DaxibotulinumtoxinA Faza 3 Badanie kliniczne zakończyło się sukcesem, a Fosun Pharma został wprowadzony do Chin w celu rozwoju!

Revance Therapeutics to firma biotechnologiczna skupiająca się na innowacyjnych produktach estetycznych i terapeutycznych. Niedawno firma ogłosiła pozytywne wyniki najwyższej klasy badania klinicznego ASPEN-1 fazy 3. Jest to randomizowane, podwójnie ślepej próby, kontrolowane placebo, równolegle grupy fazy 3, który ocenia skuteczność i bezpieczeństwo daxibotulinumtoxin toksyny botulinowej (RT002) w leczeniu dystonii szyjki macicy. Dystonia szyi jest przewlekłą, wyniszczającą chorobą neurologiczną, która wpływa na mięśnie szyi.

W tym kluczowym badaniu wzięło udział 301 uczestników w 60 lokalizacjach klinicznych w Stanach Zjednoczonych, Kanadzie i Europie. W badaniu, uczestnicy byli losowo podzielone na grupy 3:3:1 i otrzymał pojedyncze wstrzyknięcie 125 jednostek, 250 jednostek DaxibotulinumtoxinA i placebo, i kontynuowane przez 36 tygodni.

Wyniki wykazały, że obie dawki produktu DaxibotulinumtoxinA osiągnęły pierwszorzędowy punkt końcowy skuteczności: klinicznie istotna poprawa objawów i objawów dystonii szyjki macicy w 4 i 6 tygodniu. Dane szczegółowe to: W porównaniu z grupą placebo u pacjentów, którzy otrzymywali 125 jednostek i 250 jednostek daxibotulinumtoxinA, statystycznie istotne zmiany w całkowitym wyniku skali klasyfikacji toronto western spasmodic Torticollis (TWSTRS) w porównaniu z wartościami wyjściowymi. (odpowiednio 12,7 i 10,9 wobec 4,3, p<0.0001 and="" p="0.0006)." according="" to="" the="" calculation="" of="" the="" median="" time="" to="" 80%="" of="" the="" peak="" therapeutic="" effect="" disappeared,="" the="" median="" duration="" of="" the="" therapeutic="" effect="" of="" the="" 125="" unit="" dose="" group="" and="" the="" 250="" unit="" dose="" group="" were="" 24.0="" weeks="" and="" 20.3="" weeks,="" respectively.="" in="" the="" study,="" daxibotulinumtoxina="" is="" generally="" safe,="" the="" two="" doses="" are="" well="" tolerated,="" and="" the="" safety="" is="">

Revance oczekuje, że wyniki innego równoległego fazy 3 otwartej, długoterminowe bezpieczeństwa badania klinicznego ASPEN-OLS ma być dostępny w 2021 r., z 354 osób włączonych do badania.

Dr Joseph Jankovic, badacz badania i założyciel i dyrektor Parkinson's Disease Center i Dyskinesia Clinic w Baylor College of Medicine, powiedział: "Jestem bardzo zadowolony, aby zobaczyć stopień i czas trwania remisji DaxibotulinumtoxinA u pacjentów w badaniu ASPEN-1. Większość pacjentów z dystonią szyjki macicy musi udać się do szpitala na zastrzyki 3-4 razy w roku, co stanowi duże obciążenie dla czasu i harmonogramu pacjenta. Jeśli lek może zapewnić dłuższy efekt, zmniejszając w ten sposób roczne wstrzyknięcie Myślę, że pacjenci będą go bardzo korzystne."

Prezes i dyrektor generalny Reavices Mark Foley powiedział: "Z przyjemnością informujemy o tych pozytywnych wynikach badania ASPEN-1 Phase 3, ponieważ jest to drugi udany projekt fazy 3 firmy, demonstrujący wydłużony czas trwania DaxibotulinumtoxinA. Teraz obejmuje 2 różne kategorie leczenia-estetyki i terapii. Oprócz leżenia pod naszą franczyzę leczenia, wyniki te zwiększają jego potencjał w innych ruchów mięśni i zaburzeń bólowych. Dystonia szyjki macicy o dłuższej skuteczności Plan leczenia ma zdolność do zapewnienia pacjentom znaczącego długotrwałego łagodzenia objawów, zapewniając jednocześnie przekonującą funkcję farmakoekonomiczną. Z niecierpliwością czekamy na dalsze wykorzystanie zróżnicowanej wydajności DaxibotulinumtoxinA na globalnym rynku neuromodulatorów.

RT002 jest neuromodulatorem o długim działaniu (neuromodulatorem) opracowanym w oparciu o opatentowana platforma technologiczna Revance Therapeutics Peptide Companion Technology (TransMTS). Jego aktywnym składnikiem farmaceutycznym jest toksyna botulinowa typu A, a jej przygotowanie nie zawiera ludzkiego materiału pochodzenia krwi lub białka pochodzenia zwierzęcego, które może utrzymać stabilność przez 2 lata bez chłodzenia. Zgodnie z wynikami zakończonych badań przedklinicznych i klinicznych, RT002 może być stosowany do wskazań kosmetycznych, takich jak eliminacja umiarkowanych do ciężkich linii brwi; i wskazań do leczenia, takich jak dystonia szyjki macicy.

W porównaniu z obecnie powszechnie stosowanymi produktami do wstrzykiwania toksyny botulinowej (onabotulinumtoxinA), długotrwały efekt jest największą cechą RT002, a ta funkcja pochodzi z opatentowaną technologią peptydową TransMTS, która wytwarza bardzo dodatnio naładowane peptydy i " Daxi" (aktywny składnik medyczny 150kD; Cząsteczka BoNT/A) tworzy wiązanie nie kowalencyjne, prawidłowo kieruje substancją czynną do miejsca docelowego i zapobiega agregacji spowodowanej temperaturą, odgrywając w ten sposób ważną rolę w stabilizacji substancji czynnej.

W grudniu 2018 r. Fosun Pharmaceutical Industry, spółka zależna Fosun Pharmaceutical Holdings i Revance Therapeutics, uzyskała licencję na współpracę w zakresie wyłącznego użytku, importu, sprzedaży i innej komercjalizacji (z wyłączeniem produkcji) DaxibotulinumtoxinA w regionie i w terenie. Dozwolone obszary aplikacji obejmują piękno W przypadku wskazań i wskazań do leczenia, Fosun Pharmaceutical Industry polecił Revance zapłacić do 88 milionów USD opłat licencyjnych i zapłacić odpowiednie kamienie milowe sprzedaży. W maju tego roku łączna inwestycja Fosun Pharma w R&D w RT002 przekroczyła 200 milionów juanów (niezbadane, w tym opłaty licencyjne).