Amerykańska agencja FDA przyznała certyfikat przełomowej terapii ALK-001 (C20-D3-witamina A)!

Firma Alkeus Pharmaceuticals ogłosiła niedawno, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała ALK-001 (C20-D3-witamina A) przełomowe oznaczenie terapii (BTD) do leczenia choroby Stargardta' (STGD) . Warto wspomnieć, że ALK-001 jest jedynym lekiem dopuszczonym do leczenia BTD choroby Stargard'. Obecnie nie ma zatwierdzonego leczenia choroby Stargardu'. Wcześniej FDA przyznała ALK-001 oznaczenie leku sierocego (ODD).

BTD to nowy kanał przeglądu leków FDA, którego celem jest przyspieszenie opracowywania i przeglądu nowych leków do leczenia poważnych lub zagrażających życiu chorób. Istnieją wstępne dowody kliniczne, że w porównaniu z istniejącymi lekami leczniczymi, nowe leki, które mogą znacznie poprawić stan choroby. Leki otrzymane przez BTD mogą otrzymać bliższe wskazówki, w tym wyższych urzędników FDA podczas badań i rozwoju, i kwalifikują się do przeglądu kroczącego i potencjalnego przeglądu priorytetowego podczas przeglądu, aby zapewnić pacjentom nowe opcje leczenia w jak najkrótszym czasie.

ALK-001 (C20-D3-witamina A) to chemicznie zmodyfikowana witamina A stosowana w leczeniu różnych chorób zwyrodnieniowych siatkówki. Lek przyjmuje się raz dziennie, a dane kliniczne pokazują, że ALK-001 może bezpiecznie opóźnić postęp choroby Stargardu przy jednoczesnym utrzymaniu prawidłowego krążenia wzrokowego.

Choroba Stargarda' jest postępującą dziedziczną chorobą zwyrodnieniową siatkówki, która może powodować nieodwracalną utratę wzroku i ślepotę. To rzadka i poważna choroba. Objawy zwykle zaczynają się w dzieciństwie lub okresie dojrzewania. Prawie każdy pacjent, u którego zdiagnozowano tę chorobę, stanie się prawnie niewidomy.

FDA przyznała ALK-001 BTD na podstawie przeglądu danych z podwójnie ślepej, randomizowanej, kontrolowanej placebo próby klinicznej fazy 2. Oczekuje się, że dane z tego badania i innych trwających badań zostaną opublikowane jeszcze w tym roku.

Oprócz choroby Stargera', trwają również badania kliniczne ALK-001 do leczenia pacjentów z suchym zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem (AMD). W Stanach Zjednoczonych AMD jest główną przyczyną nieuleczalnej ślepoty.

Dr Leonide Saad, dyrektor generalny Alkeus Pharmaceuticals, powiedział:"Osiągnięcie przełomowego oznaczenia terapii jest przełomowym kamieniem milowym w dziedzinie choroby Stargardu'. Wyniki naszego badania klinicznego fazy 2 są wnioskiem regulacyjnym dotyczącym ALK-001 do leczenia choroby Stargardu'. A aprobata zapewnia mocną podstawę. Z niecierpliwością czekamy na współpracę z FDA i innymi agencjami regulacyjnymi, abyśmy mogli jak najszybciej dostarczyć ALK-001 pacjentom.&cyt;