Sanofi / Regeneron Dupixent zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych: pierwszy lek biologiczny do leczenia atopowego zapalenia skóry o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego u dzieci w wieku 6–11 lat!

Sanofi i Regeneron niedawno ogłosiły, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła Dupixent (dupilumab) do leczenia dzieci w wieku 6–11 lat z umiarkowanym do ciężkiego atopowym zapaleniem skóry (AD). Wskazanie zostało zatwierdzone w ramach procedury przeglądu priorytetów. Wcześniej FDA przyznała Dupixent przełomową kwalifikację leku (BTD) w leczeniu ciężkiej AD u dzieci w wieku od 6 miesięcy do 11 lat słabo kontrolowanymi zewnętrznymi lekami na receptę.

Warto wspomnieć, że Dupixent jest jedynym czynnikiem biologicznym zatwierdzonym dla grupy dzieci w wieku od 6 do 11 lat w wieku od umiarkowanego do ciężkiego. Specyficznym wskazaniem leku jest: Jako dodatkowa terapia podtrzymująca, nie jest ona w pełni kontrolowana przez stosowanie zewnętrznych terapii na receptę Choroby lub gdy te terapie są niepożądane u dzieci w wieku 6–11 lat leczonych AD od umiarkowanej do ciężkiej.

Dupixent jest preparatem do wstrzykiwań podskórnych. Istnieją 2 schematy dawkowania u dzieci i młodzieży (6-11 lat) z AD, zgodnie z zaleceniami dotyczącymi masy ciała (po początkowej dawce nasycającej dawka dla dzieci o masie ciała ≥ 15 kg do&<; {3}}="" kg="" to="" co="" 4="" 300="" mg="" raz="" w="" tygodniu,="" dawka="" dla="" dzieci="" o="" wadze="" ≥="" 30="" kg=""><; 60="" kg="" wynosi="" 200="" mg="" raz="" na="" 2="">

Dupixent jest w pełni humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym, które hamuje sygnalizację IL-4 i IL-13. Lek nie jest środkiem immunosupresyjnym. Dane z badań klinicznych Dupixent' wskazują, że IL-4 / IL-13 jest kluczowym czynnikiem wywołującym zapalenie typu 2 i odgrywa kluczową rolę w atopowym zapaleniu skóry, astmie, przewlekłym zapaleniu błony śluzowej nosa i zatok z nosa polipowatość (CRSwNP). Z trzech zatwierdzonych na całym świecie wskazań ponad 150 000 pacjentów otrzymało leczenie Dupixent.

Dr George D. Yancopoulos, współzałożyciel, prezes i dyrektor naukowy Regeneration, powiedział: GG, ta zgoda przyniesie zmieniającą model skuteczność i bezpieczeństwo dzieciom z umiarkowanym do ciężkiego atopowym zapaleniem skóry. Te młode i wrażliwe grupy walczą z objawami rozkładu. Będziemy nadal badać potencjał produktu Dupixent u dzieci w wieku od 6 miesięcy do 5 lat z umiarkowanym do ciężkiego atopowym zapaleniem skóry i astmą. Ponadto badamy leczenie innych rodzajów stanów zapalnych wywołanych przez choroby typu 2 zapalenia, w tym eozynofilowe zapalenie przełyku, alergie pokarmowe i środowiskowe, przewlekła obturacyjna choroba płuc i inne choroby skóry. GG;

John Reed, globalny szef działu badań i rozwoju w Sanofi, powiedział: „To zatwierdzenie przez FDA to kolejny kamień milowy w procesie Dupixent jako innowacyjnej bioterapii w leczeniu atopowego zapalenia skóry i innych chorób spowodowanych częściowo przez zapalenie typu 2 . Personel pielęgniarski i ich lekarze dzieci z ciężkim atopowym zapaleniem skóry mogą teraz stosować sprawdzony bezpieczny pierwszorzędny środek biologiczny, czynniki bezpieczeństwa często odgrywają kluczową rolę w podejmowaniu decyzji o leczeniu młodszych pacjentów. Ponadto Dupixent jest pierwszym świądem, a poprawę nasilenia choroby zaobserwowano w ciągu 2 tygodni po podaniu i kontynuowano przez cały okres aktywnego leczenia, co jest ważne dla tych dzieci i ich rodzin. GG;

