Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdza innowacyjny lek przeciwnowotworowy firmy Merck Welireg: leczenie nowotworów związanych z zespołem VHL!--1/2

Merck&wzmacniacz; Firma ogłosiła niedawno, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Welireg (belzutifan, kod rozwojowy: MK-6482), który jest inhibitorem czynnika indukowanego niedotlenieniem 2α (HIF-2α). Zespół Hippela-Lindaua (choroba von Hippela-Lindaua, zespół VHL, choroba VHL), ci pacjenci nie wymagają natychmiastowej operacji, konieczności leczenia raka nerkowokomórkowego (RCC) związanego z zespołem VHL, naczyniaka zarodkowego ośrodkowego układu nerwowego (OUN), neuroendokrynnego trzustki nowotwór (pNET).

Welireg jest pierwszą terapią inhibitorem HIF-2α zatwierdzoną przez amerykańską FDA, a lek został zatwierdzony w ramach priorytetowego procesu przeglądu. Wcześniej FDA przyznała Welireg Breakthrough Therapy Designation (BTD) i Orphan Drug Designation (ODD). Jako inhibitor HIF-2α, Welireg może zmniejszać transkrypcję i ekspresję genów docelowych HIF-2α związanych z proliferacją komórek, angiogenezą i wzrostem guza. Warto wspomnieć, że badania z zakresu biologii VHL, które doprowadziły do ​​odkrycia HIF-2α, zdobyły w 2019 roku Nagrodę Nobla w dziedzinie fizjologii lub medycyny.

Welireg to nowy lek w onkologii Merck. Jako pierwsza i jedyna terapia systemowa zatwierdzona do leczenia pacjentów z zespołem VHL, lek ten poszerzył portfolio onkologiczne firmy Merck. Zespół VHL to rzadka i poważna choroba genetyczna, która wiąże się z wysokim ryzykiem raka w wielu narządach. Rak jest nadal jedną z głównych przyczyn zgonów pacjentów z zespołem VHL.

Przed Welireg nie było żadnej terapii systemowej zatwierdzonej do leczenia nowotworów związanych z VHL. W badaniu fazy 2 Study-004 pacjenci z guzami związanymi z VHL leczeni preparatem Welireg wykazywali wysokie wskaźniki remisji i remisje trwałe. Zatwierdzenie Welireg przez FDA' oznacza duży krok naprzód i wprowadzi terapię systemową, która może zmienić obecny model leczenia pacjentów z niektórymi typami nowotworów związanych z VHL.

W zakresie leczenia zalecana dawka preparatu Welireg (tabletki 40 mg) wynosi 120 mg raz na dobę do progresji choroby lub wystąpienia niedopuszczalnej toksyczności. Należy zauważyć, że na etykiecie leku Welireg' dołączono ostrzeżenie o czarnej skrzynce, stwierdzające, że leki stosowane podczas ciąży mogą powodować uszkodzenie zarodka i płodu, a stan ciąży należy zweryfikować przed rozpoczęciem przyjmowania leku Welireg. Welireg może powodować nieskuteczność niektórych hormonalnych środków antykoncepcyjnych. Lekarze powinni informować pacjentów o tych zagrożeniach podczas przepisywania produktu Welireg oraz o potrzebie stosowania skutecznej niehormonalnej antykoncepcji.

Dr Scot Ebbinghaus, wiceprezes ds. badań klinicznych w Merck Research Laboratories, powiedział:"Welireg jest pierwszą i jedyną zatwierdzoną terapią systemową dla pacjentów z określonymi typami nowotworów związanych z VHL i stanowi ważną nową terapię dla pacjentów dotkniętych tą rzadką chorobą. Wybór. Dzisiejsze zatwierdzenie Welireg przez FDA stanowi ważny kamień milowy i odzwierciedla zaangażowanie firmy Merck w dostarczanie innowacyjnych opcji leczenia większej liczbie pacjentów”.

Studium-004 dane badawcze