Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyznała przełomowe oznaczenie dla silnego inhibitora wychwytu zwrotnego noradrenaliny AXS-12!

Axsome Therapeutics to firma biofarmaceutyczna działająca na etapie klinicznym, zajmująca się opracowywaniem innowacyjnych terapii do leczenia chorób ośrodkowego układu nerwowego (OUN). Niedawno firma ogłosiła, że ​​amerykańska Agencja ds.Żywności i Leków (FDA) przyznała przełomowe oznaczenie leku AXS-12 (reboxetyna) (BTD) w leczeniu pacjentów z narkolepsją (narkolepsją) z katapleksją.

Narkolepsja (narkolepsja) to poważna, wyniszczająca choroba neurologiczna charakteryzująca się nadmierną sennością w ciągu dnia (EDS) i katapleksją, przy czym ta ostatnia jest nagłą utratą napięcia mięśniowego wywołaną silnymi emocjami. Choroba jest chorobą nieuleczalną. Z biegiem czasu obciążenie chorobami będzie miało głęboki wpływ na zdrowie pacjentów.

AXS-12 (reboksetyna) jest nowym, doustnym, wysoce selektywnym i silnym inhibitorem wychwytu zwrotnego norepinefryny, który wkrótce wejdzie w fazę III rozwoju klinicznego w leczeniu narkolepsji. AXS-12 może regulować aktywność norepinefryny, promować czuwanie, utrzymywać napięcie mięśniowe i zwiększać zdolności poznawcze. Wcześniej FDA przyznała także oznaczenie leku Orphan Drug (ODD) AXS-12 w leczeniu narkolepsji.

Reboksetyna ma bogate wyniki w zakresie bezpieczeństwa w Europie i ponad 40 krajach i jest zatwierdzona do leczenia depresji w tych krajach. Rola AXS-12 w narkolepsji jest potwierdzona przedklinicznymi i wstępnymi wynikami klinicznymi, które pokazują, że AXS-12 znacząco zmniejsza narkolepsję u myszy z niedoborem podwzgórza (oreksyny). W otwartym badaniu pilotażowym AXS-12 znacząco poprawił senność w ciągu dnia i zmniejszył katapleksję u pacjentów z narkolepsją.

BTD to nowy kanał przeglądu leków stworzony przez FDA w 2012 roku. Jego celem jest przyspieszenie opracowywania i przeglądu leczenia poważnych lub zagrażających życiu chorób i istnieją wstępne dowody kliniczne, że lek znajduje się w co najmniej jednym nowym leku, który znacząco poprawiły klinicznie istotne punkty końcowe. Leki uzyskane z BTD mogą otrzymać dokładniejsze wskazówki, w tym urzędnicy FDA wysokiego szczebla podczas opracowywania, zapewniając pacjentom nowe opcje leczenia w jak najkrótszym czasie.

FDA przyznała AXS-12 BTD na podstawie pozytywnych wyników badania Fazy II CONCERT. Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, krzyżowe, wieloośrodkowe badanie amerykańskie. W tym badaniu 21 pacjentów, u których zdiagnozowano narkolepsję z katapleksją, leczono AXS-12 lub placebo przez 2 tygodnie, a następnie po tygodniowym okresie zmniejszania dawki i wypłukiwania poddawano leczeniu krzyżowemu.

Wyniki pokazały, że AXS-12 osiągnął pierwszorzędowy punkt końcowy: w porównaniu z placebo, średnia tygodniowa liczba katapleksji podczas 2-tygodniowego okresu leczenia (całkowity efekt leczenia) była znacznie niższa niż wartość wyjściowa (p< 0,001)="" w="" koniec="" 2-tygodniowego="" okresu="" leczenia="" średnia="" liczba="" ataków="" katapleksji="" na="" tydzień="" była="" znacznie="" niższa="" niż="" wartość="" wyjściowa="" (p="0,002)." ponadto="" axs-12="" również="" znacząco="" poprawił="" eds="" w="" porównaniu="" z="" placebo,="" co="" zmierzono="" w="" skali="" epworth="" sleepiness="" scale="" (ess)="" i="" częstości="" przypadkowych="" drzemek="" (odpowiednio="" p="0,003">< 0,001).="" ponadto,="" zgodnie="" z="" wynikami="" pomiarów="" kwestionariusza="" oceny="" objawów="" narkolepsji="" (nsaq-ac),="" axs-12="" znacząco="" poprawił="" funkcje="" poznawcze="" w="" porównaniu="" z="" placebo="" podczas="" 2-tygodniowego="" okresu="" leczenia="">< 0,001).="" w="" tym="" badaniu="" axs-12="" był="" dobrze="" tolerowany,="" a="" najczęstszymi="" działaniami="" niepożądanymi="" były="" lęk,="" zaparcia="" i="">

Dyrektor generalny Axsome Herriot Tabuteau, MD, powiedział: GG: FDA przyznała AXS-12 przełomowe oznaczenie leku do leczenia katapleksji narkolepsji, co podkreśla potencjał leku. Populacja pacjentów przynosi wymierne korzyści i znaczną poprawę w porównaniu z obecnie dostępnymi opcjami leczenia. Jesteśmy podekscytowani szybkim postępem klinicznym preparatu AXS-12, któremu wcześniej przyznano oznaczenie leku sierocego do leczenia narkolepsji."

Do tej pory Axsome uzyskał 3 przełomowe kwalifikacje leków przyznane przez FDA. Pozostałe 2 to: AXS-05 do leczenia ciężkiej depresji i AXS-05 do leczenia choroby Alzheimera&# 39. Kwalifikacje te odzwierciedlają zaangażowanie Axsome&# 39 w opracowywanie potencjalnie zmieniających życie leków dla pacjentów z trudnymi do leczenia chorobami ośrodkowego układu nerwowego, innowacyjne metody rozwoju klinicznego oraz wynikający z nich zróżnicowany i rozległy rurociąg w późnym stadium centralnego układu nerwowego.

AXS-05 składa się z dekstrometorfanu i bupropionu i wykorzystuje technologię hamowania metabolizmu Axsome&# 39. Dekstrometorfanowy składnik AXS-05 jest niekonkurencyjnym antagonistą receptora N-metylo-D-asparaginianu (NMDA), znanym również jako modulator receptora glutaminianowego, co jest nowym mechanizmem działania oznacza, że ​​jego działanie różni się od dotychczasowego dostępne metody leczenia depresji. Dekstrometorfanowy składnik AXS-05 jest również agonistą receptora sigma-1, antagonistą nikotynowego receptora acetylocholiny, inhibitorem transportera serotoniny i norepinefryny. Składnik bupropionu AXS-05 może zwiększać biodostępność dekstrometorfanu. Jest inhibitorem wychwytu zwrotnego norepinefryny i dopaminy oraz antagonistą nikotynowego receptora acetylocholiny. AXS-05 ma ponad 30 patentów amerykańskich i międzynarodowych, z okresem ochrony do 2034 roku.