Amerykańska FDA zatwierdza precyzyjny lek CStone Avonib do leczenia zmutowanego raka dróg żółciowych IDH1

26 sierpnia z zagranicy nadeszła wiadomość, że notowana na giełdzie w Hongkongu innowacyjna firma farmaceutyczna Cornerstone Pharmaceuticals (kod giełdy w Hongkongu: 2616) precyzyjnie leczony lek ivosidenib został zatwierdzony przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Jest stosowany u wcześniej leczonych dorosłych pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem dróg żółciowych, u których mutacje IDH1 wykryto za pomocą zatwierdzonej przez FDA metody badawczej. Oznacza to, że Afnib stał się pierwszym na świecie lekiem zatwierdzonym przez amerykańską FDA do celowanej terapii pacjentów z mutacją IDH1 cholangiocarcinoma.

Co więcej, supplementary new drug application (sNDA) Afnib otrzymał priorytetowy przegląd, co znacznie skróciło czas przeglądu. Przegląd priorytetowy zazwyczaj przyznaje leki, które mogły poczynić znaczne postępy w leczeniu lub zapewnić leczenie w przypadku braku wystarczających środków leczenia.

Rozumie się, że tym razem przyznanie przez FDA kwalifikacji do priorytetowego przeglądu opiera się na danych z badania klinicznego fazy 3 o nazwie ClarIDHy. Badanie to jest pierwszym na świecie randomizowanym badaniem klinicznym fazy 3 dla pacjentów z leczonym rakiem dróg żółciowych z mutacjami IDH1. Wyniki badania wykazały, że w porównaniu z grupą placebo, grupa otrzymująca Avonibib osiągnęła pierwszorzędowy punkt końcowy przeżycia wolnego od progresji (PFS), co znacznie zmniejszyło ryzyko progresji choroby lub zgonu u pacjentów. Jednocześnie Avnib poprawił również całkowite przeżycie (OS) pacjentów.

Cholangiocarcinoma jest rzadkim nowotworem złośliwym, który występuje w drogach żółciowych wewnątrz i na zewnątrz wątroby. Szacuje się, że każdego roku u 8000 osób w Stanach Zjednoczonych diagnozuje się raka dróg żółciowych. Przed zatwierdzeniem Avonib nie zatwierdzono ukierunkowanej terapii zmutowanego raka dróg żółciowych IDH1, aw zaawansowanych przypadkach istnieją ograniczone możliwości chemioterapii.

CStone Pharmaceuticals uzyskał wyłączną współpracę i prawa licencyjne na rozwój i komercjalizację Avnib w regionie Wielkich Chin, w tym w Chinach kontynentalnych, Hongkongu, Makau i Tajwanie oraz Singapurze. Wcześniej Afnib został włączony do "Listy nowych leków pilnie potrzebnych w klinikach (trzecia partia)" wydanej przez Centrum Oceny Leków Narodowej Administracji Produktów Medycznych (NMPA) w Chinach.

Obecnie CStone Pharmaceuticals prowadzi dwa zarejestrowane badania kliniczne nad Afnibem w Chinach kontynentalnych, głównie w przypadku wskazań ostrej białaczki szpikowej (AML). Wśród nich badanie CS3010-101 jest wieloośrodkowym, jednoramiennym badaniem fazy I dorosłych pacjentów z AML R / R z podatnymi mutacjami IDH1, które jest prowadzone w Chinach i służy jako pomost do kluczowego globalnego badania AG120-C-001 Research. Krajowa Administracja Produktów Medycznych (NMPA) w Chinach zaakceptowała nową aplikację avnib do obrotu leków dla dorosłych pacjentów z R / R AML podatnych na mutacje IDH1 i włączyła ją do priorytetowego przeglądu.

Inne badanie, AGILE, jest globalnym badaniem klinicznym fazy III, wieloośrodkowym, podwójnie ślepym, randomizowanym, kontrolowanym placebo, którego celem jest ocena kombinacji avonibu w połączeniu z azacytydyną i placebo w połączeniu z azacytydyną w przeszłości. Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania u nieleczonych pacjentów z mutacją IDH1 AML. Servier ogłosił niedawno, że badanie AGILE osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS).

Rozumie się, że oprócz dwóch wskazań ostrej białaczki szpikowej i raka dróg żółciowych, badania nad leczeniem pacjentów z glejakiem przez Afnib są również w pełnym rozkwicie i wykazały znaczny potencjał terapeutyczny.

Warto zauważyć, że chociaż Avonib nie został jeszcze zatwierdzony w Chinach, dokonał poważnego przełomu w wymiarze dostępności leków przed czasem. Wcześniej Afnib został włączony do Beijing Pratt & Whitney Health Insurance jako jeden z 75 zagranicznych leków specjalnych i został włączony do Hainan Boao Lecheng Global Special Drug Insurance jako jeden z 25 krajowych leków, co oznacza, że więcej pacjentów może z tego skorzystać, znacznie poprawiając przystępność cenową leków.