Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała priorytetowy przegląd Nefecon (budesonid): ma potencjał do korekcji choroby!

Szwedzka firma biofarmaceutyczna Calliditas Therapeutics ogłosiła niedawno, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zaakceptowała nowe zastosowanie leku (NDA) Nefeconu (budezonidu) i przyznała pierwszeństwo przeglądowi, który jest nowym doustnym preparatem budezonidu. Jest to regulator w dół IgA1, który leczy nefropatię IgA (IgAN) poprzez ukierunkowaną regulację w dół IgA1. FDA wyznaczyła&NDA; Ustawa o opłatach użytkowników leków na receptę GG; (PUDFA) data docelowa to 15 września 2021 r.

Po zatwierdzeniu Nefecon stanie się pierwszą terapią specjalnie zaprojektowaną i zatwierdzoną do leczenia IgAN, z możliwością korekcji choroby. Po uzyskaniu zgody Calliditas zamierza samodzielnie komercjalizować Nefecon w Stanach Zjednoczonych.

Renée Aguiar Lucander, dyrektor generalny Calliditas, powiedziała:"Jesteśmy bardzo podekscytowani otrzymaniem priorytetowej recenzji, która odzwierciedla znaczące niezaspokojone potrzeby medyczne w zakresie leczenia IgAN. Liczymy na współpracę z agencją w celu uzyskania przyspieszonej zgody jeszcze w tym roku. Abyśmy mogli dostarczyć pierwszy zatwierdzony lek dla pacjentów z IgAN."

Nefecon to opatentowany preparat doustny zawierający silną i dobrze znaną substancję czynną – budezonid – do ukierunkowanego uwalniania. Zgodnie z głównym modelem patogenezy, preparat przeznaczony jest do dostarczania leków do plastra Peyera' w jelicie cienkim, w którym powstała choroba. Nefecon wywodzi się z technologii TARGIT, która umożliwia przechodzenie substancji przez żołądek i jelita bez wchłaniania i mogą być uwalniane impulsowo tylko wtedy, gdy dotrą do dolnej części jelita cienkiego.

Jak pokazano w dużym badaniu fazy 2b zakończonym przez Calliditas, połączenie dawki i zoptymalizowanego profilu uwalniania jest skuteczne w przypadku pacjentów z IgAN. Oprócz skutecznego działania miejscowego kolejną zaletą stosowania tej substancji czynnej jest jej niska biodostępność, tzn. około 90% substancji czynnej jest dezaktywowane w wątrobie przed dotarciem do krążenia ogólnoustrojowego. Oznacza to, że leki o wysokim stężeniu mogą być stosowane lokalnie tam, gdzie jest to potrzebne, ale ekspozycja ogólnoustrojowa i skutki uboczne są bardzo ograniczone.

Calliditas jest jedyną firmą, która uzyskała pozytywne dane w randomizowanych, podwójnie zaślepionych, kontrolowanych placebo badaniach klinicznych fazy 2b i 3 dotyczących IgAN. W obu badaniach osiągnięto pierwszorzędowe i kluczowe drugorzędowe punkty końcowe.

Zgłoszenie Nefecon NDA opiera się na pozytywnych danych z części A kluczowego badania fazy 3 NefIgArd. Jest to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie zaprojektowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa produktu Nefecon i placebo u 200 dorosłych pacjentów z IgAN. Jak wspomniano wcześniej, w porównaniu z placebo, badanie osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy, jakim było zmniejszenie białkomoczu i wykazało, że eGFR był stabilny po 9 miesiącach. Przesłane informacje obejmują również dane kliniczne z badania fazy 2 NEFIGAN, w którym również osiągnięto pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe badania NefIgArd. Oba badania wykazały, że Nefecon był ogólnie dobrze tolerowany, a wyniki obu grup miały podobne bezpieczeństwo.

Calliditas złożył wniosek o przyspieszoną zgodę. Przyspieszone zatwierdzanie to nowy kanał zatwierdzania leków przez FDA w USA, który umożliwia zatwierdzanie leków, które mają potencjał, aby zaspokoić niezaspokojone potrzeby medyczne związane z głównymi chorobami, w oparciu o zastępczy punkt końcowy. Zastępczym punktem końcowym kluczowego badania fazy 3 NefIgArd jest zmniejszenie białkomoczu w porównaniu z placebo, które zostało oparte na statystyce metaanalizy badań klinicznych opublikowanej przez Thompsona A i in. w 2019 roku o interwencje u pacjentów z IgAN w badaniach klinicznych. czekaj. Badanie potwierdzające zaprojektowane w celu dostarczenia długoterminowych danych dotyczących korzyści z nerek zostało w pełni włączone i ma zostać ogłoszone na początku 2023 roku.