) opracowaną w celu przyspieszenia rozwoju i zatwierdzania innowacyjnych terapii regeneracyjnych, gdy Stany Zjednoczone zrewidowały przepisy dotyczące medycyny regeneracyjnej zawarte w &, „21st Century Cures Act” &, ; w grudniu 2016 r. kanał). RMAT może być terapią komórkową, terapeutycznymi produktami inżynierii tkankowej, ludzkimi komórkami i produktami tkankowymi lub innymi terapiami skojarzonymi, które obejmują produkty technologii medycyny regeneracyjnej.

Aby uzyskać kwalifikację RMAT dla badanego leku, muszą istnieć wstępne dane z badań klinicznych, aby udowodnić, że lek ma pozytywny skutek w leczeniu, opóźnianiu, odwracaniu lub leczeniu poważnej lub zagrażającej życiu choroby lub nie zaspokaja potrzeb medycznych. Kwalifikacja RMAT obejmuje wszystkie preferencyjne zasady Fast Track Qualification (FTD) i Breakthrough Drug Qualification (BTD), w tym możliwość wczesnej interakcji z FDA, priorytetowego przeglądu i przyspieszonego zatwierdzania.

Dr Samarth Kulkarni, dyrektor generalny CRISPR Therapeutics, powiedział:&„Ta kwalifikacja RMAT opiera się na zachęcających danych klinicznych, które przedstawiliśmy do tej pory. Jest to ważny kamień milowy, wskazujący, że FDA rozpoznała CTX110 w leczeniu nowotworów hematologicznych. Potencjał transformacyjny. Z niecierpliwością czekamy na bliską współpracę z FDA, aby kontynuować nasze wysiłki w celu udostępnienia pacjentom tego ważnego nowego leczenia.&cyt;

Autologiczny CAR-T i allogeniczny CAR-T (źródło zdjęcia: crisprtx.com)

CTX110 to edytowana genetycznie allogeniczna terapia komórkami CAR-T pochodząca od zdrowych dawców, ukierunkowana na CD19, który jest obecnie popularnym celem rozwoju CAR-T. CD19 jest rodzajem antygenu różnicowania klastrów i ważnym antygenem błonowym związanym z proliferacją, różnicowaniem, aktywacją i produkcją przeciwciał B limfocytów B.

Obecnie jednoramienne, wieloośrodkowe, otwarte badanie kliniczne fazy 1 CARBON ocenia bezpieczeństwo i skuteczność kilku poziomów dawek CTX110 w leczeniu nawrotowych lub opornych na leczenie nowotworów z komórek B. Do badania włączono dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie nowotworem złośliwym z komórek B CD19+, którzy wcześniej otrzymali co najmniej 2 linie leczenia.

Dane opublikowane w październiku tego roku wykazały, że w populacji z zamiarem leczenia (ITT) całkowita remisja u pacjentów z chłoniakiem z dużych komórek B (LBCL) przy poziomie dawki 2 (DL2: 100x10E6) i wyższym poziomie dawki pojedynczej Leczenie CTX110 Wskaźnik ORR osiągnął 58%, a wskaźnik całkowitej remisji (CR) osiągnął 38%. Ponadto u pacjentów z LBCL remisja była długotrwała, z 6-miesięcznym odsetkiem CR wynoszącym 21%, a najdłużej remisja utrzymywała się 18 miesięcy po pierwszym wlewie.

W tym badaniu wskaźnik remisji i trwałość CTX110 były podobne do autologicznej terapii CD19 CAR-T zatwierdzonej na podstawie ITT. CTX110 ma pozytywne i zróżnicowane cechy bezpieczeństwa, brak zespołu uwalniania cytokin (CRS) stopnia 3 lub wyższego, niski wskaźnik infekcji i częstość występowania zespołu neurotoksycznego związanego z komórkami efektorowymi układu odpornościowego (ICANS).