SYK Inhibitor Tavalisse (fatantinib) Badanie fazy 3 w Japonii powiodło się!

Rigel Pharmaceuticals ogłosił niedawno, że jego partner Kissei Pharmaceuticals opublikował pozytywne wyniki z badania klinicznego fazy 3 przeprowadzonego w Japonii. W badaniu ocenia się Tavalisse (sześciowodny fostamatinib disodowy) w leczeniu dorosłych pacjentów z przewlekłą małopłytkowością immunologiczną (ITP).

Wyniki tego badania klinicznego fazy 3 (n=34) wykazały, że odsetek pacjentów w grupie leczonej produktem Tavalisse, u których uzyskano stabilną odpowiedź płytkową, był istotnie wyższy niż w grupie placebo. Stabilną odpowiedź płytkową definiuje się jako: w ostatnich 6 planowanych wizytach w ciągu 14-24 tygodnia leczenia co najmniej 4 morfologie krwi to ≥50 000 płytek krwi/μl. W tym badaniu bezpieczeństwo stosowania produktu Tavalisse było zgodne z innymi badaniami klinicznymi i nie stwierdzono żadnych nowych lub nieprawidłowych problemów związanych z bezpieczeństwem.

W październiku 2018 roku Rigel i Kissei podpisali wyłączną licencję i umowę na dostawy w celu opracowania wszystkich istniejących i potencjalnych wskazań fostamatynibu w Japonii, Chinach i Korei Południowej. W Stanach Zjednoczonych fostamatynib został zatwierdzony w kwietniu 2018 r. i sprzedawany pod nazwą handlową Tavalisse do leczenia dorosłych pacjentów z przewlekłą pierwotną małopłytkowością immunologiczną, którzy nie odpowiedzieli na wcześniejsze leczenie.

Tavalisse aktywne składniki farmaceutyczne

Immunologiczna małopłytkowość (ITP) jest rzadką i poważną chorobą autoimmunologiczną charakteryzującą się tym, że układ odpornościowy atakuje i niszczy własne płytki krwi, powodując niską liczbę płytek krwi (małopłytkowość), łatwe krwawienie i szkodliwe skutki dla pacjentów Niekorzystnie wpływa na jakość życia. Pacjenci z przewlekłą małopłytkowością immunologiczną są narażeni na zwiększone ryzyko ciężkiego krwawienia, co może prowadzić do poważnych powikłań medycznych, a nawet śmierci. Obecne metody leczenia pierwotnej małopłytkowości immunologicznej obejmują steroidy, promotory hematogenezy (agonistów receptora TPO) i splenektomię. Jednak nie wszyscy pacjenci mogą być odpowiednio leczeni istniejącymi terapiami. Dlatego pacjenci z pierwotną małopłytkowością immunologiczną nadal potrzebują więcej opcji leczenia.

Tavalisse jest doustnym inhibitorem kinazy tyrozynowej śledziony (SYK), który rozwiązuje podstawowe autoimmunologiczne przyczyny choroby, zapobiegając niszczeniu płytek krwi, zapewniając ważną nową opcję leczenia dorosłych pacjentów z przewlekłą pierwotną małopłytkowością immunologiczną.

Dr Wolfgang Dummer, wiceprezes wykonawczy i dyrektor medyczny Rigel, powiedział: "Te wyniki badań fazy 3 dodają wiele dowodów na to, że fistamatynib może zapewnić znaczące korzyści dla pacjentów z pierwotną małopłytkowością immunologiczną. Fostamatinib ma unikalny mechanizm działania, który rozwiązuje problem pierwotnej małopłytkowości immunologicznej, zapobiegając niszczeniu płytek krwi. Potencjalne przyczyny autoimmunologiczne. Kontynuujemy również ocenę potencjału fostamatynibu w leczeniu autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej z ciepłymi przeciwciałami (wAIHA), innej rzadkiej choroby krwi, w której układ odpornościowy niszczy komórki krwi. "