Pfizer Raz w tygodniu Długo działający lek Somatrogon Faza 3 Sukces kliniczny: znacznie zmniejsz ciężar leczenia!

Pfizer i OPKO Health niedawno wspólnie ogłosiły pozytywne wyniki końcowe badania klinicznego III fazy C0311002 oceniającego cotygodniowy długo działający ludzki hormon wzrostu somatrogon w leczeniu dzieci z niedoborem hormonu wzrostu (GHD). Badanie przeprowadzono na dzieciach z GHD w wieku od 3 do 18 lat, a wyniki wykazały, że cotygodniowe wstrzyknięcia somatrogonu osiągnęły pierwszorzędowy punkt końcowy polegający na zmniejszeniu obciążenia leczeniem w porównaniu z wstrzyknięciami ludzkiego hormonu wzrostu Genotropin (somatropiny raz dziennie). ).

GHD wieku dziecięcego jest poważną i rzadką chorobą spowodowaną niedostatecznym wydzielaniem hormonu wzrostu przez przysadkę mózgową. Dzieci z GHD są nie tylko niskiego wzrostu, ale mają także zaburzenia metaboliczne, problemy psychospołeczne, deficyty poznawcze i niską jakość życia. Od dziesięcioleci standardem leczenia GHD jest podskórne wstrzyknięcie hGH raz dziennie w celu poprawy wzrostu i efektów metabolicznych. W przypadku opiekunów i pacjentów obciążenie leczeniem codziennymi zastrzykami jest duże, co może prowadzić do słabego przestrzegania zaleceń i zmniejszać ogólny efekt leczenia.

Somatrogon to nowa jednostka molekularna, która zawiera naturalną sekwencję ludzkiego hormonu wzrostu i zawiera jedną kopię na N-końcu i dwie kopie na C-końcu ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (hCG) β-łańcucha peptydu C-końcowego (CTP) , CTP Może wydłużyć okres półtrwania cząsteczki. W Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej somatrogon otrzymał oznaczenie leku Orphan Drug (ODD) w leczeniu dzieci i dorosłych z GHD.

W 2014 roku Pfizer i OPKO podpisały globalne porozumienie w sprawie opracowania i komercjalizacji somatrogonu do leczenia GHD. Zgodnie z umową OPKO odpowiada za realizację projektów klinicznych, a Pfizer za rejestrację i komercjalizację produktu. Obie strony odpowiednio ocenią możliwość innych wskazań dla dzieci i dorosłych.

C0311002 to trójfazowe, randomizowane, wieloośrodkowe, otwarte badanie krzyżowe, w którym ocenia się obciążenie związane z leczeniem somatrogonem raz w tygodniu i raz dziennie genotropiną u dzieci z GHD w wieku od 3 do 18 lat. Łącznie 87 zrandomizowanych i leczonych pacjentów zostało włączonych do tego badania krzyżowego (43 zrandomizowanych do rzędu 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 zrandomizowanych do rzędu 2 [somatrogon-Genotropin]). Głównym celem jest ocena każdego somatrogonu. Obciążenie leczeniem między tygodniowym planem wstrzyknięć a planem wstrzyknięć raz dziennie Genotropiny oceniano na podstawie różnicy w średnim całkowitym wyniku wpływu na życie po każdym 12-tygodniowym planie leczenia.

Najwyższe wyniki wykazały, że po 12 tygodniach leczenia, w porównaniu z leczeniem genotropiną raz dziennie (24,13 punktów), cotygodniowe leczenie somatrogonem poprawiło średni całkowity wynik zaburzeń życia (8,63 punktu), a różnica w leczeniu wyniosła -15,49 (95 % CI: -19,71, -11,27; p< 0,0001),="" na="" korzyść="" somatrogonu="" na="" nominalnym="" poziomie="" 0,05.="" ponadto="" kluczowe="" drugorzędowe="" punkty="" końcowe="" wykazały,="" że="" schemat="" cotygodniowego="" dawkowania="" somatrogonu="" wykazał="" ogólną="" korzyść="" pod="" względem="" doświadczenia="" terapeutycznego="" w="" porównaniu="" ze="" schematem="" dawkowania="" genotropiny="" raz="">

Podczas dwóch okresów leczenia nie wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE). Jeden pacjent przestał przyjmować somatrogon po wystąpieniu nieciężkiego zdarzenia niepożądanego (TEAE) podczas leczenia. Częstość występowania TEAE między leczonymi grupami jest porównywalna, a nasilenie wszystkich zdarzeń niepożądanych jest łagodne do umiarkowanego.

Brenda Cooperstone, MD, dyrektor ds. Rozwoju rzadkich chorób w dziale globalnego rozwoju produktów firmy Pfizer, powiedziała: „Wyniki dotychczasowych badań pokazują, że cotygodniowy somatrogon może zmniejszyć zaburzenia stylu życia, wspierać preferencje pacjentów i poprawiać zgodność. Od prawie 40 lat pacjenci z GHD i ich krewni znoszą ciężar codziennych zastrzyków hormonu wzrostu. Dążymy do poprawy obecnego standardu opieki, zapewniając długoterminowe, cotygodniowe opcje leczenia dla społeczności GHD."