Amerykańska FDA zatwierdza Isturisa (osilodrostat), pierwszy lek, który bezpośrednio rozwiązuje nadmierne wydzielanie kortyzolu!

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) niedawno zatwierdziła Isturisa® (osilodrostat, tabletka doustna) do leczenia dorosłych pacjentów z zespołem Cushinga 0010010 # 39; s, w szczególności: operacja przysadki nie może zostać wykonane lub operacja została wykonana. Dorośli pacjenci, którzy są nadal chorzy. Zespół Cushinga 0010010 # 39; CS to rzadka choroba spowodowana nadmiernym wydzielaniem kortyzolu przez nadnercza. Isturisa jest pierwszym lekiem zatwierdzonym przez FDA, który bezpośrednio rozwiązuje nadmierne wytwarzanie kortyzolu poprzez blokowanie 11 β-hydroksylazy i zapobieganie biosyntezie kortyzolu.

Isturisa® dostarczy 1 mg, 5 mg i 10 mg tabletki powlekane. Zaletą Isturisa® jest to, że może kontrolować lub normalizować poziom kortyzolu u dorosłych pacjentów z CS i ma kontrolowane bezpieczeństwo, co czyni ten produkt cenną opcją leczenia dla pacjentów z CS.

Isturisa została opracowana przez Novartis. W lipcu 2019 firma sprzedała trzy leki hormonalne włoskiej firmie farmaceutycznej Recordati za 390 milionów dolarów: Isturisa, dwa leki do leczenia akromegalii Signifor (diasparaginian pasyreotydu) i długo działające leki Signifor LAR (pasyreotyd) pamoate).

W Unii Europejskiej preparat Isturisa został zatwierdzony w styczniu 2020 do leczenia endogennego zespołu Cushinga (CS) u dorosłych. Aktywnym składnikiem farmaceutycznym Isturisa® jest osilodrostat, inhibitor syntezy kortyzolu, który działa poprzez hamowanie hydroksylazy 11-β, która jest odpowiedzialna za ostatni etap biosyntezy kortyzolu nadnerczy. W Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej Isturisa uzyskała status leku sierocego.

wzór strukturalny osilodrostat chemiczny (Źródło: medchemexpress.cn)

Dane z całego programu klinicznego wskazują, że Isturisa może znormalizować poziomy kortyzolu u większości pacjentów i poprawić różne cechy kliniczne oraz jakość życia choroby, zapewniając tym samym znaczące korzyści kliniczne w obszarach, w których potrzeby medyczne nie są zaspokojone. W szczególności w badaniu LINC-3 na koniec 8-tygodniowego losowego okresu karencji (Tydzień 34) odsetek pacjentów w grupie Isturisa, którzy pozostawali w prawidłowym zakresie kortykosteroidów, był znacznie wyższy niż w grupie placebo (86. {{{{{}}}}% vs 29. 4%). Kontrola poziomu kortyzolu jest głównym celem pacjentów z CS. W badaniu najczęstszymi działaniami niepożądanymi produktu Isturisa były niewydolność nadnerczy, ból głowy, wymioty, nudności, zmęczenie i obrzęk.

Mary Thanh Hai, pełniąca obowiązki dyrektora drugiego pokoju FDA Center for Drug Assessment and Research, powiedziała: 0010010 FDA wspiera rozwój bezpiecznych i skutecznych metod leczenia rzadkich chorób. To nowe leczenie może pomóc pacjentom z zespołem Cushinga, który jest rzadką chorobą, nadmierna produkcja kortyzolu naraża pacjentów na inne problemy medyczne. Pomagając pacjentom osiągnąć prawidłowy poziom kortyzolu, lek ten jest ważną opcją leczenia osób dorosłych z chorobą Cushinga 0010010 # 39; 0010010 ;

Objawy zespołu CS-Cushinga (Źródło zdjęcia: omicsonline.org)

Według Baidu Encyclopedia zespół Cushinga 0010010 # 39; s jest także znany jako hiperkortyzolizm (hiperkortyzolizm). W przeszłości niektórzy nazywali to także zespołem Cushinga 0010010 # 39; Kortyzol) wywołuje szereg objawów klinicznych, znanych również jako endogenny zespół Cushinga. Wysoki wiek zachorowań wynosi od 20 do 40 lat, a stosunek zachorowalności mężczyzn do kobiet wynosi około 1: 3.

Zgodnie z jego etiologią można go podzielić na dwa typy: zależne od ACTH i niezależne. Głównymi objawami są twarz w pełni księżyca, krwawy wygląd, otyłość dośrodkowa, trądzik, fioletowe smugi, wysokie ciśnienie krwi, wtórna cukrzyca i osteoporoza. Ponadto długotrwałe stosowanie dużych dawek glukokortykoidów lub długotrwałe nadużywanie alkoholu może również powodować objawy kliniczne podobne do zespołu Cushinga 0010010 # 39; s, znanego jako egzogenny, pochodzący z narkotyków lub Zespół Cushinga.