Amerykańska FDA zatwierdza aktualizację etykiety Palynziq: maksymalna dawka została zwiększona do 60 mg!

BioMarin to globalna firma biotechnologiczna zajmująca się opracowywaniem i komercjalizacją innowacyjnych terapii do leczenia pacjentów z poważnymi i zagrażającymi życiu rzadkimi i bardzo rzadkimi chorobami genetycznymi. Niedawno firma ogłosiła, że ​​amerykańska Agencja ds.Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła wniosek o licencję na dodatkowy produkt biologiczny (sBLA), który umożliwi wstrzyknięcie leku Palynziq (pegvaliase-pqpz) w leczeniu dorosłych pacjentów z fenyloketonurią (PKU). do 60 mg. Wcześniej maksymalna dopuszczalna dawka leku wynosiła 40 mg. W badaniu III fazy PRISM 19% pacjentów wymagało dawki 60 mg, aby odpowiednio zareagować na leczenie produktem Palynziq.

Rozszerzenie etykiety Palynziq obejmuje: (1) Dodano dane dotyczące długoterminowej skuteczności, które dowodzą, że poziom fenyloalaniny (Phe) był stale obniżany od 3 lat; (2) Dane z 6 lat dodatkowo potwierdzają dobre bezpieczeństwo. Zaktualizowano etykietę leku Palynziq' biorąc pod uwagę tolerancję pacjenta' tolerancję leku Palynziq i spożycie białka w diecie, indywidualne dawki podtrzymujące są dozwolone w celu uzyskania kontroli Phe we krwi (stężenie Phe we krwi jest mniejsze lub równe 600 μmol / L).

Palynziq to pegylowana rekombinowana liaza amoniakalna fenyloalaniny (PAL). Jest to pierwsza i jedyna enzymatyczna terapia zastępcza PKU, której celem jest zwalczanie podstawowej przyczyny PKU, pomagając organizmowi w rozkładzie Phe. W Stanach Zjednoczonych Palynziq został zatwierdzony przez FDA w maju 2018 r. Jest wskazany do stosowania u dorosłych pacjentów z PKU, u których stężenie Phe we krwi przekracza 600 μmol / l pod obecnym leczeniem w celu obniżenia stężenia Phe we krwi.

Palynziq to BioMarin' drugi lek zatwierdzony do leczenia PKU. Firma ogłosiła również niedawno, że globalne badanie fazy 1/2 terapii genowej PKU BMN307 Phearless umożliwiło pierwszemu uczestnikowi leczenie farmakologiczne, które może stać się trzecią terapią PKU firmy&# 39. BMN307 uzyskał status Fast Track Status (FTD) w Stanach Zjednoczonych, a Orphan Drug Status (ODD) w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej.

Ta długoterminowa aktualizacja danych z etykiety jest oparta na danych dotyczących skuteczności z trzyletniego, otwartego badania przedłużonego. Badanie wykazało, że wśród 86 pacjentów, którzy otrzymywali lek Palynziq przez co najmniej 2 lata, w punkcie czasowym 2 lat: dwie trzecie (66%) pacjentów miało stężenie Phe we krwi ≤360 μmol / l, zgodnie zgodnie z zaleceniami Amerykańskiego Towarzystwa Genetyki Medycznej i Genomiki (ACMG), który w wytycznych zaleca docelową wartość Phe, 50% pacjentów ma poziom Phe we krwi ≤120 μmol / l. Spośród 77 pacjentów leczonych przez co najmniej 3 lata 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) stężenia Phe we krwi były mniejsze lub równe 600, 360, 120 μmol w punkcie czasowym po 3 latach. / L. Inne dane dotyczące bezpieczeństwa z obserwacją przez ponad 6 lat są zgodne z wcześniejszymi danymi dotyczącymi bezpieczeństwa produktu Palynziq&# 39 i nie mają nic wspólnego z dawką.

Jean-Jacques Bienaimé, prezes i dyrektor generalny Biomarin, powiedział: „BioMarin jest zadowolony, że FDA uznała znaczenie zapewnienia dodatkowych opcji dawkowania pacjentom z PKU. Zgodnie z europejską etykietą, Palynziq używa obecnie do 60 mg w Stanach Zjednoczonych. Biomarin Zobowiązaliśmy się zapewnić nowe, znaczące opcje leczenia dla grupy PKU. W oparciu o ponad 15 lat badań i rozwoju, wprowadziliśmy dwie pierwsze terapie PKU. Będziemy nadal pracować nad dalszym zrozumieniem skuteczności i bezpieczeństwa naszej terapii PKU u pacjentów."

PKU jest rzadką chorobą genetyczną, która objawia się w chwili urodzenia i ma różnorodne kumulatywne działanie toksyczne na mózg. Charakteryzuje się niezdolnością do rozkładu fenyloalaniny (Phe), która jest aminokwasem występującym w różnych białkach. . Nieleczony wysoki poziom Phe będzie toksyczny dla mózgu i może powodować poważne problemy neurologiczne i neuropsychiatryczne, wpływać na myślenie, uczucia i zachowanie ludzi&# 39 oraz może powodować depresję, lęk i zaburzenia zachowania, które wpływają na jakość życia . Ze względu na nasilenie tych objawów w wielu krajach dzieci poddawane są badaniom przesiewowym po urodzeniu, aby zapewnić ich wczesną diagnozę i leczenie, aby uniknąć niepełnosprawności intelektualnej i innych komplikacji. Pacjenci z PKU wymagają leczenia przez całe życie, w tym przestrzegania trudnej i restrykcyjnej codziennej żywności medycznej i żywności modyfikowanej, aby uniknąć spożycia Phe obecnego w większości pokarmów.