Alnylam i PeptiDream osiągnęły strategiczną współpracę: opracuj koniugaty peptyd-siRNA, aby zapewnić terapię siRNA tkankom pozawątrobowym!

Wiodąca w branży firma zajmująca się terapią RNAi, Alnylam i wiodąca w branży firma zajmująca się odkrywaniem leków opartych na peptydach, PeptiDream, ogłosiły niedawno umowę licencyjną i współpracę w celu odkrycia i opracowania leków skoniugowanych peptydowo-siRNA, co stwarza wiele możliwości dostarczania terapii RNAi do tkanek pozawątrobowych. Dzięki tej współpracy obie firmy będą współpracować przy wyborze i optymalizacji peptydów w celu dostarczania małych interferujących cząsteczek RNA (siRNA) do wielu typów komórek i tkanek poprzez specyficzne interakcje z receptorami wyrażanymi na komórkach docelowych.

Obie strony nie ujawniły dokładnej choroby, która ma być badana, a celem jest zapewnienie leczenia RNAi dla tkanek innych niż wątroba. Alnylam ma 4 strategiczne obszary terapeutyczne: medycyna genetyczna, choroby kardiometaboliczne, choroby zakaźne oraz choroby ośrodkowego układu nerwowego/oczu.

Zgodnie z warunkami sojuszu, Alnylam wybierze zestaw receptorów dla platformy do odkrywania peptydów PeptiDream'. PeptiDream wybierze, zoptymalizuje i zsyntetyzuje peptydy dla każdego receptora. Alnylam następnie wygeneruje koniugaty peptyd-siRNA i przeprowadzi badania in vitro i in vivo w celu wsparcia ostatecznej selekcji peptydów. Współpraca ta może generować wiele możliwości terapeutycznych poprzez celowanie w powodujące chorobę transkrypty mRNA w wielu typach tkanek.

Zgodnie z warunkami umowy, PeptiDream otrzyma nieujawnioną zaliczkę od Alnylam oraz fundusze badawczo-rozwojowe w okresie współpracy badawczej. PeptiDream kwalifikuje się również do otrzymywania płatności za kamienie milowe w oparciu o osiągnięcie określonych kamieni milowych w zakresie rozwoju, regulacji i handlu, o potencjalnej łącznej wartości do 2,2 miliarda USD. Ponadto PeptiDream jest również uprawniony do otrzymywania niskich do średnio jednocyfrowych tantiem za każdą sprzedaż dowolnych produktów Alnylam wynikających z jakiejkolwiek współpracy.

Kevin Fitzgerald, dyrektor naukowy Alnylam, powiedział: &: „Rozwiązaliśmy problem celowanego dostarczania terapii RNAi do wątroby i poczyniliśmy znaczne postępy przedkliniczne w dostarczaniu do ośrodkowego układu nerwowego, oczu i płuc. Teraz zwiększamy nasz pakiet technologii dostarczania. Technologie te mogą skutecznie dostarczać siRNA do szerszego zakresu typów tkanek w całym ludzkim ciele. Jesteśmy bardzo zadowoleni z osiągnięcia porozumienia badawczego o współpracy z PeptiDream, które polega na odkryciu i optymalizacji peptydów ukierunkowanych na wiele receptorów. Lider branży w zabudowie. Dzięki tej współpracy mamy nadzieję zidentyfikować silne pary ligand-receptor dostarczane przez tkanki pozawątrobowe, podobne do pary GalNAc-ASGPR, której pionierem było skuteczne dostarczanie do wątroby.&cyt;

Dr Patrick C. Reid, prezes i przedstawiciel dyrektora PeptiDream, powiedział: „Ta umowa dodatkowo rozszerza naszą strategię wykorzystywania peptydów do dostarczania różnych terapeutycznych ładunków do chorych komórek / tkanek w ukierunkowany sposób (jako koniugaty peptyd-lek). Mamy nadzieję, że to partnerstwo pomoże stworzyć innowacyjne koniugaty peptyd-siRNA w różnych chorobach i otworzy wiele nowych możliwości terapeutycznych.&cyt;

PeptiDream to firma biofarmaceutyczna z siedzibą w Japonii, założona w 2006 roku, posiada zastrzeżony system Peptide Discovery Platform System (PDPS), który jest najnowocześniejszą, wysoce zdywersyfikowaną platformą odkrywania, która może wydajnie wytwarzać wysoce zróżnicowaną (biliony) Niestandardowa biblioteka peptydów jest stosowany do identyfikacji peptydów o dużej mocy i selektywnych trafień, a następnie te peptydy trafienia można opracować w oparciu o peptydy, małe cząsteczki lub terapie koniugatu peptyd-lek (PDC).

Dzięki autorskiej platformie PDPS firma PeptiDream osiągnęła strategiczną współpracę i umowy licencyjne z wieloma firmami farmaceutycznymi. 27 lipca br. Takeda Pharmaceuticals ogłosiła rozszerzenie współpracy badawczej i wyłączną umowę licencyjną z PeptiDream na stworzenie koniugatów peptyd-lek (PDC) dla wielu celów związanych z ośrodkowym układem nerwowym (CNS). Cele te znajdują się w nerwach przewlekłych. Odgrywają ważną rolę w chorobach zwyrodnieniowych. PeptiDream kwalifikuje się do płatności w wysokości około 3,5 miliarda USD, w tym płatności zaliczkowych i potencjalnych płatności przedklinicznych, klinicznych, marketingowych i związanych ze sprzedażą, a także opłat licencyjnych. Takeda i PeptiDream początkowo osiągnęły porozumienie w sprawie współpracy badawczej i wyłącznej umowy licencyjnej w grudniu 2020 r., aby stworzyć PDC dla chorób nerwowo-mięśniowych.

W listopadzie 2017 r. PeptiDream i Bayer podpisały przełomową umowę o współpracy o wartości 1,1 miliarda dolarów w celu opracowania opartych na peptydach terapii wielu chorób. W kwietniu 2017 r. PeptiDream and Johnson& Firma Johnson's Janssen Pharmaceuticals osiągnęła porozumienie o współpracy o wartości 1,15 miliarda USD, aby wykorzystać technologię platformy PDPS do identyfikacji makrocyklicznych peptydów / peptydów z ograniczeniami przeciwko wielu celom chorób metabolicznych i chorób sercowo-naczyniowych wybranych przez Janssen. Peptydy Hit są zoptymalizowane jako peptydy terapeutyczne lub produkty drobnocząsteczkowe.