Modulator receptora S {{0} P nowej generacji Novartis Mayzent został zatwierdzony przez Stany Zjednoczone, Europę i Kanadę!

Novartis ogłosił niedawno, że Health Canada zatwierdziło Mayzent (siponimod) do leczenia dorosłych pacjentów z wtórnie postępującym stwardnieniem rozsianym (SPMS). Charakterystyka (na przykład zmiany T 1 ze wzmocnieniem Gd lub aktywne, nowe lub powiększone zmiany T 2 ) są dowodami pacjentów z aktywną chorobą, opóźniających rozwój niepełnosprawności fizycznej.

W Unii Europejskiej Mayzent został zatwierdzony w styczniu 2020 dla tych samych wskazań; w Stanach Zjednoczonych Mayzent został zatwierdzony w marcu 2019 do leczenia dorosłych pacjentów z nawracającym stwardnieniem rozsianym (RMS), w tym z aktywnym SPMS, nawracająco-remisyjnym stwardnieniem rozsianym (RRMS), klinicznym zespołem izolowanym (CIS).

Warto wspomnieć, że Mayzent jest pierwszym lekiem doustnym zatwierdzonym dla pacjentów z SPMS z aktywną chorobą i pierwszym zatwierdzonym lekiem terapeutycznym dla pacjentów z SPMS z aktywną chorobą w ciągu ostatnich 15 lat. Udowodniono, że lek skutecznie opóźnia postęp choroby i zaspokoi znaczącą niespełnioną potrzebę medyczną w populacji pacjentów z aktywną chorobą SPMS.

Chociaż progresja stwardnienia rozsianego u każdego pacjenta jest unikalna i wpływa na nią wiele czynników, w tym zastosowanie terapii modyfikacji choroby SM (DMT), szacuje się, że do 80% stwardnienia rozsianego ustępującego (RRMS) Pacjenci ostatecznie przejdą na SPMS. Dlatego ważne jest, aby pacjenci wcześnie rozpoczęli leczenie, aby spowolnić postęp niepełnosprawności. Postęp niepełnosprawności najczęściej obejmuje między innymi wpływ na mobilność, co może prowadzić do potrzebujących pomocy w chodzeniu lub poruszania się na wózkach inwalidzkich, zaburzeń czynności pęcherza i pogorszenia funkcji poznawczych.

Zatwierdzenie Mayzent 0010010 # 39 opiera się na przełomowych danych z badania III fazy EXPAND. Jest to największe randomizowane kontrolowane badanie kliniczne przeprowadzone w szerokiej populacji pacjentów z SPMS (wyniki EDSS 3. 0 do 6. 5). Badanie jest randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem porównującym skuteczność i bezpieczeństwo Mayzent i placebo w leczeniu pacjentów z SPMS. Pacjenci objęci badaniem reprezentowali typową populację SPMS, ze średnią wieku 48 lat. Na początku badania pacjenci ci cierpieli na SM przez około 16 lat, a ponad 5 0% pacjentów miało średnią ocenę w skali rozszerzonej niepełnosprawności (EDSS) na poziomie 6. 0. I polegaj na pomocy do chodzenia. W badaniu zbadano również grupę pacjentów z aktywną chorobą (n= 779), zdefiniowaną jako pacjenci, którzy nawrócili 2 lat przed badaniem i / lub mieli zmiany T 1 ze wzmocnieniem Gd w poziom podstawowy. Z wyjątkiem oznak aktywności, podstawowe parametry są podobne do całej populacji.

Wyniki z ogólnej populacji badania wykazały, że Mayzent zmniejszył ryzyko potwierdzenia progresji niepełnosprawności (CDP) w 3 miesiącach o 21% (p=0. 013) i zmniejszył ryzyko CDP w 6 miesiącach o 26% (p=0. 0058). Dane z podgrupy pacjentów z aktywną chorobą SPMS wykazały, że Mayzent znacznie zmniejszył ryzyko CDP w 3 i 6 miesiącach o 31% i 37% w porównaniu z placebo, i zmniejszyła roczny wskaźnik nawrotów (ARR, potwierdzony nawrót) 46%. Ponadto Mayzent ma znaczące korzystne wyniki w innych powiązanych pomiarach aktywności choroby stwardnienia rozsianego, w tym aktywności choroby MRI i utraty objętości mózgu (atrofia mózgu).

Dodatkowa analiza badania EXPAND na 35 sesji Europejskiego Komitetu ds. Leczenia i Badań w Stwardnieniu Rozsianym (ECTRIMS) w {{{{{2}}}} wykazała, że: ({{ 2}}) Mayzent może pomóc pacjentom utrzymać dodatkową średnią mobilność wynoszącą ponad 4 lat. (2) Mayzent zmniejszył utratę objętości istoty szarej w {{{2}} - roku i 2 - punktach czasowych roku, co jest kluczowym czynnikiem rozwoju niepełnosprawności i pogorszenia funkcji poznawczych u pacjentów z SPMS.

wzór struktury molekularnej siponimodu (źródło zdjęcia: Wikipedia)

Aktywnym składnikiem farmaceutycznym Mayzent 0010010 # {{{1}}; siponimod, który jest selektywnym receptorem nowej generacji sfingozyny - 1 - fosforanu (S 1 P) nowej generacji modulator, który może selektywnie wiązać się z receptorami S 1 P 1 i S 1 P 5 . Podczas wiązania do receptora podtypu S 1 P 1 na limfocytach, siponimod może zapobiegać opuszczaniu limfocytów przez węzły chłonne, zapobiegając w ten sposób przedostawaniu się ich do ośrodkowego układu nerwowego (CNS) pacjentów ze stwardnieniem rozsianym i odgrywając -zapalna rola. Ponadto siponimod może również wchodzić do OUN i bezpośrednio wiązać się z receptorami podtypu S 1 P 5 i S 1 P 1 na określonych komórkach (oligodendrocyty i astrocyty) w celu promowania mielinizacja i zapobieganie stanom zapalnym.

Oprócz Stanów Zjednoczonych, Unii Europejskiej i Kanady Mayzent otrzymał zgodę australijskiego Urzędu ds. Produktów Leczniczych (TGA) w listopadzie 2019 na leczenie dorosłych pacjentów z SPMS. Novartis jest zaangażowany w dostarczanie Mayzent pacjentom na całym świecie, a obecnie trwają postępowania rejestracyjne w Szwajcarii, Japonii i Chinach.

Sukces Mayzent 0010010 # 39 jest kluczowy dla Novartis, ponieważ Gilenya, kolejna firma 0010010 # 39; hity MS doustne leki o rocznej sprzedaży { {4}} miliarda, stoi w obliczu rosnącej konkurencji. Branża jest bardzo optymistycznie nastawiona do perspektyw biznesowych Mayzent 0010010 # 39; niektórzy analitycy przewidują, że szczytowa sprzedaż Mayzent 0010010 # 39 wyniesie aż $ 3 miliardów.