Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła Livmarli: pierwszy lek do leczenia świądu cholestatycznego związanego z zespołem Alagille (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma to firma biofarmaceutyczna zajmująca się opracowywaniem innowacyjnych terapii w leczeniu rzadkich chorób wątroby. Niedawno firma ogłosiła, że ​​amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła roztwór doustny Livmarli (maralixibat), który jest przyjmowany doustnie raz dziennie w leczeniu cholestazy u pacjentów z zespołem Alagille (ALGS) w wieku ≥ 1 roku. Swędzący. ALGS to rzadka dziedziczna choroba wątroby, która dotyka 2000-2500 dzieci w Stanach Zjednoczonych.

ALGS jest spowodowany nieprawidłowymi przewodami żółciowymi, które mogą prowadzić do postępującej choroby wątroby. Nieprawidłowe lub wąskie drogi żółciowe mogą powodować cholestazę, a kwasy żółciowe gromadzą się w wątrobie, co może prowadzić do stanu zapalnego i uszkodzenia wątroby oraz uniemożliwiać prawidłową pracę wątroby. Cholestaza ALGS wiąże się ze swędzeniem. Swędzenie jest jednym z najczęstszych i najcięższych objawów związanych z ALGS, a także jednym z najczęstszych wskazań do przeszczepienia wątroby u pacjentów z ALGS.

Warto wspomnieć, że Livmarli jest pierwszym i jedynym lekiem dopuszczonym do leczenia świądu cholestatycznego ALGS, co przyniesie znaczącą zmianę w modelu leczenia ALGS. Livmarli została zatwierdzona w ramach priorytetowego procesu przeglądu. Wcześniej FDA przyznała Livmarli oznaczenie rzadkiej choroby pediatrycznej (RPDD) i oznaczenie leku przełomowego (BTD) do leczenia ALGS.

Zatwierdzając Livmarli, FDA wydała również Mirum voucher dotyczący priorytetowej oceny rzadkich chorób pediatrycznych (PRV), aby wynagrodzić firmę za jej wybitny wkład w rozwój nowych leków na rzadkie choroby. Ten PRV może zostać wykorzystany do priorytetowego przeglądu wszelkich kolejnych wniosków o nowe leki i może zostać sprzedany lub przeniesiony.

Aktywnym składnikiem farmaceutycznym roztworu doustnego Livmarli jest maraliksibat, który jest podawanym doustnie inhibitorem transportera kwasów żółciowych w jelicie krętym (IBAT) o minimalnym wchłanianiu. ALGS jest rzadką chorobą wątroby i nie ma uznanego leczenia, dlatego istnieje poważna i pilna niezaspokojona potrzeba medyczna. Zatwierdzenie Livmarli na rynku przyniesie pierwszą w historii opcję leczenia farmakologicznego tej wyniszczającej choroby, zapewni sensowny plan leczenia i ostatecznie zmniejszy potrzebę przeszczepu wątroby.

Livmarli zatwierdziła FDA, w oparciu o kluczowe badania ICONIC i 5-letnie dane z badań pomocniczych. Dane te razem stanowią mocne dowody na to, że Livmarli może leczyć 86 pacjentów z ALGS. Dane z badania ICONIC wykazały, że po leczeniu produktem Livmarli świąd u pacjentów był statystycznie istotnie zmniejszony (p&<0,0001), a="" inne="" markery="" cholestatycznej="" choroby="" wątroby="" uległy="">