Amerykańska FDA zatwierdza aktualizację etykiety Aduhelm dla przeciwciał beta-amyloidowych

Biogen i jego partner Eisai ogłosili niedawno, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła aktualizację etykiety zastrzyku Aduhelm (aducanumab-avwa) 100 mg / ml. Ta aktualizacja obejmuje dodanie niektórych treści do sekcji wskazań i stosowania (sekcja 1) w celu podkreślenia stadium choroby badanej w badaniach klinicznych (zaktualizowana treść jest podkreślona kursywą i pogrubiona na żółto):

Aduhelm nadaje się do leczenia choroby Alzheimera (AD). Aduhelm powinien najpierw rozpocząć leczenie pacjentów z AD z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi lub łagodną demencją we wczesnym stadium choroby. Jest to populacja leczona w badaniach klinicznych. Obecnie nie ma danych dotyczących bezpieczeństwa lub skuteczności produktu leczniczego Aduhelm w leczeniu we wcześniejszym lub późniejszym stadium badanej choroby. Wskazanie to zostało zatwierdzone w przyspieszonym procesie zatwierdzania opartym na zmniejszeniu blaszek beta-amyloidowych obserwowanych u pacjentów leczonych produktem Aduhelm. Dalsze zatwierdzanie tego wskazania może zależeć od weryfikacji korzyści klinicznych w potwierdzających badaniach klinicznych.

Alfred Sandrock, szef działu badań i rozwoju w Firmie Biogen, powiedział: "W oparciu o nasz ciągły dialog z lekarzami przepisującymi leki, FDA i rzecznikami pacjentów, przedłożyliśmy tę aktualizację etykiety, aby jeszcze bardziej wyjaśnić pacjentów badanych w trzech badaniach klinicznych Aduhelm, które wspierają zatwierdzenie. Społeczność. Ponieważ praktyka kliniczna dostosowuje się do tego ważnego pierwszego planu leczenia, obiecujemy nadal słuchać potrzeb społeczności. "

Ta aktualizacja wyjaśnia wskazania, podkreślając informacje o stadium choroby badanej w badaniu klinicznym Aduhelm. Bojian i Eisai wcześniej wymieniali się informacjami na temat populacji badawczej, w tym w oświadczeniu firmy wydanym 23 czerwca 2021 r.

AD jest nieodwracalną i postępującą chorobą mózgu, powoli niszczy pamięć i zdolność myślenia ludzi, a ostatecznie niszczy zdolność do wykonywania prostych zadań. Chociaż specyficzna przyczyna AD nie jest w pełni poznana, charakteryzuje się zmianami w mózgu, w tym płytkami amyloidowymi i splątkami neurofibrylantarnym (tau), prowadzącymi do utraty neuronów i ich połączeń. Zmiany te wpływają na pamięć i zdolność myślenia danej osoby.

W czerwcu tego roku Aduhelm otrzymał przyspieszoną zgodę amerykańskiej FDA na leczenie AD. Aduhelm stanowi pierwszy lek tego rodzaju zatwierdzony do leczenia AD, pierwszą nową terapię zatwierdzoną do leczenia AD od 2003 roku i pierwszą terapię dla podstawowej patofizjologii AD.

Naukowcy ocenili skuteczność produktu Aduhelm łącznie u 3482 pacjentów w 3 oddzielnych badaniach klinicznych (Badanie 1: NCT02484547; Badanie 2: NCT02477800; Badanie 3: NCT01677572). Badania te obejmują podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badania zakresu dawek u pacjentów z AD. U pacjentów otrzymujących leczenie produktem Aduhelm płytki β amyloidu miały znaczną dawkę i zależne od czasu zmniejszenie, podczas gdy u pacjentów w grupie kontrolnej nie było zmniejszenia β blaszek amyloidowych.

Wyniki te wspierają przyspieszone zatwierdzenie Aduhelma, które opiera się na zastępczym punkcie końcowym spadku blaszek beta amyloidu w mózgu, charakterystycznej cechy AD. W badaniu wykorzystano obrazowanie pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) do ilościowego określenia płytek β amyloidu w celu oszacowania poziomu płytek β amyloidu w kompleksach regionów mózgu, które mają być szeroko dotknięte patologią AD, i porównania wyników z oczekiwanymi. Porównano regiony mózgu dotknięte tą patologią.