US FDA zatwierdza Pfizer Panzyga (immunoglobulina ludzka do wstrzykiwań)!

Pfizer ogłosił niedawno, że US Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła dodatkowe biologiczne wniosek o licencję produktu (sBLA) dla Panzyga (immunoglobulina ludzka do wstrzykiwań dożylnych, 10% płynne przygotowanie) w leczeniu przewlekłego zapalenia Dorosłych pacjentów z polineuropatii demamilinacji seksualnej (CIDP). CIDP jest rzadką polineuropatią autoimmunologiczną. Immunoglobulina dożylnie (IVIg) jest najczęstszym leczeniem pierwszego rzutu u pacjentów z CIDP.

Warto wspomnieć, że Panzyga jest jedynym IVIg z 2 zatwierdzonymi przez FDA schematami pożytezania CIDP, które pomogą zaspokoić potrzeby kliniczne pacjentów. Panzyga można również podawać z szybkością infuzji 12 mg/kg mc./min.

Panzyga jest 10% roztworem ludzkiej normalnej immunoglobuliny podawanej dożylnie. W Stanach Zjednoczonych panzyga została zatwierdzona w 2018 roku: (1) u pacjentów w wieku ≥ 2 lat w leczeniu pierwotnego niedoboru odporności (PI); (2) u dorosłych pacjentów w leczeniu przewlekłej małopłytkowości immunologicznej (CITP).

Pfizer podpisał umowę licencyjną z Octapharma AG, na mocy której firmie Pfizer przyznano prawo do sprzedaży i komercjalizacji Panzygi w Stanach Zjednoczonych. Octapharma AG zastrzega sobie wyłączne prawo do komercjalizacji tego produktu na rynku globalnym poza Stanami Zjednoczonymi.

Angela Lukin, globalny prezes Pfizer Hospital Business Unit, powiedziała: "Każdy pacjent CIDP ma inne potrzeby w zakresie leczenia. Okazało się, że tylko jedna zatwierdzona opcja dawkowania nie zawsze jest najlepszy. Ta nowa opcja wskazania i dodatkowego dawkowania Zatwierdzenie umożliwi świadczeniodawcom wybór opcji dawkowania, która jest odpowiednia dla pacjentów, co pomoże rozwiązać niezaspokojoną potrzebę medyczną w populacji pacjentów."

CIDP jest rzadką chorobą nerwów obwodowych charakteryzującą się zwiększeniem symetrycznej utraty silnika i czucia oraz osłabienia związanego z utratą głębokich odruchów ścięgna. Choroba jest spowodowana uszkodzeniem pochwy maniaka nerwowego. Stopniowy początek CIDP może opóźnić diagnozę o miesiące lub nawet lata, co prowadzi do poważnego uszkodzenia nerwów, ograniczając i opóźniając odpowiedź na leczenie. Większość pacjentów wymaga długotrwałego leczenia; nieleczonych, prawie jedna trzecia pacjentów z CIDP rozwinie uzależnienie od wózków inwalidzkich. Wczesne rozpoznanie i odpowiednie leczenie są niezbędne, aby pomóc pacjentom uniknąć rozwoju ciężkiej niepełnosprawności.

Zatwierdzenie tego nowego wskazania opiera się na danych z prospektywnego, podwójnie zaślepionego, randomizowanego, wieloośrodkowego badania fazy 3 u 142 pacjentów z rozpoznaniem CIDP. To badanie fazy 3 jest pierwszym i jedynym badaniem ivig cidp, w ramach których oceniano więcej niż jedną opcję podania dawki podtrzymującej. W badaniu, przez okres 6 miesięcy, skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja 7 infuzji podtrzymacyjnych oceniano co 3 tygodnie. Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności jest odsetek osób, które odpowiedziały na leczenie 1,0 g/kg mc. w porównaniu z wartością wyjściową po 6 miesiącach leczenia. Remisja została zdefiniowana jako: pacjent, u którego skorygowany 10-punktowy wynik niepełnosprawności przyczyny i leczenia zapalnego (INCAT) zmniejszył się o co najmniej 1 punkt.

Wyniki wykazały, że pod koniec 6 miesięcy leczenia 80% (55/69) pacjentów osiągnęło remisji INCAT w dawce 1,0 g/kg mc., osiągając pierwszorzędowy punkt końcowy badania. W wielu podtrzymujących punktach końcowych wykazano skuteczność zależną od dawki, w tym wynik INCAT skorygowany w grupie 2,0 g/kg mc., wykazujący 92% wskaźnik remisji. W grupach dawek 1,0 g/kg i 2,0 g/kg, siła chwytu, zapalna raschigowa kompleksowa skala niepełnosprawności (I-RODS) i rada badań medycznych (MRC) również wykazały odpowiedź zależną od dawki. W tym badaniu Panzyga był ogólnie dobrze tolerowany. Najczęstsze działania niepożądane (>5%) we wszystkich grupach dawkowania były bóle głowy (15%), gorączka (14%), zapalenie skóry (10%) i podwyższone ciśnienie krwi (8%). W okresie badania 11 pacjentów (8%) otrzymanych przedmedycją.