Zatwierdzono BeiGene Kyprolis (Carfilzomib do wstrzykiwań): Leczenie dorosłych pacjentów z nawrotowym/opornym na leczenie MM!

BeiGene ogłosił niedawno, że Krajowa Administracja Produktów Medycznych (NMPA) warunkowo zatwierdziła Kyprolis® (karfilzomibdo wstrzykiwań), w połączeniu zdeksametazon, do leczenia: w przeszłości stosowano co najmniej 2 terapie (w tym hamowanie proteasomu) oraz immunomodulatory) u dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie (R/R) szpiczakiem mnogim (MM).

BeiGene uzyskał autoryzację Kyprolis w Chinach dzięki strategicznej współpracy z Amgen. To pierwsza aprobata Kyprolisu w Chinach. Szpiczak mnogi (MM) jest hematologicznym nowotworem złośliwym o nieuleczalnym i wysokim odsetku nawrotów. Zatwierdzenie Kyprolis przyniesie wysoce selektywny i nieodwracalny inhibitor proteasomu dorosłym pacjentom z nawracającym/opornym na leczenie MM w Chinach.

Kyprolis' zatwierdzenie warunkowe opiera się na wynikach badania fazy 3 (CTR20160857) przeprowadzonego w Chinach. Badanie przeprowadzono na 123 pacjentach z R/R MM i oceniono skuteczność i bezpieczeństwo Kyprolis w połączeniu z deksametazonem. Wyniki wykazały, że skuteczność Kyprolisu u chińskich pacjentów, którzy wcześniej otrzymywali wiele linii terapii (mediana: 4 linie), była mniej więcej taka sama, jak obserwowana w innych globalnych badaniach.

Całkowity odsetek odpowiedzi (ORR) pierwszorzędowego punktu końcowego badania wyniósł 35,8% (95% CI: 27,3; 44,9). Mediana przeżycia wolnego od progresji (PFS) określona przez niezależną komisję oceniającą (IRC) wyniosła 5,6 miesiąca (95% CI: 4,6, 6,5). Charakterystyka bezpieczeństwa produktu Kyprolis u chińskich pacjentów obserwowana w tym badaniu jest zgodna z cechami obserwowanymi w globalnych badaniach przeprowadzonych u pacjentów z R/R MM. W badaniach ogólnoświatowych najczęstszymi działaniami niepożądanymi produktu Kyprolis w połączeniu z deksametazonem były niedokrwistość, biegunka, zmęczenie, wysokie ciśnienie krwi, gorączka, zakażenie górnych dróg oddechowych, małopłytkowość, kaszel, duszność i bezsenność. Według analizy zdarzeń niepożądanych u chińskich pacjentów nie znaleziono nowych zagrożeń bezpieczeństwa. Pełne zatwierdzenie produktu Kyprolis będzie zależeć od wyników potwierdzającego badania klinicznego.

Szpiczak mnogi (MM) to nieuleczalny nowotwór hematologiczny charakteryzujący się powtarzającymi się cyklami remisji i nawrotów. Choroba jest niezwykle agresywną chorobą, która atakuje komórki plazmatyczne w szpiku kostnym, a te dotknięte komórki plazmatyczne zastępują normalne komórki w szpiku kostnym. Chociaż niektórzy pacjenci z MM nie mają żadnych objawów, większość pacjentów jest diagnozowana z powodu powiązanych objawów. Objawy te obejmują złamania lub ból, niską liczbę czerwonych krwinek, zmęczenie, wysoki poziom wapnia, problemy z nerkami lub infekcje.

Kyprolis jest nieodwracalnym inhibitorem proteasomu podawanym dożylnie. Proteasom odgrywa ważną rolę w funkcjonowaniu i wzroście komórek, degradując uszkodzone lub niepotrzebne już białka. Wykazano, że Kyprolis blokuje proteasom, powodując nadmierną akumulację białek w komórce. W niektórych komórkach Kyprolis może powodować śmierć komórki, zwłaszcza komórek szpiczaka mnogiego, ponieważ takie komórki najprawdopodobniej zawierają większe ilości nieprawidłowych białek.

Kyprolis został po raz pierwszy dopuszczony do obrotu w lipcu 2012 roku. Do tej pory około 150 000 pacjentów na całym świecie otrzymało leczenie Kyprolisem. W Stanach Zjednoczonych Kyprolis został zatwierdzony: (1) W skojarzeniu z lenalidomidem + deksametazonem lub w skojarzeniu z deksametazonem lub w skojarzeniu z daratumumabem + deksametazonem w leczeniu pacjentów, którzy otrzymali leczenie pierwszego rzutu do leczenia trzeciego rzutu Dorośli pacjenci z nawrotowym lub opornym na leczenie MM; (2) W monoterapii jest stosowany w leczeniu dorosłych pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie MM, którzy otrzymali przynajmniej leczenie pierwszego rzutu.