Pierwsze niechirurgiczne leczenie górnego raka urotelialnego o niskim stopniu złośliwości (LG-UTUC)

Firma UroGen Pharmaceuticals niedawno ogłosiła, że ​​amerykański Urząd ds. Żywności i Leków (FDA) szybko zatwierdził preparat żelowy Jelmyto (mitomycyna, mitomycyna) pyelonephr calyces, który jest lekiem pierwszej klasy, stosowanym w leczeniu raka górnego odcinka dróg moczowych dorosłych o niskim stopniu złośliwości. (LG-UTUC). Produkt Jelmyto został zatwierdzony w ramach procedury przeglądu priorytetów i wcześniej uzyskał Przełomową Kwalifikację Lekową (BTD). Warto wspomnieć, że Jelmyto jest pierwszą i jedyną niechirurgiczną opcją leczenia zatwierdzoną do leczenia LG-UTUC.

Jelmyto składa się z mitomycyny (leku chemioterapeutycznego) i sterylnego żelu, opracowanego przy użyciu zastrzeżonej technologii RTGel ™ firmy UroGen 0010010 # 39. Lek ma na celu długotrwałą ekspozycję tkanki układu moczowego na mitomycynę, co umożliwia leczenie nowotworów za pomocą środków niechirurgicznych.

To zatwierdzenie kamienia milowego opiera się na pozytywnych wynikach testu OLYMPUS fazy III. Badanie wykazało, że Jelmyto osiągnął klinicznie znaczącą eradykację choroby u dorosłych pacjentów z LG-UTUC: całkowity odsetek odpowiedzi wynosił 58%, a mediana czasu trwania odpowiedzi (DOR) nie została jeszcze osiągnięta. Dane te sugerują, że dla rzadkiego i trudnego do leczenia pacjenta z rakiem, takiego jak LG-UTUC, Jelmyto zapewni skuteczną opcję leczenia zatrzymującą nerki.

Wyniki tego badania obejmują: (1) W populacji zamierzonej do leczenia i podgrupy osób uznanych za niezdolnych do rozpoznania całkowity odsetek odpowiedzi (CR, pierwszorzędowy punkt końcowy) wyniósł {{{{10 }}}}%. ({{{4}}) W 1 {{{{}}}}} - miesięcznym momencie oceny trwałości remisji, 1 9 pacjentów było nadal w stanie CR , 7 pacjentów miało nawrót choroby, a 9 pacjentów kontynuowało obserwację w celu oceny 1 {{{{}}}} - miesięcznych danych dotyczących remisji. (3) Stały wskaźnik 1 {{{{}}}}} - miesięczna remisja oceniona przez analizę Kaplana-Meiera wyniosła 84% (na podstawie danych tymczasowych). (4) Najczęstszymi działaniami niepożądanymi (00 1 00 1 0 gt; {{4}} 0%) są niedrożność moczowodów, ból w dolnej części pleców, drogi moczowe infekcja, krwiomocz, niewydolność nerek, zmęczenie, nudności, ból brzucha, bolesne oddawanie moczu i wymioty. Większość zdarzeń niepożądanych ma charakter łagodny do umiarkowanego. Można to kontrolować za pomocą istniejących metod leczenia i nie nastąpił żaden zgon związany z leczeniem.

LG-UTUC to rzadki rak występujący w górnych drogach moczowych, moczowodów i nerkach. W Stanach Zjednoczonych każdego roku występuje około 6000–7000 nowych lub nawracających pacjentów z LG-UTUC. Struktura anatomiczna układu moczowego jest złożona, a leczenie trudne. Obecne standardy opieki obejmują wiele operacji, a większość pacjentów wymaga radykalnej nefroureterektomii, w tym usunięcia miednicy, nerki, moczowodu i mankietu pęcherza. Komplikujące leczenie polega na tym, że LG-UTUC jest najczęściej obserwowany u pacjentów powyżej 70 lat. Ci pacjenci mogą już mieć zaburzenia czynności nerek i mogą cierpieć z powodu dalszych powikłań z powodu poważnej operacji.

Seth Lerner, MD, główny badacz badania OLYMPUS i profesor urologii w Baylor College of Medicine w Teksasie, powiedział: 0010010 : Radykalna nefroureterektomia wiąże się ze zmniejszoną czynnością nerek i innymi powikłaniami. Jelmyto będzie odpowiedzialne za tych, którzy mogą wymagać Pacjenci leczeni za pomocą wycięcia moczowodu zapewniają nowe leczenie niechirurgiczne. To nowatorskie, minimalnie inwazyjne leczenie zatrzymujące nerki może zmienić leczenie niskiego stopnia raka górnego nabłonka, pomagając pacjentom uniknąć operacji i długotrwałych powikłań związanych z utratą nerek. 0010010 ;

Andrea Maddox-Smith, CEO Bladder Cancer Advocacy Network, powiedziała: 0010010 : Przez dziesięciolecia leczenie niskiego stopnia raka górnego nabłonka (LG-UTUC) poczyniło niewielkie postępy, a ta nowa opcja będzie dla tych pacjentów, którzy często spotykają się z nawrotami i poważnymi operacjami w celu usunięcia nerek, wprowadzają zmianę w modelu leczenia. Pochwalamy zatwierdzenie FDA dla Jelmyto. LG-UTUC poważnie wpływa na starszych pacjentów, z których wielu walczyło z chorobą i zawsze chciało mieć leczenie chirurgiczne. Nie ma opcji. 0010010 ;