Sanofi Cablivi jest zatwierdzony przez Kanadę do leczenia nabytej trombocytopenicznej plamki (aTTP)!

Sanofi ogłosił niedawno, że Health Canada zatwierdziła lek Nanobody Cablivi (caplacizumab) w ramach priorytetowego procesu przeglądu, w połączeniu z wymianą osocza i terapią immunosupresyjną w przypadku nabytej trombocytopenicznej plamki (aTTP) Leczenie dorosłych pacjentów. aTTP jest rzadką chorobą krwi, która powoduje zakrzepicę naczyń krwionośnych w organizmie, co może powodować uszkodzenie ważnych narządów i może prowadzić do śmiertelnych powikłań. Cablivi jest pierwszym lekiem zatwierdzonym przez Kanadę do leczenia aTTP.

Cablivi jest pierwszym na świecie zatwierdzonym lekiem Nanobody i pierwszym lekiem specjalnie w leczeniu aTTP. Cablivi może zapobiegać tworzeniu się mikrotromiczów (skrzepów krwi) w organizmie, przyspiesza powrót pacjentów do zdrowia, zmniejsza niektóre powikłania związane z aTTP i zmniejsza częstość nawrotów choroby.

Cablivi został opracowany przez belgijską biotechnologię Ablynx, a Sanofi kupił Ablynx za 4,8 miliarda dolarów w styczniu 2018 roku. Cablivi został zatwierdzony w Unii Europejskiej w sierpniu 2018 r., a w Stanach Zjednoczonych w lutym 2019 r. W Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej, Cablivi otrzymał kwalifikacje sierocych narkotyków w leczeniu aTTP, i otrzymał kwalifikacje przyspieszone i kwalifikacje przeglądu priorytetów w Stanach Zjednoczonych. Cablivi jest teraz częścią Sanofi 's global professional pielęgniarstwa jednostki biznesowej Sanofi Genzan 's rzadkich chorób krwi franczyzy.

Dr Katerina Pavenski, hematolog z Toronto's St. Michael's Hospital, powiedziała: "ATTP jest wyniszczającą chorobą, która, jeśli nie jest skutecznie leczona, może prowadzić do śmierci. Chociaż obecne możliwości leczenia poprawiły rokowanie pacjenta, nadal występują powikłania Prowadzić do śmierci. W badaniach klinicznych Cablivi może przyspieszyć regenerację płytek krwi i łagodzenie chorób oraz mieć znaczący wpływ na powikłania chorobowe. Zatwierdzenie to da nam ważną opcję leczenia, aby pomóc poprawić rokowanie pacjentów z aTTP. "

aTTP jest zagrażającym życiu, autoimmunologicznym zaburzeniem krzepnięcia charakteryzującym się tworzeniem się dużych ilości skrzepów krwi w małych naczyniach krwionośnych w organizmie, co prowadzi do ciężkiej małopłytkowości (bardzo mała liczba płytek krwi) i niedokrwistości hemolitycznej mikroangiopatii ( Utrata czerwonych krwinek z powodu zniszczenia hemolitycznego), niedokrwienie tkanek (ograniczony dopływ krwi do niektórych organizmów) i rozległe uszkodzenia narządów, zwłaszcza mózgu i serca. Pomimo otrzymywania aktualnych standardowych schematów opieki, w tym raz na dobę wymiany osocza (PEX) i leczenia immunosupresyjnego, pacjenci nadal napotykają powikłania zakrzepowe wysokiego ryzyka, nawrotu i zgonu, a epizody aTTP są nadal związane z do 20% śmiertelnością, większość zgonów występuje w ciągu 30 dni od rozpoznania.

Aktywnym składnikiem farmaceutycznym Cablivi jest caplacizumab, który jest silnym i selektywnym dwuwartościowym czynnikiem anty-hemofilii (vWF) nanociała, który może blokować interakcję między ultra dużym multimerem vWF (ULvWF) a płytkami krwi, ukierunkowaniem płytek krwi Agregacja i późniejsze tworzenie i akumulacja mikroklatków ma natychmiastowy efekt. U pacjentów z aTTP ten mały skrzep krwi może powodować ciężką małopłytkowość, niedokrwienie tkanek i dysfunkcję narządów. Natychmiastowy efekt Cablivi (efekt natychmiastowy), podczas demontażu procesu choroby podstawowej, może chronić pacjentów z ATTP przed klinicznymi objawami choroby.

Zatwierdzenie cablivi opiera się na danych z badania klinicznego III fazy HERCULES (NCT02553317). Badanie było randomizowanym, podwójnie ślepej próby, kontrolowanym placebo badaniu, i 145 dorosłych pacjentów z ATTP zostały włączone. W badaniu pacjenci byli losowo przydzieleni do programu Cablivi lub placebo podczas otrzymywania standardowych schematów opieki (wymiana osocza i leczenie immunosupresyjne).

Wyniki badania wykazały, że: (1) Pod względem pierwszorzędowego punktu końcowego, Cablivi w połączeniu ze standardowymi schematami opieki znacznie skrócił czas normalizacji liczby płytek krwi w porównaniu z placebo + standardowe schematy opieki (p = 0,01); w dowolnym określonym momencie badania grupa leczona produktem Cablivi była 1,55 razy bardziej prawdopodobna niż w grupie placebo. (2) W całym okresie badania cablivi w połączeniu ze standardowymi schematami opieki znacznie zmniejszył zgony związane z aTTP, nawrot aTTP lub co najmniej jedno poważne zdarzenie zakrzepowo-zatorowe o 74% (p<0.001) compared="" to="" placebo="" +="" standard="" care="" regimens.="" (3)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" compared="" with="" placebo="" +="" standard="" care="" regimen,="" cablivi="" combined="" with="" standard="" care="" regimen="" significantly="" reduced="" the="" number="" of="" attp="" recurrences="" by="" 67%="" (p=""><0.001). (4)="" during="" the="" entire="" study="" period,="" 0="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" and="" 3="" refractory="" diseases="" occurred="" in="" the="" placebo="" group,="" although="" no="" statistically="" significant="" difference="" was="" reached="" (p="0.06)." (5)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" normalized="" the="" three="" organ="" damage="" markers="" (lactate="" dehydrogenase,="" cardiac="" troponin="" i,="" and="" serum="" creatinine)="" earlier="" (due="" to="" the="" stratified="" statistical="" test,="" p="" no="" significance="" was="" detected).="" (6)="" compared="" with="" the="" placebo="" group,="" the="" use="" of="" plasma="" exchange="" in="" patients="" in="" the="" cablivi="" treatment="" group="" has="" a="" clinically="" significant="" reduction="" (mean="" 5.8="" days="" vs="" 9.4="" days,="" a="" 38%="" reduction),="" and="" in="" the="" intensive="" care="" unit="" (a="" 65%="" reduction)="" and="" hospitals="" (a="" reduction="" 31%)="" the="" residence="" time="" is="" shorter.="" (7)="" the="" safety="" of="" cablivi="" is="" consistent="" with="" previous="" reports="" and="" is="" consistent="" with="" its="" mechanism="" of="" action,="" including="" increased="" risk="" of="" bleeding;="" the="" most="" common="" bleeding-related="" adverse="" events="" are="" nose="" bleeding="" and="" gum="">