Nefecon (budezonid o ukierunkowanym uwalnianiu) złożył wniosek o notowanie w Stanach Zjednoczonych!

Szwedzka firma biofarmaceutyczna Calliditas Therapeutics ogłosiła niedawno, że złożyła wniosek o nowy lek (NDA) dla Nefecon (budezonid) do amerykańskiej Agencji ds.Żywności i Leków (FDA), który jest nowym preparatem doustnym, który ma na celu obniżenie poziomu IgA1 w leczenie pierwotnej nefropatii IgA (IgAN). Firma stara się ubiegać o przyspieszone zatwierdzenie na trasie 505 (b) (2). Jeśli zostanie zatwierdzony, Nefecon będzie pierwszą terapią specjalnie zaprojektowaną i zatwierdzoną do leczenia IgAN.

Renée Aguiar Lucander, CEO Calliditas, powiedział:" To kluczowy kamień milowy w rozwoju firmy&# 39. Cieszymy się na współpracę z tą agencją. Jest to pierwszy raz, kiedy lek skierowany specjalnie na IgAN został przedstawiony do zatwierdzenia przez FDA. Uważam, że zapewniamy bardzo wiarygodny pakiet danych, oparty na pomyślnych wynikach naszych kluczowych badań fazy 3 i badań fazy 2b, które spełniły zarówno podstawowe, jak i kluczowe drugorzędowe punkty końcowe. Calliditas od dawna angażuje się w opracowywanie opartych na precyzji i modyfikowanych chorobowo metod leczenia IgAN. Ta metoda koncentruje się na pochodzeniu choroby i ma pomóc tysiącom pacjentów, więc dziś jest naprawdę wyjątkowy dzień."

Nefecon to opatentowany preparat doustny zawierający silną i dobrze znaną substancję czynną - budezonid - o ukierunkowanym uwalnianiu. Zgodnie z głównym modelem patogenezy preparat jest przeznaczony do dostarczania leków do plastra Peyer&# 39 w dolnym odcinku jelita cienkiego, z którego pochodzi choroba. Nefecon pochodzi z technologii TARGIT, która pozwala substancjom przechodzić przez żołądek i jelita bez wchłaniania i może być uwalniany pulsacyjnie tylko wtedy, gdy dotrą do dolnej części jelita cienkiego.

Jak pokazano w dużym badaniu fazy 2b zakończonym przez Calliditas, połączenie dawki i zoptymalizowanego profilu uwalniania jest skuteczne w przypadku pacjentów z IgAN. Poza skutecznymi działaniami miejscowymi, kolejną zaletą stosowania tej substancji aktywnej jest jej niska biodostępność, czyli około 90% substancji aktywnej ulega inaktywacji w wątrobie przed przedostaniem się do krążenia ogólnoustrojowego. Oznacza to, że leki o wysokim stężeniu mogą być stosowane lokalnie w razie potrzeby, ale ogólnoustrojowa ekspozycja i skutki uboczne są bardzo ograniczone.

Wyniki badania klinicznego NefIgArd, część A.

Calliditas jest jedyną firmą, która uzyskała pozytywne dane z randomizowanych, podwójnie zaślepionych, kontrolowanych placebo badań klinicznych IgAN fazy 2b i 3.

Przedłożenie Nefecon NDA opiera się na pozytywnych danych z części A kluczowego badania fazy 3 NefIgArd. Jest to międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie z randomizacją, podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa preparatu Nefecon i placebo u 200 dorosłych pacjentów z IgAN. Jak wspomniano wcześniej, w porównaniu z placebo, badanie osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy, jakim było zmniejszenie białkomoczu i wykazało, że eGFR był stabilny po 9 miesiącach. Test NefIgArd wykazał również, że Nefecon był ogólnie dobrze tolerowany, a jego bezpieczeństwo było zgodne z wynikami fazy 2b. Przedstawione informacje obejmują również dane kliniczne z badania fazy 2 NEFIGAN, które również osiągnęło pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe badania NefIgArd.

Calliditas złożył wniosek o przyspieszone zatwierdzenie. Przyspieszone zatwierdzanie to nowy kanał zatwierdzania leków przez amerykańską FDA, umożliwiający zatwierdzanie leków, które mogą rozwiązać niezaspokojone potrzeby medyczne poważnych chorób, na podstawie zastępczego punktu końcowego. Zastępczym punktem końcowym kluczowego badania III fazy NefIgArd jest zmniejszenie białkomoczu w porównaniu z placebo, co jest oparte na ramach statystycznych metaanalizy badań klinicznych opublikowanych przez Thompson A i wsp. w 2019 roku do interwencji u pacjentów z IgAN w badaniach klinicznych. czekaj. Badanie potwierdzające, mające na celu dostarczenie danych dotyczących długoterminowego wpływu na nerki, zostało w pełni włączone i ma zostać ogłoszone na początku 2023 r.