CStone Pharmaceuticals awapritinib został objęty priorytetowym przeglądem przeprowadzonym przez State Food and Drug Administration!

Niedawno Centrum Oceny Leków (CDE) przy Krajowej Administracji Produktów Medycznych (NMPA) Chin włączyło do przeglądu priorytetowego wniosek o nowy lek przeciwnowotworowy CStone' awaprytynib.

Avapritinib jest inhibitorem kinazy KIT / PDGFRA opracowanym przez Blueprint Medicines. Został zatwierdzony przez amerykańską FDA w styczniu tego roku. Został wprowadzony do obrotu pod nazwą handlową Ayvakit w leczeniu genu nr 18 receptora płytkowego czynnika wzrostu (PDGFRA) nr 18. Dorośli pacjenci z nieoperacyjnym lub przerzutowym GIST z mutacjami dziecięcymi (w tym mutacja PDGFRA D842V).

Ayvakit to pierwsza precyzyjna terapia zatwierdzona do leczenia pacjentów z GIST zdefiniowanym przez genom oraz pierwsza wysoce skuteczna terapia GIST z mutacją PDGFRA w eksonie 18. Warto zauważyć, że w maju tego roku FDA wydała list z pełną odpowiedzią (CRL) na kolejny wniosek o nowy lek na awaprytynib, odmawiając zgody na leczenie czwartej linii ze wskazań GIST.

Firma CStone Pharmaceuticals zawarła umowę na wyłączną współpracę i licencję z Blueprint Medicines w czerwcu 2018 roku i uzyskała prawo do opracowania i komercjalizacji trzech kandydatów na leki, w tym Ayvakit (avapritinib) w Chinach (kontynent, Hongkong, Makau, Tajwan).

Zaledwie trzy miesiące po zatwierdzeniu awaprytynibu przez amerykańską FDA do obrotu firma CStone Pharmaceuticals złożyła nowe wnioski marketingowe dla awaprytynibu na Tajwanie i w Chinach. W kwietniu tego roku NMPA zaakceptowała nowy wniosek o lek na awaprytynib, obejmujący 2 wskazania, a mianowicie: (1) Do leczenia pacjentów z mutacjami w eksonie 18 receptora płytkowego czynnika wzrostu (PDGFRA) w eksonie 18 (w tym mutacje PDGFRA D842V) Dorosły pacjenci z resekcją chirurgiczną lub przerzutowym GIST; (2) Dorośli pacjenci z nieoperacyjnym lub przerzutowym GIST czwartej linii.

Każdego roku w Chinach jest około 1-1,5 / 100 000 (14 000-21 000) nowo zdiagnozowanych pacjentów z GIST. Około 90% pacjentów z GIST jest spowodowanych mutacjami genów KIT ​​lub PDGFRA. Opublikowane badanie NAVIGATOR wykazało, że awaprytynib miał ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) na poziomie 86% u pacjentów z zaawansowanym GIST z mutacjami w eksonie 18 PDGFRA (w tym mutacja D842V) i ORR 22% w czwartej linii GIST pacjentów.

Jeśli chodzi o GIST, na szczególną uwagę zasługuje fakt, że w maju tego roku partner Zai Lab' Deciphera' KIT o szerokim spektrum działania i inhibitor kinazy PDGFRα Qinlock (ripretinib) został zatwierdzony przez FDA do badania leczenie czwartej linii zaawansowanego GIST. . W czerwcu 2019 roku Zai Lab i Deciphera podpisały umowę na uzyskanie wyłącznej licencji na rozwój i promocję Qinlock w Chinach (kontynent, Hongkong, Makau, Tajwan).

Qinlock jest pierwszym nowym lekiem zatwierdzonym do leczenia czwartej linii GIST. Standard to ekscytujący kamień milowy. Lek jest odpowiedni dla: wcześniejszego leczenia 3 lub więcej inhibitorami kinazy (w tym imatynibem, sunitynibem, regorafenibem) dorosłych pacjentów z GIST.

W Chinach NMPA przyjęła w lipcu tego roku nowy wniosek marketingowy dotyczący ripretynibu w leczeniu zaawansowanych terapii żołądkowo-jelitowych, które były leczone 3 lub więcej inhibitorami kinaz, w tym imatynibem Dorośli pacjenci z guzem podścieliska przewodu pokarmowego (GIST).

Dane z badania III fazy INVICTUS wykazały, że w porównaniu z grupą placebo, przeżycie wolne od progresji w grupie leczonej ripretynibem było istotnie wydłużone (mediana PFS: 6,3 miesiąca vs. 1,0 miesiąca), a ryzyko progresji choroby lub zgonu było istotnie zmniejszona o 85% (HR=0,15, p< 0,0001).="" pod="" względem="" drugorzędowego="" punktu="" końcowego="" przeżycia="" całkowitego="" (os)="" grupa="" leczona="" ripretynibem="" była="" znacznie="" dłuższa="" niż="" grupa="" placebo="" (mediana="" os:="" 15,1="" miesiąca="" vs="" 6,6="" miesiąca),="" a="" ryzyko="" zgonu="" zmniejszyło="" się="" o="" 64%="" (hr="0,36," nominalne="" p="0,0004);" warto="" zauważyć,="" że="" dane="" os="" w="" grupie="" placebo="" obejmują="" dane="" dotyczące="" pacjentów,="" którzy="" przeszli="" na="" ripretynib="" po="" leczeniu="" placebo.="" pod="" względem="" całkowitego="" wskaźnika="" odpowiedzi="" (orr)="" innego="" drugorzędowego="" punktu="" końcowego,="" grupa="" leczona="" ripretynibem="" była="" znacznie="" lepsza="" w="" porównaniu="" z="" grupą="" placebo="" (orr:="" 9,4%="" vs="" 0%,="" p="">