Inhibitor osocza Kalikrein Orladeyo (berotralstat) został zatwierdzony w UE!

Firma BioCryst Pharmaceuticals ogłosiła niedawno, że Komisja Europejska (KE) zatwierdziła kapsułki Orladeyo (berotralstat), doustny lek stosowany raz dziennie dla dzieci i dorosłych pacjentów w wieku 12 lat i starszych w celu zapobiegania dziedzicznemu wystąpieniu obrzęku naczynioruchowego (HAE). W grudniu 2020 r. i styczniu 2021 r. Orladeyo zostało również zatwierdzone do tych samych wskazań w Stanach Zjednoczonych i Japonii.

Warto wspomnieć, że Orladeyo to pierwsza celowana terapia doustna zatwierdzona do zapobiegania napadom HAE. Dopuszczenie leku na rynek przyniosło znaczne postępy w leczeniu pacjentów z HAE, którzy czekali na doustne możliwości leczenia profilaktycznego i pomoże zmniejszyć obciążenie pacjentów leczeniem.

Aktywnym składnikiem farmaceutycznym leku Orladeyo jest berotralstat, który jest nowym, doustnym, podawanym raz dziennie, silnym i selektywnym inhibitorem ludzkiej kalikreiny osoczowej, który działa poprzez zmniejszenie aktywności kalikreiny osoczowej. Lek został opracowany dla pacjentów z HAE w celu zapobiegania i leczenia obrzęku naczynioruchowego. Obecnie BioCryst opracowuje dwie postacie berotralstatu, kapsułki do zapobiegania napadom HAE oraz doustne preparaty płynne są stosowane do leczenia ostrych napadów HAE.

Struktura chemiczna berotralstatu (źródło zdjęcia: chemicalbook.com)

Jon Stonehouse, prezes i dyrektor generalny BioCryst, powiedział: „Obecnie większość europejskich pacjentów z HAE stosuje terapię na żądanie lub androgeny w leczeniu choroby. Wierzymy, że doustna, raz dziennie akceptacja Orladeyo pomoże Pacjentom stworzyć nową, ekscytującą możliwość zmniejszenia obciążenia związanego z leczeniem poprzez stosowanie Orladeyo w leczeniu zapobiegawczym."

Henrik Balle-Boysen, wiceprezes wykonawczy i dyrektor operacyjny HAE International, globalnej sieci stowarzyszeń pacjentów non-profit, której celem jest poprawa jakości życia pacjentów z HAE, powiedział: „Orladeyo dostarcza pierwsze doustne leki niesteroidowe dla pacjentów z HAE i ich lekarzy w Europie. Zapobiegaj atakom HAE. To niezwykle ważny i najpopularniejszy postęp w zapewnianiu większej liczby dostępnych opcji leczenia."

W kluczowym badaniu fazy 3 APeX-2 Orladeyo znacząco zmniejszył liczbę epizodów HAE w 24. tygodniu leczenia i to zmniejszenie trwało do 48. tygodnia. Wśród pacjentów z HAE, którzy ukończyli 48-tygodniowe leczenie (150 mg), wskaźnik napadów HAE wynosił średnio 2,9 napadów na miesiąc w badaniu wyjściowym i zmniejszył się do średnio 1,0 napadów na miesiąc po 48 tygodniach leczenia. W długoterminowym, otwartym badaniu APeX-S, pacjenci z HAE, którzy ukończyli 48-tygodniowe leczenie (150 mg), mieli średnio 0,8 napadów na miesiąc.

W 2 badaniach Orladeyo był bezpieczny i dobrze tolerowany. W porównaniu z grupą placebo, najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi u pacjentów przyjmujących Orladeyo były reakcje żołądkowo-jelitowe. Reakcje te występują zwykle wcześnie po rozpoczęciu leczenia lekiem Orladeyo, z czasem stają się rzadsze i zwykle ustępują samoistnie.

Istniejące terapie profilaktyczne HAE wiążą się ze znacznym obciążeniem terapeutycznym. Oprócz zmniejszenia częstości napadów HAE, dane z badania APeX-2 wykazały, że u pacjentów, którzy przyjmowali Orladeyo (150 mg) doustnie raz dziennie, jakość życia i ogólna satysfakcja pacjentów uległy znacznej poprawie, a miesięczna standardowa opieka leki na żądanie zostały znacznie ulepszone.

Marc Riedl, badacz badania APeX-2 i profesor medycyny oraz dyrektor kliniczny Center for Hereditary Angioedema na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Diego, powiedział: „Pacjenci i lekarze zgadzają się, że leczenie HAE zwiększy obciążenie pacjenta życie. Jako doustny raz dziennie Orladeyo może znacznie zmniejszyć napady padaczkowe i zmniejszyć obciążenie związane z wstrzyknięciami i infuzjami."