Inhibitor Tavneos ma zostać zatwierdzony w UE: zapalenie naczyń związane z ANCA!

ChemoCentryx ogłosił niedawno, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) wydał pozytywną opinię sugerującą zatwierdzenie Tavneos (awakopanu), doustnego selektywnego inhibitora receptora dopełniacza 5a (C5aR) w połączeniu z rytuksymabem (rytuksymabem). ) lub cyklofosfamid w leczeniu dorosłych pacjentów z ciężkim, czynnym ziarniniakowym zapaleniem naczyń (GPA) lub mikroskopowym zapaleniem naczyń (MPA). GPA i MPA to dwa główne typy zapalenia naczyń związanego z autoprzeciwciałami cytoplazmatycznymi neutrofili (ANCA) (znane również jako zapalenie naczyń ANCA). Teraz opinie CHMP zostaną przedłożone Komisji Europejskiej (KE) do przeglądu, która zazwyczaj podejmuje ostateczną decyzję w sprawie przeglądu w ciągu 2 miesięcy.

We wrześniu tego roku Tavneos jako pierwszy uzyskał japońską zgodę na leczenie zapalenia naczyń ANCA. W październiku tego roku Tavneos został dopuszczony do obrotu w Stanach Zjednoczonych: jako lek wspomagający, w połączeniu ze standardowymi terapiami, jest stosowany u dorosłych pacjentów w leczeniu ciężkiego aktywnego zapalenia naczyń ANCA (GPA i MPA). Warto wspomnieć, że Tavneos jest pierwszym doustnym inhibitorem receptora 5a dopełniacza (C5aR) zatwierdzonym przez amerykańską FDA i pierwszym od dziesięciu lat lekiem dopuszczonym do leczenia zapalenia naczyń związanego z ANCA.

Zapalenie naczyń ANCA jest rzadką i poważną układową chorobą autoimmunologiczną. Nadmierna aktywacja układu dopełniacza dodatkowo aktywuje neutrofile, prowadząc do stanu zapalnego i ostatecznie niszcząc małe naczynia krwionośne. Choroba może powodować uszkodzenie i niewydolność narządów. Nerki są głównym narządem docelowym i często są śmiertelne, jeśli nie są leczone.

Dr Thomas J. Schall, prezes i dyrektor generalny ChemoCentryx, powiedział:"Propozycja CHMP' dotycząca zatwierdzenia Tavneosa jest pozytywnym krokiem w kierunku naszego celu. Naszym celem jest udostępnienie Tavneos na kluczowych rynkach na całym świecie. Po niedawnej premierze w Stanach Zjednoczonych. Mamy nadzieję, że po uzyskaniu zgody organu regulacyjnego w Japonii, pacjenci w Europie będą mogli wkrótce otrzymać leczenie Tavneos.&cyt;

Struktura chemiczna Avacopan

Zapalenie naczyń związane z ANCA jest wyniszczającą chorobą, a obecne terapie często prowadzą do poważnych, a nawet śmiertelnych skutków ubocznych i ograniczają leczenie ratujące życie. Zatwierdzenie preparatu Tavneos na rynku zapewni bardzo potrzebną nową opcję leczenia i zapewni lepszą przyszłość pacjentom.

Tavneos' zatwierdzenie przez organ regulacyjny opiera się na danych z globalnego kluczowego badania klinicznego fazy 3 ADVOCATE. W badaniu osiągnięto pierwszorzędowe punkty końcowe remisji choroby w 26. tygodniu i trwałej remisji w 52. tygodniu.

Dane wykazały, że zgodnie z oceną Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS) w porównaniu z grupą leczoną prednizonem, grupa leczona awakopanem miała statystyczną przewagę w remisji choroby w 26. tygodniu i trwałej remisji w 52. tygodniu. w grupie leczonej prednizonem toksyczność glikokortykosteroidów w grupie leczonej awakopanem została znacznie zmniejszona, czynność nerek uległa znacznej poprawie, a wskaźniki jakości życia związane ze zdrowiem również uległy znacznej poprawie.

Mechanizm działania Avacopan (CCX168)

Avacopan to doustna mała cząsteczka i selektywny inhibitor receptora C5a dopełniacza C5aR1. Poprzez precyzyjne blokowanie receptora (C5aR) prozapalnego fragmentu układu dopełniacza C5a (C5aR) obecnego na powierzchni niszczących komórek zapalnych, takich jak neutrofile, awakopan może zapobiegać uszkodzeniu przez te komórki zdolności aktywacji C5a, czyli krwi ANCA naczynie Czynniki napędowe zapalenia. Leczenie Avacopan ma na celu skuteczne kontrolowanie procesu zapalnego zapalenia naczyń, zapobieganie nawrotom i zmniejszanie ryzyka uszkodzeń związanych z leczeniem. Ponadto awakopan tylko selektywnie hamuje C5aR1, aby umożliwić normalne działanie szlaku C5a I poprzez receptor C5L2.

ChemoCentryx odpowiada za odkrycie i rozwój awakopanu i ma prawo do komercjalizacji leku w Stanach Zjednoczonych. Vifor Pharma uzyskała wyłączne prawo do komercjalizacji awakopanu na rynkach poza Stanami Zjednoczonymi dzięki sojuszowi w zakresie zdrowia nerek zawartemu z ChemoCentryx.

Obecnie ChemiCentryx opracowuje również awakopan do leczenia pacjentów z glomerulopatią C3 (C3G) i ropnym zapaleniem gruczołów potowych (HS). Wcześniej amerykańska FDA przyznała avacopanowi oznaczenie leku sierocego do leczenia zapalenia naczyń związanego z ANCA, C3G i atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego (aHUS). W Unii Europejskiej EMA przyznała avacopanowi oznaczenie leku sierocego do leczenia C3G i dwóch rodzajów zapalenia naczyń ANCA (GPA i MPA).