FDA przyznane Nowe Liposomal Anthracycline Annamycin Sieroce Oznaczenie leku: Leczenie mięsaka tkanek miękkich!

Moleculin Biotech jest firmą biofarmaceutyczną w stadium klinicznym, koncentrującą się na opracowaniu serii kandydatów na leki onkologiczne w leczeniu wysoce opornych nowotworów. Niedawno firma ogłosiła, że US Food and Drug Administration (FDA) przyznała Annamycin Orphan Drug Designation (ODD) w leczeniu mięsaka tkanek miękkich (STS). Wcześniej, FDA przyznała Annamycin Orphan Drug Oznaczenie (ODD) i Fast Track Oznaczenie (FTD) w leczeniu nawrotowych lub opornych ostrych AML.

Moleculin niedawno ogłosił, że FDA zatwierdziła Annamycin's New Drug Research Application (IND), pozwalając Moleculin rozpocząć fazę 1b/2 badania klinicznego w Stanach Zjednoczonych dla pacjentów z STS, którzy przenieśli się do płuc po leczeniu pierwszego rzutu. Podstawowe zasady badania klinicznego obejmują najnowsze dane dotyczące zwierząt, w tym dane z dorocznego spotkania American Association for Cancer Research (AACR), które odbyło się w dniach 22-24 czerwca 2020 r., oraz dane z niezależnego laboratorium ogłoszonego 21 października 2020 r. Dane te pokazują, że nagromadzenie annamycyny w płucach jest 6-34 razy większa niż doksorubicyna, główny lek na chemioterapię pierwszego rzutu dla STS. Ponadto dane kliniczne pokazują, że stosowanie annamycyny nie ma kardiotoksyczności i ma zdolność do przezwyciężenia mechanizmu oporności wielolekowej. Oba te zazwyczaj mają ograniczenia terapeutyczne na antracykliny (w tym doksorubicyny) w STS. Podsumowując, czynniki te wskazują, że Annamycin może stanowić ważne leczenie, które może pomóc rozwiązać poważne niezaspokojone potrzeby pacjentów z przerzutami do płuc STS.

Walter Klemp, prezes i dyrektor generalny Moleculin, powiedział: "Jest to drugie oznaczenie leku sierocego Annamycin. Lek otrzymał wcześniej oznaczenie leku sierocego w leczeniu nawrotowej lub opornej ostrej białaczki szpikowej. Wierzymy, że to Nadal pokazać, że szerokość naszego rurociągu zapewnia nam "wiele możliwości strzału", co zapewnia wiele możliwości tworzenia wartości dla akcjonariuszy."

Struktura molekularna annamycyny (źródło zdjęcia: chemdrug)

Annamycin to nowa generacja antracyklin (Antracyklina), która prawie nie ma kardiotoksyczności i może uniknąć odporności wielolekowej. Ma silniejszą skuteczność w liniach komórkowych AML i wykazał skuteczność w leczeniu pacjentów, u których standardowa terapia pielęgnięca nie powiodła się. . Obecnie lek Annamycin jest opracowywany w leczeniu pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie AML.

Od ponad 50 lat antracykliny są kamieniem węgielnym możliwości leczenia AML. Są one połączone z innym lekiem chemioterapii o nazwie cytarabina. Ta kombinacja jest często nazywana "7 +3 terapią indukcyjną", której celem jest wywołanie wystarczającej remisji dla udanego przeszczepu szpiku kostnego. Obecnie jedyną realną długoterminową opcją dla większości pacjentów z AML jest przeszczep szpiku kostnego, który odniósł sukces u znacznej liczby pacjentów. Jednak, aby zakwalifikować się do przeszczepu szpiku kostnego, pacjenci muszą najpierw odnieść sukces poprzez terapię indukcyjną. Niestety, obecna terapia indukcyjna jest skuteczna tylko dla około 20% pacjentów.

Doksorubicyna (doksorubicyna) jest jednym z głównych leków antracykliny stosowanych w terapii indukcyjnej pacjentów z ostrą białaczką. Według doniesień, roczne przychody leku przekracza 700 milionów dolarów amerykańskich. Chociaż zatwierdzone antracykliny (takie jak doksorubicyna) są bardzo ważne i odniosły sukces, wszystkie są kardiotoksyczne, co może powodować uszkodzenie serca i ograniczać dawkę. Ponadto leczone komórki nowotworowe zwykle mają lub rozwijają odporność na antracykliny pierwszej linii, zwykle poprzez tak zwaną "odporność wielolekową", aby wyeliminować obecne antracykliny i ograniczyć skuteczność leczenia. Dlatego dla zdecydowanej większości pacjentów nadal nie ma skutecznego leczenia, a większość pacjentów wkrótce umrze z powodu białaczki.

Annamycin ma szansę stać się całkowicie przełomowym lekiem w tym zakresie. Lek jest unikalnym, nowej generacji liposomów preparat antracykliny (znany również jako "L-Annamycin" w literaturze), mające na celu wyeliminowanie kardiotoksyczności i uniknąć częstej porażki obecnie zatwierdzonych antracyklin. Mechanizm oporności na leki. W modelach zwierzęcych do badania kardiotoksyczności, Annamycin okazał się nie kardiotoksyczny. W badaniach klinicznych na ludziach koncentrujących się na białaczki, lek wykazał toksyczność ograniczającą dawkę niż doksorubicyna (główny antracen pierwszej linii stosowany w terapii indukcyjnej). Jeden z cyklicznych leków) zwykle doświadczają znacznie mniej toksyczności.

Wcześniej lek Annamycin był testowany w 6 badaniach klinicznych i 114 pacjentach, w tym w 2 badaniach klinicznych dotyczących białaczki w leczeniu pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie indukcyjne pierwszego rzutu. W tych badaniach zgłaszano niewielką lub żadną kardiotoksyczność. . Obecnie, Annamycin jest w fazie I / II badań w leczeniu AML w Stanach Zjednoczonych i Europie.