Nowy enzym tnący przeciwciała IgG Idefirix został zatwierdzony przez Unię Europejską do stosowania u pacjentów po przeszczepach nerki o wysokim stopniu wrażliwości!

Hansa Biopharma jest liderem w opracowywaniu technologii enzymów immunomodulujących do leczenia rzadkich chorób, w których pośredniczą IgG. Niedawno firma ogłosiła, że ​​Komisja Europejska (KE) ma warunki do zatwierdzenia nowego enzymu degradującego przeciwciała IgG Idefirix (imlifidaza) do stosowania u wysoce uczulonych pacjentów po przeszczepie nerki.

Oficjalne zatwierdzenie WE uzyskano 2 miesiące po wydaniu pozytywnej opinii przeglądowej przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA). Wcześniej CHMP zalecał warunkowe dopuszczenie Idefirix do leczenia odczulającego u dorosłych pacjentów po przeszczepach nerki o wysokim stopniu uczulenia, którzy są dopasowani krzyżowo do dostępnych martwych dawców.

Aktywnym składnikiem farmaceutycznym Idefirix jest imlifidaza, unikalny enzym tnący przeciwciała pochodzący ze Streptococcus pyogenes, który może celować w IgG i hamować odpowiedź immunologiczną, w której pośredniczą IgG. Zastosowanie imlifidazy to nowa metoda eliminacji chorobotwórczych IgG. Ma tryb szybkiego początku, który może szybko rozszczepić przeciwciała IgG i zahamować ich reaktywność w ciągu kilku godzin po podaniu.

Obecnie imlifidaza jest opracowywana do leczenia przeszczepów nerki u wysoce uczulonych pacjentów. Lek jest nowym typem enzymu rozkładającego przeciwciała, który może wyeliminować barierę odpornościową. Imlifidazę podaje się w pojedynczym wlewie dożylnym przed przeszczepem, co może szybko dezaktywować przeciwciała swoiste dla dawcy (DSA). Lek może znacznie zwiększyć szansę na przeszczep nerki u pacjentów silnie uczulonych.

Wśród wysoce uczulonych pacjentów oczekujących na przeszczep nerki istnieje poważna niezaspokojona potrzeba medyczna. Pacjenci ci często pozostają w słabym stanie chorobowym podczas długotrwałego leczenia dializami, a możliwości przeszczepienia nerki są bardzo ograniczone. Dane kliniczne pokazują, że imlifidaza może szybko i specyficznie rozszczepiać przeciwciała IgG, z powodzeniem umożliwiając tym pacjentom poddanie się ratującym życie przeszczepom nerek. Dane z długoterminowej obserwacji opublikowane w marcu tego roku wykazały, że po leczeniu imlifidazą i przeszczepie nerki u pacjentów silnie uczulonych, przeżywalność przeszczepu w ciągu 2 lat wyniosła aż 89%.

Soren Tulstrup, prezes i dyrektor generalny Hansa Biopharma, powiedział: GG: Jesteśmy bardzo podekscytowani decyzją' EC&# 39 o zatwierdzeniu Idefirix do leczenia wysoce uczulonych pacjentów po przeszczepie nerki. To pierwszy lek zatwierdzony przez Hansę i będzie czekał na tysiące w Europie. Wysoce uczuleni pacjenci po ratujących życie przeszczepach nerki niosą nadzieję."

Idefirix został sprawdzony w ramach programu Priority Medicines (PRIME) EMA&# 39. Plan zapewnia wczesne i wzmocnione wsparcie naukowe i regulacyjne dla leków o wyjątkowym potencjale zaspokojenia znaczących niezaspokojonych potrzeb medycznych pacjentów. W maju 2017 r. Imlifidaza otrzymała od EMA kwalifikację PRIME.

W dniu 28 lutego 2019 r.EMA przyjęła wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) dla imlifidazy w przeszczepie nerki na podstawie danych z 4 zakończonych badań II fazy w Szwecji, Francji i Stanach Zjednoczonych. W każdym badaniu osiągnięto wszystkie pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe, potwierdzając skuteczność i bezpieczeństwo imlifidazy w pomyślnym przeszczepieniu nerki.

W Stanach Zjednoczonych, po osiągnięciu porozumienia z FDA, Hansa Biopharma złożyła wniosek badawczy do FDA w dniu 17 czerwca 2020 r. To randomizowane badanie kliniczne z grupą kontrolną ma się rozpocząć w czwartym kwartale tego roku i rekrutować 45 wysoce uczulonych pacjentów. w 10-15 ośrodkach w Stanach Zjednoczonych. Dane mogą stanowić podstawę do złożenia wniosku o licencję na produkt biologiczny (BLA) w Stanach Zjednoczonych przed 2023 r.