To zatwierdzenie opiera się na wynikach kluczowego podwójnego badania klinicznego fazy III u dzieci i młodzieży (NCT 03345914). Jest to randomizowane badanie z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, w którym oceniono skuteczność i bezpieczeństwo stosowania preparatu Dupixent w połączeniu ze standardowymi miejscowymi kortykosteroidami (TCS) u dzieci z ciężkim AD (obejmujących średnio prawie 60% powierzchni skóry ). Do badania włączono ogółem 367 pacjentów z ciężką AD w wieku 6-11 lat, których nie można było w pełni kontrolować lokalnymi lekami. Ogólnie 92% pacjentów cierpi na co najmniej jedną współistniejącą chorobę, taką jak alergiczny nieżyt nosa, astma i alergie pokarmowe.

W trakcie badania wszyscy pacjenci otrzymywali TCS. Ci pacjenci zostali losowo przydzieleni do trzech grup terapeutycznych i otrzymali 16 tygodni leczenia: pierwsza grupa otrzymała Dupixent podskórną iniekcję 300 mg co 4 tygodni (dawka początkowa 600 mg) ; druga grupa otrzymywała Dupixent podskórnie w dawce 100 mg lub 200 mg co 2 tygodni (na podstawie skorygowanej masy ciała, dawka&<30 kg="" wynosi="" {{="" 4}}="" mg,="" dawka="" ≥="" 30="" kg="" wynosi="" 200="" mg),="" dawka="" początkowa="" wynosi="" odpowiednio="" 200="" mg="" lub="" 400="" mg;="" trzecia="" grupa="" otrzymuje="" zastrzyk="" placebo="" podskórnie="" co="" 2="" tygodni="" lub="" co="" 4="" tygodni.="" pierwszorzędowym="" punktem="" końcowym="" był="" odsetek="" pacjentów,="" którzy="" osiągnęli="" wynik="" ogólnej="" oceny="" badacza="" (iga)="" wynoszący="" 0="" (usunięty)="" lub="" 1="" (prawie="" wyeliminowany)="" i="" 75%="" poprawę="" wskaźnika="" nasilenia="" egzemy="" (easi-="" 75,="" wspólny="" główny="" punkt="" końcowy="" poza="" stanami="" zjednoczonymi)="" w="" ciągu="" 16="">

Wyniki wykazały, że badanie osiągnęło pierwotny i wtórny punkt końcowy. Dane wykazały, że u dzieci z ciężką AD, w porównaniu z TCS, Dupixent w połączeniu z TCS znacznie poprawił ogólną ciężkość choroby, klirens skóry, swędzenie i wyniki pomiaru jakości życia związane ze zdrowiem. Ponadto dane dotyczące bezpieczeństwa są zgodne z danymi dotyczącymi bezpieczeństwa zapisanymi wcześniej w grupie pacjentów w wieku 12 lat i starszych, w tym liczbowo niższy wskaźnik zakażeń skóry w porównaniu z placebo.

Wyniki 6-tygodniowego leczenia 1 obejmują: (1) {{{{{}}}}}% i {{{{{}}}}% pacjentów w pierwszym i drugim grupy osiągnęły odpowiednio wyniki IGA wynoszące 0 (czysty) lub 1 (prawie czysty) i 1 1% w grupie placebo (odpowiednio) Dla: p&<0,000 {="" {1}}="" ip="0." 0004).="" (2)="" 70%="" i="" {{1="" 3}}%="" pacjentów="" w="" pierwszej="" i="" drugiej="" grupie="" uzyskało="" poprawę="" skóry="" o="" {{1="" 4}}%="" lub="" więcej="" (easi-75),="" w="" porównaniu="" z="" 2="" 7%="" w="" grupie="" placebo="" (oba=""><0,000 1).="" (3)="" średnie="" wyniki="" easi="" w="" pierwszej="" i="" drugiej="" grupie="" poprawiły="" się="" o="" 8="" 2%="" i="" 78%="" w="" stosunku="" do="" wartości="" wyjściowej="" oraz="" 49%="" w="" grupie="" placebo="" (oba=""><; 0,000="" 1).="" (4)="" dupixent="" wykazał="" znaczną="" ulgę="" w="" swędzeniu="" i="" poprawił="" pomiar="" zgłaszanych="" przez="" pacjenta="" wyników,="" takich="" jak="" lęk,="" depresja,="" jakość="" życia="" rodziców="" i="" członków="" rodziny="" związana="" ze="">

