FDA wydaje 15 sierocych narkotyków tygodniowo

W ubiegłym tygodniu amerykańska FDA wydała 15 kwalifikacje do leków sierocych w jednym oddechu, w tym wiele leków do leczenia raka wątroby, raka żołądka i raka dróg żółciowych.

leczyć raka

Z tych 15 leków 5 stosuje się w leczeniu raka, co stanowi jedną trzecią. Wśród nich terapia komórkowa TCB 002 przyniesiona przez TC BioPharm jest jedynym lekiem do leczenia raka krwi. To jest 0010010 quot; allogeniczny 0010010 quot; 0010010 quot; gotowy do użycia 0010010 quot; terapia komórkowa rozszerzonych CD3-dodatnich komórek T gamma delta. Podjął próby kliniczne w leczeniu ostrej białaczki szpikowej.

Pozostałe cztery terapie przeciwnowotworowe leczą guzy lite, z których AstraZeneca 0010010 # 39; s PD-L 1 inhibitor Imfinzi (durvalumab) i inhibitor CTLA-4 tremelimumab są kwalifikacjami leków sierocych w wątrobie rak. Envafolimab Silydi 0010010 # 39; podskórne przeciwciało PD-L 1 kwalifikuje się do leku sierocego ukierunkowanego na raka dróg żółciowych. OBI-999 z Taiwan Hao Ding Company jest lekiem skoniugowanym z przeciwciałem przeciwko antygenowi Globo-H, a jego kwalifikacja do leków sierocych jest skierowana na raka żołądka.

Terapia genowa

Widzieliśmy również niektóre terapie genowe, takie jak Esteve Pharmaceuticals, która ma na celu wykorzystanie wektora genowego AAV 9 do wprowadzenia prawidłowego genu GALNS pacjentom w leczeniu mukopolisacharydozy IVA; innym sposobem leczenia przez Baxalta jest gen kodujący FIX Padua został przeniesiony do pacjentów z wektorem AAV 8 w celu leczenia hemofilii typu B.

Aruvant Sciences to terapia wykorzystująca wektory lentiwirusowe. Wprowadza gen kodujący γ-globinę do własnych komórek CD34-pozytywnych pacjenta 0010010 # 39; w celu leczenia niedokrwistości sierpowatej. Kolejna podobna terapia pochodzi z Orchard Therapeutics, która wykorzystuje również komórki CD34-dodatnie. Różnica polega na tym, że przenosi gen php gp 91 w celu leczenia przewlekłej ziarniniakowatości związanej z chromosomem X.

Inne rzadkie choroby

Oprócz raka i rzadkich chorób, które można leczyć za pomocą terapii genowej, inne rzadkie choroby mają również potencjalnie nowe możliwości opracowania. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; fasudil jest inhibitorem ROCK, który ma leczyć stwardnienie zanikowe boczne; OncoArendi Therapeutics 0010010 # 39; OATD-01 jest innowacyjnym inhibitorem CHIT-1, który ma być stosowany w leczeniu sarkoidozy; Rebasez (Luspatercept) jest środkiem dojrzewającym do czerwonych krwinek, a chorobą, na którą kwalifikuje się lek sierocy, jest zwłóknienie szpiku kostnego.

Wśród tych leków, które kwalifikują się do leków sierocych, jest również kilka leków przeciwinfekcyjnych. Spośród nich TNP 0010010 # {{2}}; s TNP 2092 uzyskał kwalifikację do sztucznego zakażenia stawów. Wcześniej został również zakwalifikowany przez FDA jako produkt przeciwinfekcyjny. F 2 G 0010010 # {{2}}; s olorofim uzyskał dwie kwalifikacje leków sierocych, odpowiednio na zakażenie Lomentospora / Scedosporium i inwazyjną aspergilozę.