Viralym-M, allogeniczna terapia komórkami T specyficznymi dla wielu wirusów, kwalifikuje się do leków sierocych!

AlloVir to firma zajmująca się immunoterapią komórkami T w późnym stadium klinicznym. Niedawno firma ogłosiła, że ​​Europejska Agencja Leków (EMA) przyznała Viralym-M (ALVR 105) status leku sierocego pacjentom otrzymującym krwiotwórcze komórki macierzyste (HSCT) w celu leczenia chorób wirusowych i infekcji. Viralym-M jest allogeniczną, gotową, wielowirusową terapią komórkową T, opracowywaną obecnie do leczenia i zapobiegania 6 pospolitym, destrukcyjnym patogenom wirusowym Ciężkie choroby wirusowe, w tym: wirus BK, wirus cytomegalii , ludzki wirus opryszczki 6, wirus EB, adenowirus, wirus JC. Choroby wirusowe są głównym powodem złego rokowania pacjentów po przeszczepie, co może prowadzić do katastrofalnych i zagrażających życiu konsekwencji.

Oprócz kwalifikacji leków sierocych Viralym-M otrzymał wcześniej EMA' Priority Drug Qualification (PRIME) i US FDA' Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) kwalifikacja. Warto wspomnieć, że Viralym-M jest jedną z 7 terapii badawczych, które do tej pory kwalifikowały się w PRIME i RMAT. AlloVir ma globalne prawa do rozwoju i komercjalizacji Viralym-M i jest zaangażowany w opracowywanie i dostarczanie transformacyjnych terapii komórkowych dla pacjentów cierpiących na zagrażające życiu choroby wirusowe.

Specyficzny dla wirusa proces przygotowania komórek T.

W dodatnim badaniu Fazy II typu proof-of-concept opublikowanym w Journal of Clinical Oncology (Tzannou, JCO, 2017), ponad 90% pacjentów, którzy nie przeszli konwencjonalnego leczenia po otrzymaniu leczenia Viralym-M były zgodne z wcześniej ustalonymi kryteriami Choroba wykazała całkowitą lub częściową odpowiedź kliniczną, a większość pacjentów została całkowicie usunięta z wirusa we krwi, a główne objawy kliniczne zostały całkowicie wyeliminowane.

AlloVir planuje uruchomić badanie krytyczne fazy III Viralym-M' oraz badanie poprawności koncepcji fazy II w 2020, ukierunkowane na sześć typowych, niszczących i zagrażających życiu patogenów wirusowych.

U zdrowych osób swoiste dla wirusa komórki T (VST) z organizmu naturalny system obrony' zapewniają ochronę przed różnymi patogennymi wirusami. Jednak u pacjentów z osłabionym układem odpornościowym wirusy te mogą nie być kontrolowane. Choroby wirusowe są powszechne i mają potencjalnie niszczycielskie i zagrażające życiu konsekwencje dla pacjentów z obniżoną odpornością. Na przykład do 90% pacjentów aktywuje co najmniej jednego wirusa po allogenicznym przeszczepie komórek macierzystych, a dwie trzecie pacjentów aktywuje więcej niż jednego wirusa, co powoduje ciężką i długotrwałą chorobowość, hospitalizację i przedwczesna śmierć. Zasadniczo, gdy wirus zakaża pacjenta z niską funkcją immunologiczną, standardowa terapia przeciwwirusowa nie może rozwiązać podstawowego problemu osłabionego układu odpornościowego. Dlatego wielu pacjentów cierpi z powodu zagrażających życiu konsekwencji, takich jak uszkodzenie i uszkodzenie wielu narządów, a nawet śmierć.

Viralym-M jest wiodącą terapią badawczą w AlloVir' allogenicznym, gotowym, wielowirusowym rurociągu do terapii komórkowej T, przeznaczonym do leczenia pacjentów z obniżoną odpornością (w tym HSCT, pacjentów z przeszczepem narządów litych) lub pierwotna (u pacjentów z niedoborem odporności, raka lub HIV) czynna choroba wirusowa. Viralym-M ma potencjał do zwalczania lub zapobiegania serii poważnych i zagrażających życiu chorób wirusowych, gdy funkcja immunologiczna pacjenta' może zasadniczo zmienić choroby wirusowe poprzez znaczne zmniejszenie lub zapobieganie występowaniu chorób i znaczną poprawę rokowania Pacjent'