Podczas trwającego tydzień leczenia 1 6 łączna częstość występowania zdarzeń niepożądanych w pierwszej i drugiej grupie wyniosła 65% i {{{{{}}}}% oraz { {3}}% w grupie placebo. Częstsze zdarzenia niepożądane związane z leczeniem Dupixent obejmowały zapalenie spojówek (7% w grupie 1, 1 5% w grupie 2, 4% w grupie placebo), zapalenie nosogardzieli (13% w grupie 1, 7% w grupie 2, 7% w grupie placebo)), reakcja w miejscu wstrzyknięcia (10% w pierwszej grupie 1 1% w drugiej grupie, {{1 6}}% w grupie placebo). Inne wcześniej określone zdarzenia niepożądane obejmują: zakażenia skóry (6% w grupie 1, {{{{{}} 0}}% w grupie 2, 1 3 % w grupie placebo), zakażenia wirusem opryszczki (2% w grupie 1, 3% w grupie 2 i 5 w grupie placebo)%).

W oparciu o ten wynik Dupixent jest pierwszym lekiem biologicznym, który wykazuje pozytywne wyniki w tej populacji dzieci i młodzieży w wieku od 6 do 11 lat.

Dupixent atakuje kluczowy sterownik zapalenia typu 2 . Lek jest w pełni humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym, które specyficznie hamuje sygnały nadmiernej aktywacji dwóch kluczowych białek, IL-4 i IL-13. IL-4 / IL-13 to dwa czynniki zapalne i są uważane za kluczowe czynniki wywołujące wewnętrzne zapalenie w chorobach alergicznych i innych chorobach zapalnych typu 2 , w tym atopowe zapalenie skóry, astma, eozynofilowe zapalenie przełyku, alergia na trawę, alergia na orzeszki ziemne, itp.

Dupixent został wprowadzony pod koniec marca 2017 jako pierwszy na świecie środek biologiczny' pierwszy biologiczny środek do leczenia atopowego zapalenia skóry o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego. Do tej pory lek został zatwierdzony przez wiele krajów i regionów, w tym Stany Zjednoczone, Unię Europejską i Japonię. W Stanach Zjednoczonych Dupixent jest obecnie zatwierdzony do leczenia trzech chorób wywołanych zapaleniem typu 2 : atopowe zapalenie skóry o nasileniu od umiarkowanego do ciężkiego (pacjenci w wieku ≥ 6 ), astma od umiarkowanej do ciężkiej (≥ {{4} } letnich pacjentów) i przewlekłość z polipami nosa Zapalenie błony śluzowej nosa (CRSwNP, dorosły pacjent).

Obecnie Sanofi i Regener prowadzą także szeroko zakrojony projekt kliniczny oceniający Dupixent do leczenia chorób wywoływanych przez alergie i inne stany zapalne 2 , w tym: astmę dziecięcą (6-11 lat, etap III), atopię dzieciństwa Zapalenie skóry (od 6 miesięcy do 5 lat, etap II / III), eozynofilowe zapalenie przełyku (etap III), przewlekła obturacyjna choroba płuc (etap III), pęcherzowy pęcherzycowy (etap III), świąd guzkowy (stadium III ), przewlekła spontaniczna pokrzywka (etap III), alergie pokarmowe i środowiskowe (etap II).

Dupixent jest kolejnym ważnym produktem opracowanym wspólnie przez Sanofi i Regener po zastosowaniu inhibitora PCSK 9 , leku obniżającego poziom lipidów Praluent, i oczekuje się, że stanie się lekiem zmieniającym grę. Obecnie wskaźnik Dupixent stale rośnie. Znana organizacja badań rynku farmaceutycznego EvaluatePharma przewiduje, że globalna sprzedaż leku w 2024 może osiągnąć 8 miliardów dolarów.