Trzecie wskazanie Novartis Kymriah wchodzi do przeglądu w Stanach Zjednoczonych i Europie

Firma Novartis ogłosiła niedawno, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) i Europejska Agencja Leków (EMA) odpowiednio zaakceptowały wniosek o dodatkową licencję produktu biologicznego (sBLA) i zmiany klasy II dotyczące terapii komórkami CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): Do leczenia dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym (r/r FL), którzy otrzymali wcześniej co najmniej 2 terapie. FDA przyznała sBLA priorytetowy przegląd.

Wcześniej FDA przyznała firmie Kymriah oznaczenie zaawansowanej terapii medycyny regeneracyjnej (RMAT) w leczeniu r/r FL; Komisja Europejska (KE) przyznała Kymriah oznaczenie leku sierocego (ODD) na leczenie FL. Jeśli zostanie zatwierdzona, Kymriah zapewni ważną opcję leczenia pacjentów z r/r FL. W tym samym czasie r/r FL stanie się również trzecim wskazaniem Kymriah' dla nowotworów z komórek B.

Kymriah to skierowana na CD19 genetycznie zmodyfikowana autologiczna terapia komórkami T immunologiczna. W przeciwieństwie do konwencjonalnych terapii małocząsteczkowych lub biologicznych, terapia komórkami CAR-T jest produktem terapii żywymi komórkami T. Zasada działania firmy Kymriah polega na genetycznym modyfikowaniu komórek T pacjenta w celu ekspresji chimerycznego receptora antygenowego (CAR) zaprojektowanego w celu ukierunkowania na antygen CD19, który jest białkiem antygenowym ulegającym ekspresji na powierzchni różnych komórek nowotworowych krwi, w tym komórek B chłoniaka i komórki białaczkowe.

Kymriah to pierwsza terapia komórkami CAR-T zatwierdzona przez amerykańską FDA. Jest obecnie dostępny na rynku w 30 krajach i posiada ponad 345 certyfikowanych ośrodków leczenia. Kymriah to jednorazowa kuracja mająca na celu wzmocnienie układu odpornościowego pacjenta' do walki z rakiem. Obecnie zatwierdzone wskazania Kymriah' obejmują: (1) leczenie nawracającej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej (r/r ALL) u dzieci i młodych dorosłych (w wieku do 25 lat); (2) leczenie nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej (r/r ALL) Dorośli pacjenci z rozlanym chłoniakiem z dużych komórek B (r/r DLBCL).

Ten nowy wniosek o wskazanie jest oparty na pozytywnych danych z kluczowego badania fazy 2 ELARA. Jest to jednoramienne, wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 2, które ocenia skuteczność i bezpieczeństwo produktu Kymriah w leczeniu dorosłych pacjentów z R/R FL. Dane pokazują, że w badaniu zaobserwowano silny odsetek odpowiedzi u pacjentów z FL r/r, którzy wcześniej otrzymywali wielokrotne terapie (mediana: 4 [zakres: 2-13]): odsetek odpowiedzi całkowitych (CR) 66%, całkowita odpowiedź stawka (ORR) osiągnęła 86%. Bezpieczeństwo jest bardzo istotne. W ciągu pierwszych 8 tygodni po infuzji żaden pacjent nie miał zespołu uwalniania cytokin (CRS) stopnia 3 lub wyższego związanego z produktem Kymriah. Dane z badań zostały ogłoszone na początku tego roku na dorocznym wirtualnym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO) w 2021 roku.

Jeff Legos, wiceprezes wykonawczy i globalny kierownik ds. rozwoju onkologii i hematologii w firmie Novartis, powiedział: „To ważny kamień milowy w naszej misji dostarczania produktu Kymriah dorosłym pacjentom z nawrotowym lub opornym na leczenie chłoniakiem grudkowym. Uzyskanie kwalifikacji leku sierocego od KE i priorytetowego przeglądu FDA podkreśla znaczące niezaspokojone potrzeby i pilność u tych pacjentów. Firma Kymriah wykazała imponujące wyniki w badaniu ELARA i mamy nadzieję, że możemy zapewnić unikalne i potencjalnie ostateczne leczenie. Zminimalizuj obciążenie.&cyt;